中國蘇州、美國馬塞諸塞州劍橋和荷蘭鹿特丹2023年6月29日 /美通社/ -- 和鉑醫(yī)藥（股票代碼：02142.HK），一家專注于腫瘤及免疫領(lǐng)域創(chuàng)新抗體療法發(fā)現(xiàn)、開發(fā)及商業(yè)化的全球生物醫(yī)藥公司今日宣布，國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）已受理公司在研藥物巴托利單抗（HBM9161）治療全身型重癥肌無力（gMG）的生物制品許可申請(qǐng)（BLA）。這是和鉑醫(yī)藥自成立以來首個(gè)獲得NMPA受理的生物制品許可申請(qǐng)。

巴托利單抗臨床試驗(yàn)首席研究者、復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師趙重波教授表示：“FcRn靶點(diǎn)是目前全身型重癥肌無力治療領(lǐng)域的關(guān)注熱點(diǎn)，而巴托利單抗是首個(gè)在中國全身型重癥肌無力人群中完成臨床開發(fā)的靶向FcRn療法，也是首個(gè)在中國全身型重癥肌無力人群中獲得積極結(jié)果的高級(jí)別臨床研究，證實(shí)其療效穩(wěn)健，安全性良好。我們相信這款具有里程碑意義的創(chuàng)新藥上市后有望進(jìn)一步豐富全身型重癥肌無力的治療手段，減輕中國患者的疾病負(fù)擔(dān)，惠及廣大患者。”

和鉑醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官王勁松博士表示：“作為和鉑醫(yī)藥申報(bào)上市的首款產(chǎn)品，我們非常高興巴托利單抗的BLA申請(qǐng)獲得NMPA受理，這展示了我們強(qiáng)大的研發(fā)能力。巴托利單抗的臨床研究跨越了新冠疫情期間，是和鉑醫(yī)藥聯(lián)合研究者和受試者共同努力的成果，其在中國重癥肌無力人群中獲得了令人振奮的療效性和安全性數(shù)據(jù)，為相關(guān)新藥研發(fā)樹立了新的里程碑。我們對(duì)巴托利單抗未來的應(yīng)用前景充滿信心，也將繼續(xù)基于公司核心平臺(tái)價(jià)值，加速推進(jìn)全球創(chuàng)新臨床管線開發(fā)，滿足更廣泛的醫(yī)療需求。”

巴托利單抗于2021年獲得中國國家藥品監(jiān)督管理局授予的“突破性治療認(rèn)證”，并于同年8月完成針對(duì)中國全身型重癥肌無力患者的概念驗(yàn)證研究。2023年3月，公司宣布其III期臨床試驗(yàn)取得積極研究結(jié)果。

2022年10月，和鉑醫(yī)藥與石藥集團(tuán)全資子公司恩必普藥業(yè)有限公司達(dá)成協(xié)議，在大中華區(qū)共同開發(fā)巴托利單抗，和鉑醫(yī)藥負(fù)責(zé)巴托利單抗在中國針對(duì)全身型重癥肌無力的全完整臨床實(shí)驗(yàn)的設(shè)計(jì)與執(zhí)行, 并將根據(jù)產(chǎn)品年度凈銷售額獲得分層銷售提成。

關(guān)于全身型重癥肌無力（gMG）

重癥肌無力（MG）是一種由抗乙酰膽堿受體（AChR）免疫球蛋白G（IgG）和抗肌肉特異性酪氨酸激酶（Anti-MuSK）IgG等抗體介導(dǎo)的獲得性自身免疫性疾病，該疾病導(dǎo)致神經(jīng)肌肉接頭傳遞障礙，表現(xiàn)為骨骼肌收縮無力。患者常有眼瞼下垂和復(fù)視等眼外肌無力表現(xiàn)，絕大多數(shù)患者會(huì)出現(xiàn)眼肌以外的癥狀，發(fā)展為全身型重癥肌無力（gMG），明顯影響患者的工作狀態(tài)和生活質(zhì)量，嚴(yán)重者發(fā)生肌無力危象而危及生命。

目前MG的主要治療方法包括膽堿酯酶抑制劑、糖皮質(zhì)激素以及其他免疫抑制劑，但各類藥物的療效及安全性尚不能滿足各類患者的臨床需求。從病理生理機(jī)制出發(fā)，減少致病性自身抗體（IgG）是治療MG最直接的解決方案，如血漿置換和靜脈注射免疫球蛋白等，然而，該類治療方案由于可及性、安全性和經(jīng)濟(jì)成本等問題導(dǎo)致臨床仍存在大量未被滿足的需求。

關(guān)于巴托利單抗（HBM9161）

巴托利單抗（HBM9161）是一種全人源單克隆抗體（mAb），可阻斷FcRn-IgG相互結(jié)合，加速體內(nèi)IgG的清除，從而達(dá)到有效治療致病性IgG介導(dǎo)的自身免疫性疾病的效果。在重癥肌無力的III期研究中，巴托利單抗取得積極研究結(jié)果，可快速、顯著地緩解臨床癥狀，改善患者的生活質(zhì)量，且安全性良好。

關(guān)于和鉑醫(yī)藥

和鉑醫(yī)藥（股票代碼：02142.HK）是一家專注于腫瘤及免疫性疾病領(lǐng)域創(chuàng)新藥研發(fā)及商業(yè)化的全球化生物制藥企業(yè)。公司通過自主研發(fā)、聯(lián)合開發(fā)及多元化的合作模式快速拓展創(chuàng)新藥研發(fā)管線。

和鉑自有的抗體技術(shù)平臺(tái)Harbour Mice^®可生成雙重、雙輕鏈（H2L2）和僅重鏈（HCAb）形式的全人源單克隆抗體。基于HCAb抗體平臺(tái)開發(fā)的免疫細(xì)胞銜接器（HBICE^®）雙抗技術(shù)能夠?qū)崿F(xiàn)傳統(tǒng)藥物聯(lián)合療法無法達(dá)到的抗腫瘤療效。Harbour Mice^®，HBICE^®與單B細(xì)胞克隆篩選平臺(tái)共同組成了和鉑的下一代創(chuàng)新治療性抗體研發(fā)引擎。更多資訊，請(qǐng)?jiān)L問：www.harbourbiomed.com