全球性的醫藥和服務公司Clinigen Group plc的子公司Clinigen K.K.和生物制藥公司GC Pharma宣布簽署Hunterase (Idursulfase-beta) ICV日本市場獨家銷售許可協議。
Hunterase 是一種用于治療亨特綜合征的重組人艾杜糖醛酸-2-硫酸酯酶 (IDS) 酶替代療法。日本國立成育醫療研究中心的 Torayuki Okuyama 教授作為研究者發起了一項試驗,其中1/2期臨床試驗結果顯示,使用 Hunterase 進行治療后,導致智力發育遲滯的硫酸乙酰肝素明顯減少。
亨特氏綜合征(黏多糖貯積癥II型)是一種遺傳性溶酶體貯積癥,男孩是主要患病人群。由于患者體內缺少酶,無法分解某些復雜糖類,從而引發嚴重的骨骼、組織、神經和多器官并發癥,并最終導致死亡。(美通社,2019年4月8日韓國龍仁)