北京2020年5月25日 /美通社/ -- 2020年5月24日，由諾華腫瘤（中國）主辦的“中國血液高峰論壇”召開，來自全國血液腫瘤臨床及科研領域的頂尖專家共聚一堂，分享交流血液疾病領域的診療經(jīng)驗和最新治療進展。

會議中，中山大學孫逸仙紀念醫(yī)院兒科主任、兒科血液專科主任方建培教授在分享我國兒童血液疾病診療現(xiàn)狀、醫(yī)療保障現(xiàn)狀時表示：“兒童血液疾病相對于其他常見病而言，發(fā)病率雖較低，但常與重癥或疑難病相關聯(lián)，而且都具有治療周期長、難度大、費用高、負擔重等共通點。”為此他呼吁，“全社會共同關愛兒童，關注兒童血液疾病，共促其診療發(fā)展，為患兒營造一個快樂健康的童年！”

創(chuàng)新破解兒童用藥難題，部分血液病慢病化甚至被治愈

在既往觀念中，血液疾病多見于成年人，其實不然。血液病在兒童中發(fā)病率相當高，如地中海貧血、原發(fā)性免疫性血小板減少癥（ITP）、白血病等……即使有些屬于良性疾病，但不經(jīng)治療或治療不及時，仍會對患兒的健康甚至生命構成威脅，惡性血液腫瘤的危害更不言而喻。但在多數(shù)兒童血液疾病治療領域，仍面臨著“用藥有限”的嚴峻挑戰(zhàn)。

近年來，隨著現(xiàn)代醫(yī)學的發(fā)展，創(chuàng)新藥不斷研發(fā)上市，在緩解兒童血液疾病用藥困境的同時，也給患兒原發(fā)血液疾病及其相關治療帶來巨大改變。“例如，在兒童ITP及地中海貧血等輸血依懶性疾病鐵過載治療領域，因傳統(tǒng)注射治療不便以及不良反應多等問題，創(chuàng)新口服血小板生成素受體（TPO）激動劑艾曲泊帕、口服鐵螯合劑地拉羅司，分別成為目前兩類疾病治療的新選擇。這兩個類創(chuàng)新藥不僅安全性和長效性優(yōu)異，口服便利性也更適合兒童治療偏好，為患兒帶來生存狀態(tài)和生活質量改變等多重獲益。”方建培教授介紹說。

甚至是讓人“談之色變”的惡性血液腫瘤兒童慢性髓性白血病，隨著創(chuàng)新藥的更新迭代，其也逐漸變成可控可治的慢性病。方建培教授強調：“尤其是第二代酪氨酸酶抑制劑（TKI）治療效果的不斷升級，使絕大多數(shù)患者能快速獲得深度分子學緩解，即無治療緩解（TFR），邁入停藥‘門檻’，生存期接近正常人，意味著實現(xiàn)疾病治愈也不再遙不可及。”目前，尼洛替尼是國內獲批的二代TKI藥物中唯一用于治療惡性血液腫瘤兒童慢性髓性白血病的藥物。

利好政策相繼出臺，為兒童血液病治療帶來積極影響

兒童血液疾病及惡性腫瘤是一類嚴重威脅兒童健康的重大疾病。近年來，黨中央、國務院高度重視兒童醫(yī)療服務體系建設發(fā)展和重大疾病診療保障工作，相繼出臺一系列政策措施，從多環(huán)節(jié)、多渠道降低兒童血液疾病及腫瘤藥物費用，保障患兒用藥。

2018年，國家衛(wèi)生健康委等6部門共同研究，以兒童白血病為突破口，采取提升醫(yī)療救治、醫(yī)療保障和藥品供應水平的一攬子政策措施；在此基礎上，2019年8月將ITP等10種兒童血液疾病及惡性腫瘤納入國家第一批醫(yī)療救治和保障管理的兒童疾病范圍；緊接著，又將適用于兒童ITP及輸血依賴性疾病鐵過載治療的創(chuàng)新藥，相繼納入2019新版國家醫(yī)保目錄，進一步保障兒童血液病用藥和減輕患兒家庭負擔。

 “既往國內一直缺乏有效治療藥物，得益于國家新藥審評和醫(yī)保制度，極大提高了兒童ITP、鐵過載治療創(chuàng)新藥物的可及性。臨床治療中，隨著這兩類疾病口服藥物的廣泛使用，經(jīng)門診治療便可以獲得良好的疾病控制，而門診醫(yī)保政策較大程度影響著臨床的治療行為。這兩類疾病臨床路徑明確清晰，適合納入門診醫(yī)保管理的疾病和治療的特點。”因此，方建培教授呼吁，“各地落實新版國家醫(yī)保目錄的同時，可結合本地實際醫(yī)保情況，將ITP和鐵過載納入門診報銷范疇，可帶來顯著的臨床和經(jīng)濟價值，節(jié)約醫(yī)保基金，方便患者！”

攜手社會各界力量，共促兒童血液病診療全方位發(fā)展

“兒童血液疾病之所以存在治療周期長、難度大、費用高、負擔重的情況，”方建培教授認為，“這與患兒家屬對血液疾病認知程度，醫(yī)生診療經(jīng)驗與專業(yè)水準以及國家醫(yī)療保障水平等諸多因素有關。要改善這一情況，也并非一方之力、一日之功就能解決的，而是需要全社會的共同努力。”

具體而言，公眾患兒家長應提高對兒童血液疾病的關注、重視程度和認知水平，做到早預防、早發(fā)現(xiàn)、早診斷、早治療；醫(yī)院檢驗技術不足或臨床醫(yī)生經(jīng)驗有限等而是導致兒童血液疾病診斷治療困難和預后不良的主要原因，除醫(yī)療機構及醫(yī)生提升自身專業(yè)服務能力外，相關社會組織整合優(yōu)勢資源對其開展技術指導和幫扶等業(yè)務，引領醫(yī)療機構及相關醫(yī)生在兒童血液疾病診療、管理等方面的全面提升。

更為重要的是，方建培教授補充說：“也期待國家能逐步完善兒童血液疾病的診療體系，提高救治管理水平；完善藥品供應與監(jiān)督，加快兒童血液疾病藥品優(yōu)先審評審批；進一步加大對兒童血液疾病的醫(yī)療保障力度，提高醫(yī)保基金報銷力度與政策覆蓋面，解決患者及其家庭的后顧之憂。攜手社會各界力量，共促兒童血液疾病診療的全方位、可持續(xù)發(fā)展，共助血液病患兒改善預后和提高生活質量。”

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