上海2020年11月7日 /美通社/ -- 今日，武田制藥舉行了以“同舟共濟，罕衛生命”為主題的武田罕見病專場發布會，攜5款罕見病新品亮相第三屆中國國際進口博覽會，涵蓋法布雷病、遺傳性血管性水腫、戈謝病、血友病的罕見病等疾病領域，并同步展示了中國罕見病患者組織賦能項目的正式命名“破繭成蝶”和其階段成果“中國患者組織成長地圖”，彰顯武田致力于攜手各界共同打造以患者為中心的中國罕見病創新生態系統、推動中國罕見病事業蓬勃發展的堅定信念。
“非常感謝政府提供了進博會這樣的廣闊平臺，讓各個國家、行業、企業紛紛展示前沿技術與創新產品，促進全球貿易和創新一體化，充分展現了政府推進共同開放、促進創新發展的決心。”武田制藥全球高級副總裁，武田中國總裁單國洪先生表示，“作為專注于研發創新的跨國藥企，我們期待通過進博會，展現武田核心治療領域的創新藥物和突破性療法，以更快的速度引進更多的國際前沿藥物，幫助中國患者獲得全球同步的治療體驗，讓中國罕見病患者有藥可治，回歸健康生活。”
武田制藥全球高級副總裁、武田中國總裁單國洪發表主題致辭
罕見病又被稱作孤兒病，是眾多患病率極低疾病的統稱，目前WHO認定的罕見病超過7,000種，其中80%為遺傳病，僅5%的病種可以有效治療或控制。盡管單病種稀發，但由于病種繁多，罕見病患者群體較大，中國預計有超過2,000萬罕見病患者[1]，大多面臨診療率低、誤診率高、藥物可及性低等諸多困難。
武田致力于將科學成果轉化為高度創新的突破性療法，惠及中國乃至全球患者。依托創新實力和本土經驗，武田致力于打造強勁的罕見病管線，將中國患者的需求與全球藥物開發戰略相結合，實現全球新藥同步開發。僅在2020年，武田預計將上市近7款創新藥，其中一半以上集中在罕見病領域。
以遺傳性血管性水腫（HAE）為例，這是一種威脅患者生命的罕見遺傳疾病，可導致患者身體多個部位毫無征兆地發生急性水腫。其中，最為致命的是喉頭水腫，可迅速導致患者呼吸困難或窒息[2]。據統計，我國有58.9％的HAE患者發生過喉頭水腫[3]，致死率高達11%~40%[2]，嚴重威脅患者生命。由于傳統藥物副作用大，導致很多確診患者拒絕用藥，長期處于無藥可治的困局。
本屆進博會上，武田首次展示了兩款即將引入中國的HAE創新療法，其中包括目前全球唯一一款針對遺傳性血管性水腫預防治療的拉那利尤單抗注射液，可降低患者的水腫反復發作次數，預防致命性喉頭水腫所導致的窒息[4]，改善患者及其家庭的生活質量，填補了中國HAE長期無針對性治療的空白。另一款針對HAE急性發作的醋酸艾替班特注射液，已在中國直接申報藥品上市注冊申請并已進入優先審評。
“進博會是全國人民關注的盛會。作為醫務工作者，我們非常關注和期待進博會能展示更多國際領先的創新療法。像遺傳性血管性水腫這類罕見病，在中國據預測至少有近30,000名患者，長期得不到有效治療，時刻都面臨著生命威脅。”中國醫學科學院北京協和醫院變態反應科支玉香教授表示：“我非常高興看到針對HAE的創新療法亮相進博會，這意味著HAE患者實現水腫‘零發作’的愿望已近在咫尺。根據現有研究文獻介紹，拉那利尤單抗能使患者得到長期預防，約70%-80%患者在接受一段時間的治療后可實現不再發作，這對中國HAE患者來說將是巨大的福音。”
在加速引入創新療法和個體化疾病解決方案的同時，武田亦不忘初心，始終秉承以“患者為中心”的核心理念，多年來與中國罕見病患者組織緊密合作，實現同成長、共進步。今年9月，武田中國宣布支持由無錫靈山慈善基金會發起中國罕見病患者組織賦能項目，旨在幫助患者組織提升專業度和成熟度，進一步推動中國罕見病事業的蓬勃發展。
本次罕見病專場發布會上，武田代表無錫靈山慈善基金會，展示了中國罕見病患者組織賦能項目的正式命名“破繭成蝶”和其階段性成果“中國患者組織成長地圖”，寓意通過賦能項目，幫助患者組織定位自身發展所處階段，發掘不同發展階段的特點，精準厘清各階段的發展需求與工作重點，培養患者組織所學能力重點，助力患者組織在中國罕見病事業發展中承擔越來越重要的角色。
中國患者組織成長地圖發布儀式
[1] 國家衛生健康委員會，罕見病診療與保障專家委員會辦公室（北京協和醫院）. 罕見病診療指南（2019版本）. 2019，5. |
[2] 國家衛生健康委員會，罕見病診療與保障專家委員會辦公室（北京協和醫院）. 罕見病診療指南（2019版本）. 2019，190. |
[3] Xu YY, Zhi YX, Liu RL, et al．Upper airway edema in 43 patients with hereditary angioedema [J]．Ann Allergy Asthma lmmunof，2014, 112(6): 539-544. |
[4] Riedl M A , Maurer M , Bernstein J A , et al. Lanadelumab demonstrates rapid and sustained prevention of hereditary angioedema attacks[J]. Allergy, 2020. |
關于武田制藥
武田制藥（東京證券交易所股票代碼：4502）（紐約證券交易所股票代碼：TAK）是一家總部位于日本、以價值觀為基礎、以研發為驅動的全球領先生物制藥公司。武田致力于將科學研發成果轉化為高度創新藥品，為患者的健康生活和美好未來保駕護航。武田專注于四大治療領域的藥物研發：腫瘤、消化、神經科學及罕見病領域，并針對血液制品及疫苗領域進行專項研發投入。我們始終專注于高度創新藥物的研發，通過開拓全新治療方案、增強合作研發引擎實力，打造一條穩健且形式多樣的產品管線，助力改善人們的生活。我們的員工遍布于大約80個國家和地區，與當地醫療健康合作伙伴攜手，為全球患者帶來健康福音。
武田于1994年進入中國，武田中國總部位于上海，在中國大陸的主要業務中心位于北京、上海、天津、廣州、香港特別行政區等城市和地區，并在全國各主要城市設有辦事處，目前在中國擁有超過2000名員工。隨著中國經濟的發展和對醫療保健需求的不斷增長，中國已經成為武田全球最重要的新興市場之一。
更多信息，敬請訪問https://www.takeda.com
重要提示
就本文而言，“新聞稿”指本文件、任何口頭陳述、任何問答會議，以及武田藥品工業株式會社（“武田”）就本新聞稿相關內容進行討論或分發的任何書面或口頭資料。本新聞稿（包括任何口頭簡報和與此有關的任何問答）并非是也不構成、代表或形成任何出價購買、以及收購、注冊、交換、銷售或處置任何證券的任何要約、邀請或征集，或在任何司法管轄區征集任何投票或批準之一部分。不得憑借本新聞稿公開發售任何股票。除非根據美國《1933年證券法》及其修訂進行登記或由此取得豁免，否則不得在美國配售任何證券。本新聞稿（連同任何可能向接收方提供的進一步信息）僅用于為接收方提供信息參考用途（并非用于評估任何投資、收購、處置或任何其他交易）。任何不遵守上述限制的行為可能會違反適用證券法。
武田通過投資直接或間接所持有公司均為獨立的實體。在本新聞稿中，有時出于方便的目的，使用“武田”作為武田及其子公司的統稱。同樣，像“我們”（主語和賓語形式）和“我們的”這類詞語也是子公司的統稱或代表公司的員工。這些表述也被用于沒有實際意義、不涉及某個特定的公司或某些公司的場合。
前瞻性陳述
本新聞稿及與之相關的所分發的任何資料可能含有與武田未來業務、未來狀況和運營業績有關的前瞻性陳述、看法或意見，包括武田的預估、預測、目標和計劃。前瞻性陳述常常包含但不限于下列措辭，例如“目標”、“計劃”、“認為”、“希望”、“繼續”、“預計”、“旨在”、“打算”、 “確保”、“將”、“可能”、“應”、“會”、“或許”、“預期”、“估計”、“預測”或類似表述或其否定形式。本文中的前瞻性陳述僅基于武田截至發布日期的估計和假設。此類前瞻性聲明并非是武田或其管理層對未來業績所做的任何保證，并涉及已知和未知的風險、不確定性和其他因素，包括但不限于：武田全球業務所面臨的經濟形勢，包括日本和美國的宏觀經濟環境；競爭壓力和發展情況；適用法律法規的變動；產品開發項目的成功或失敗；監管當局的決策或做出決策的時機；利率和匯率波動；有關已售產品或候選產品安全或功效的索賠或疑問；已收購公司的合并后整合努力的時機和影響；以及能否剝離對武田運營非核心的資產和任何此類剝離的時機，所有這些都可能會導致武田的實際業績、表現、成就或財務狀況與此類前瞻性陳述所描述或暗指的任何未來業績、表現、成就或財務狀況發生重大偏差。關于以上及可能影響武田結果、業績、成就或財務狀況的其他因素的更多信息，請參閱武田向美國證券交易委員會提交的Form 20-F最新年報“第3項. 關鍵信息—D. 風險因素”和其他報告，具體請查閱武田網站https://www.takeda.com/investors/reports/sec-filings/或www.sec.gov。武田的未來結果、業績成就或財務地位可能與前瞻性陳述所言傳或意會的內容有實質性差距。收到這一新聞稿的個人不應對任何前瞻性陳述寄予不適切的依賴。武田沒有義務更新本新聞稿中的任何前瞻性陳述或公司可能發布的任何其他前瞻性陳述，除非是法律或證券交易規則所要求。歷史業績并不能代表未來業績，而且本新聞稿中的武田業績并不能指代，也并非是武田未來業績的預估、預測或推測。
