上海2023年12月14日 /美通社/ -- 和譽醫(yī)藥（港交所代碼：02256）今日宣布，其創(chuàng)新CSF-1R抑制劑Pimicotinib（ABSK021）獲美國食品藥品監(jiān)督管理局（“FDA”）授予快速通道認定（Fast Track Designation）用于治療不可手術(shù)的腱鞘巨細胞瘤（“TGCT”）。此前，Pimicotinib于今年1月獲得FDA授予的突破性療法認定（Breakthrough Therapy Designation）。快速通道認定及突破性療法認定將加速Pimicotinib在全球上市的步伐。

快速通道是FDA旨在促進藥物開發(fā)和加快審查，以治療嚴重疾病和滿足未獲滿足的醫(yī)療需求的政策，其目的是為了更早地為患者提供重要的新藥。除此之外，獲得快速通道認定后可以幫助企業(yè)與FDA保持更為高頻的溝通，并且藥物將獲得FDA的加速批準和優(yōu)先審查。

12月初，和譽醫(yī)藥與總部位于德國達姆施塔特的默克公司（以下簡稱“默克”）達成獨家許可協(xié)議，授予其在中國內(nèi)地、中國臺灣、中國香港和中國澳門針對Pimicotinib就所有適應癥進行商業(yè)化的許可。默克還可以在達到行權(quán)條件，并支付額外行權(quán)費后，行使選擇權(quán)以獲得Pimicotinib在全球范圍內(nèi)的商業(yè)化權(quán)利。根據(jù)協(xié)議條款，和譽醫(yī)藥將獲得7,000萬美元的一次性、不可退還的首付款；如默克行使全球商業(yè)化選擇權(quán)，和譽還將獲得額外的行權(quán)費；加上研發(fā)里程碑付款及銷售里程碑付款，以上潛在的付款總額可高達6.055億美元。除此之外，默克還將向和譽醫(yī)藥支付兩位數(shù)百分比的銷售提成。

Pimicotinib（ABSK021）是和譽醫(yī)藥獨立自主研發(fā)的一款全新的口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑，已獲得中美歐三地突破性治療藥物認定和優(yōu)先藥物認定用于治療不可手術(shù)的腱鞘巨細胞瘤，并已在中國、美國、加拿大和歐洲同步開展全球多中心三期臨床試驗。此項研究也是腱鞘巨細胞瘤疾病領域首個在中國、美國、加拿大和歐洲同步開展的全球III期研究。

此外，和譽醫(yī)藥在2023年CTOS年會上公布了Pimicotinib的臨床Ib期試驗TGCT患者一年長期隨訪數(shù)據(jù)的進一步更新。Pimicotinib在50mg QD隊列中ORR達到了87.5%（28/32，包括3例CR），療效數(shù)據(jù)優(yōu)異。Pimicotinib已在美國完成臨床Ia期劑量爬坡試驗。

除腱鞘巨細胞瘤適應癥外，和譽醫(yī)藥也在積極探索Pimicotinib在多種實體瘤中的臨床潛力，并獲NMPA批準開展針對慢性移植物抗宿主病的II期臨床試驗和針對晚期胰腺癌的II期臨床試驗。截至本文刊發(fā)日期，中國尚未有高選擇性CSF-1R抑制劑獲批上市。

關于TGCT

TGCT是一種局部侵襲性腫瘤，通常會影響滑膜關節(jié)、黏液囊和肌腱膜，導致相關關節(jié)腫脹、疼痛、僵硬和活動減弱，嚴重影響患者生活品質(zhì)^[1]。根據(jù)2013年世界衛(wèi)生組織分類，TGCT被分類為局限性TGCT和彌漫性TGCT。彌漫性TGCT包括過往已知的結(jié)節(jié)性腱鞘炎和色素沉著絨毛結(jié)節(jié)性滑膜炎（PVNS）。CSF-1過表達發(fā)生在大多數(shù)TGCT。手術(shù)切除是TGCT的標準治療方法。然而，并非所有患者都適合手術(shù)治療。彌漫性TGCT患者的腫瘤很難透過手術(shù)切除，手術(shù)切除可能會導致嚴重的關節(jié)損傷、滑膜全切除、關節(jié)置換甚至截肢，而且手術(shù)并發(fā)癥風險很高。根據(jù)報告，超過50%的彌漫性TGCT患者在手術(shù)切除后病情還會復發(fā)^[2]。對于不適合手術(shù)的TGCT患者，中國目前尚無藥物獲批上市。