南京2019年4月7日 /美通社/ -- 4月4日，金斯瑞生物科技股份有限公司宣布，其子公司傳奇生物與強生制藥子公司楊森制藥共同開發并商業化，針對多發性骨髓瘤的藥物JNJ-68284528（LCAR-B38M），獲得歐洲藥品管理局（EMA）優先藥物認定（PRIME）資格。獲此認定后，產品在臨床開發方面將獲得EMA的大力支持，有望早日上市，惠及更多患者。這是中國首個獲得歐洲藥品管理局（EMA）優先藥物認定（PRIME）資格認證的CAR-T產品。
歐洲藥品管理局（EMA）優先藥物認定（PRIME）項目，重點關注的是相較現有治療手段有顯著優勢的藥物或可令已無治療選擇的患者受益的藥物。它為企業提供與監管機構加強互動和早期對話，從而優化開發計劃并加速評估的通道，使藥物能夠更早為患者可及。通常來說，藥物的早期臨床數據需體現出可令患者的未滿足醫療需求獲益的潛力，才有可能被該項目接受。優先藥物認定讓申請者在臨床開發階段就得到確認他們的藥物有資格獲得加速評審，從而將實際審核時間由210日降至150日。EMA官網數據顯示，截至2019年3月28日，所有申請該項目的藥物，最終獲得資格認證的比例為23%。
此次獲得認證的藥物，是生命科學研發服務和產品領域的領導者金斯瑞集團旗下的子公司傳奇生物自主研發的B細胞成熟抗原（BCMA）嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法。該藥物于2017年獲國家藥品監督管理局（原國家食品藥品監督管理總局）受理臨床試驗申請（IND），并于2018年先后獲得中國CDE及美國FDA的IND批準，也是目前BCMA CAR-T中唯一在中、美、歐同時進行注冊臨床試驗的產品。
2017年12月，傳奇生物與楊森達成全球合作和許可協議，雙方共同開發和商業化BCMA CAR-T產品。楊森向金斯瑞支付3.5億美元首期款及后續里程碑付款，創下其時中國藥企對外專利授權首付款最大金額記錄及合作最優條件。今年3月，傳奇生物在都柏林建立的歐洲總部正式投入運營，被業界認為是傳奇布局全球市場的又一重要舉措。
此次，JNJ-68284528（LCAR-B38M）能獲得該優先藥物認定，是基于兩項臨床研究結果，分別為傳奇生物在中國發起評估LCAR-B38M的1/2期LEGEND-2研究（NCT03090659）以及由楊森制藥與傳奇生物合作開展的評估JNJ-68284528的1b/2期CARTITUDE-1研究（NCT03548207）。LEGEND-2的研究結果已在2017年美國臨床腫瘤學會（ASCO）、2017美國血液學會（ASH）以及2018年美國血液學會（ASH）等國際性會議公布。CARTITUDE-1的研究結果也將在今后的會議發布。
目前，JNJ-68284528（LCAR-B38M）臨床試驗正在中美兩地快速開展。在美國及歐盟國家， CARTITUDE-1研究正在對JNJ-68284528進行評估，該療法用于治療至少接受過三種治療方案的多發性骨髓瘤患者，包括蛋白酶體抑制劑（“PI”），一種免疫調節藥物（“IMiD”）和抗CD38抗體，且患者在開始最近治療的12個月內有疾病進展記錄，或對一種免疫調節藥物和蛋白酶體抑制劑雙重耐藥。在中國地區，2期CARTIFAN-1確證性試驗（NCT03758417）正在積極招募受試者，以進一步評估LCAR-B38M治療晚期復發或難治性多發性骨髓瘤患者的效果。
“盡管最近取得很多進展，但多發性骨髓瘤仍然未能治愈，這令發現和開發新的治療方法變得至關重要。”傳奇生物首席執行官許遠博士表示，“歐洲藥品管理局能認識到JNJ-68284528（LCAR-B38M）的創新性及在復發/難治性骨髓瘤方面的治療潛力，讓我們備受鼓舞。我們期待與楊森合作，盡快將JNJ-68284528（LCAR-B38M）推向市場，惠及更多患者。”
金斯瑞生物科技有限公司主席兼首席行政官章方良博士表示，“金斯瑞在基因合成領域有長達近17年的服務經驗和技術積累，現在已經走上了多元化的道路。強大的創新能力和技術積累成功孵化了子公司傳奇生物的CAR-T細胞治療業務，未來，我們會不斷努力，在生物科技產業的其他細分領域繼續取得更多突破，為客戶和患者創造更多價值。”
