以色列特拉維夫和北卡羅來納州羅利2021年1月11日 /美通社/ -- 特種生物制藥公司 RedHill Biopharma Ltd.（Nasdaq: RDHL）（以下稱“RedHill”或“該公司”）今天宣布，RHB-204作為鳥胞內分枝桿菌復合群（MAC）引起的肺非結核分枝桿菌（NTM）疾病潛在的一線、獨立、口服治療藥物開發已獲美國食品和藥物管理局（FDA）授予快速通道審批資格。針對這種罕見疾病FDA尚未批準任何一線藥物。 

FDA的快速通道審批資格旨在針對醫療需要未得到滿足的嚴重疾病新型治療藥物推進開發流程并加速審查，目的是更快地為患者提供重要的新藥物。憑借快速通道審批資格認定，RedHill將能夠與FDA提早進行經常性溝通，以加快RHB-204開發項目，并獲新藥申請（NDA）滾動式審評。RHB-204已獲得感染性疾病合格產品（QIDP）認定，還獲得了NDA優先審評和加速審批資格。

RHB-204最近也被授予孤兒藥資格，將其在獲FDA批準后的市場獨占期延長到12年。 

RedHill公司最近啟動了一項3期研究，以評估RHB-204作為肺部NTM病一線治療藥物的安全性和有效性，該研究將在全美多達40個地點進行。 

“鑒于改善NTM病患者治療選擇的迫切需要，我們歡迎這一快速通道資格及其提供的監管支持，這將加快正在進行的RHB-204的3期開發項目和任何后續的潛在審批”，RedHill監管事務高級副總裁Patricia Anderson表示。“值得慶幸的是NTM病較為罕見，但這種疾病在世界許多地區的患病率正在上升。這是一種眾所周知的難治疾病，如果得不到有效治療可能會引起肺部瘢痕和纖維化，進而有可能導致呼吸衰竭。許多患者在接受當前療法后無效，一半以上的患者在完成治療后會復發或出現新的感染[1]^,[2]。” 

根據RedHill的擴大獲取政策RHB-204或可符合使用條件 – 更多詳情請見：https://www.redhillbio.com/expandedaccess。 RHB-204的3期研究已在www.ClinicalTrials.gov注冊, 這是美國國家衛生研究院的一項基于網絡的服務，讓公眾了解公共和私營部門支持的臨床研究相關信息。 

關于肺非結核分枝桿菌（NTM）病 

肺非結核分枝桿菌（NTM）病是一種慢性、致人衰弱的肺部疾病，由土壤以及自然和人工水系統中無處不在的環境細菌所引起。NTM的最常見癥狀包括發熱、體重減輕、胸痛和痰中帶血[3]。肺部NTM疾病可導致支氣管炎和肺炎復發，在某些情況下可導致呼吸衰竭[4]。肺部NTM病盡管較為罕見，但在世界許多地區的發病率和流行率都有上升[5]。2017年，美國肺部NTM患者人數估計達11萬，美國市場潛力估值超過5億美元[6]。肺部表征在所有NTM相關疾病中占80-90%[7]，大約80%的肺部NTM疾病是由鳥胞內分枝桿菌復合群（MAC）引起[8]。

關于RHB-204 

RHB-204是一種專有的固定劑量口服膠囊，含有克拉霉素、利福比汀和氯法齊明成分組合，用于治療鳥胞內分枝桿菌復合群（MAC）引起的肺部NTM疾病。除了FDA快速通道資格外，RHB-204還被授予用于治療NTM病的FDA孤兒藥資格，并根據《鼓勵開發抗生素法案》（Generating Antibiotic Incentives Now Act，簡稱GAIN法案）獲得QIDP認定，使RHB-204在獲FDA批準后將可延長在美國的市場獨占期至總計12年。RHB-204還獲得相關美國專利保護，專利期延長到2029年；另有一項美國專利正在審批過程中，一旦獲批可將RHB-204專利保護延長到2041年。

關于RedHill Biopharma 

RedHill Biopharma Ltd.（Nasdaq：RDHL）是一家專注于胃腸道疾病和傳染病的特種生物制藥公司。RedHill推廣以下胃腸道藥物：Movantik^®用于治療類鴉片引起的成人便秘^[9]、Talicia^®治療成人幽門螺旋桿菌（H. pylori）感染^[10]和Aemcolo^®用于治療成人旅行者腹瀉^3[11]。RedHill的關鍵臨床后期開發計劃包括：(i) RHB-204，計劃進行一項針對肺部非結核分枝桿菌（NTM）疾病感染的3期研究；(ii) opaganib (Yeliva^®)，一種同類首創的SK2選擇性抑制劑，正在進行針對新冠肺炎的2/3期計劃和針對前列腺癌和膽管癌的2期研究；(iii) RHB-102 (Bekinda^®), 對于急性胃腸炎和胃炎的3期研究取得了積極成果，對IBS-D的2期研究取得了積極結果； (v) RHB-107 (upamostat)，這是一種2期絲氨酸蛋白酶抑制劑，計劃進行用于癥狀性新冠肺炎的2/3期研究同時也針對多種癌癥和炎癥性胃腸疾病；(vi) RHB-106, 一種封裝的腸制劑。公司更多相關信息請見www.redhillbio.com / https://twitter.com/RedHillBio。

注意：本新聞稿是對公司以英文發布的官方新聞稿的譯文，為方便查閱之目的而提供。如需獲得英文版完整新聞稿，包括前瞻性陳述免責聲明，請訪問：https://ir.redhillbio.com/press-releases

參考文獻： 

[1] Henkle E等人。Patient-Centered Research Priorities for Pulmonary Nontuberculous Mycobacteria (NTM) Infection.（以患者為中心的肺非結核分枝桿菌(NTM)感染優先研究） An NTM Research Consortium Workshop Report（NTM研究聯盟研討會報告） Annals of the American Thoracic Society 2016（2016年美國胸科學會年報）; S379-84。

[2] Daley CL等人。 Treatment of Nontuberculous Mycobacterial Pulmonary Disease: An Official ATS/ERS/ESCMID/IDSA Clinical Practice Guideline: Executive Summary.（非結核分枝桿菌肺病的治療：ATS/ERS/ESCMID/IDSA臨床實踐指南：執行摘要） Clinical Infectious Diseases（臨床傳染性疾病） Ciaa241, https://doi.org/10.1093/cid/ciaa241.

[3] Kim RD等人 Pulmonary Nontuberculous Mycobacterial Disease. Prospective Study of a Distinct Preexisting Syndrome（肺非結核分枝桿菌病：一種明顯先存綜合征的前瞻性研究）美國呼吸和重癥監護醫學雜志 2008; 178(10):1066–74.

[4] 美國肺科協會，2020.

[5] Henkle E等人。 Population-based Incidence of Pulmonary Nontuberculous Mycobacterial Disease in Oregon 2007 to 2012（2007-2012年俄勒岡州基于人群的肺非結核分枝桿菌病發病率）美國胸腔學會年報. 2015; 12(5):642-7.

[6] Foster|Rosenblatt, 2017.

[7] Griffith DE等人 An official ATS/IDSA statement: diagnosis, treatment, and prevention of nontuberculous mycobacterial diseases（ATS/IDSA官方聲明：非結核分枝桿菌疾病的診斷、治療和預防）美國呼吸和重癥監護醫學雜志. 2007;175(4):367-416.

[8] Prevots DR 等人 Nontuberculous mycobacterial lung disease prevalence at four integrated health care delivery systems（四家綜合醫療服務系統的非結核分枝桿菌肺病患病率） 美國呼吸和重癥監護醫學雜志 2010; 182:970-76; Winthrop KL等人 Pulmonary nontuberculous mycobacterial disease prevalence and clinical features: an emerging public health disease.（肺非結核分枝桿菌病的流行和臨床特征：一種新型公共衛生疾病） 美國呼吸和重癥監護醫學雜志 2010; 182: 977-82

[9] Movantik^®（納洛西酚）的完整處方信息請見www.Movantik.com。 

[10] Talicia^®（奧美拉唑鎂、阿莫西林和利福布丁）的完整處方信息請見www.Talicia.com。 

[11] Aemcolo^®（利福霉素）的完整處方信息請見www.Aemcolo.com。