海南博鰲2024年7月1日 /美通社/ -- 全球首個且唯一獲美國食品藥品監督管理局（FDA）批準用于延緩1型糖尿病發病的創新靶向療法Tzield^®（Teplizumab，替利珠單抗（擬））近日獲批先行先試，作為臨床急需的進口藥品，落地海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區（以下簡稱"樂城先行區"）。Teplizumab適用于延緩成人和8歲及以上兒童1型糖尿病患者從2期進展為3期^[1]。

1型糖尿病是危害兒童健康的重大兒科內分泌疾病，自幼發病的兒童始終面臨健康成長的重大威脅。作為一種CD3靶向的單克隆抗體，Teplizumab從病因上實現對胰島β細胞的保護，進而延緩1型糖尿病發病近3年^[2]，填補了1型糖尿病領域疾病修飾療法的治療空白。以1型糖尿病患者每天至少接受4次胰島素注射為例，3年累計高達4380次，Teplizumab延緩發病近3年，可延緩進入長期胰島素的治療階段，讓家庭有時間做好充分的生活和知識儲備，為飽受困擾的患者和家庭帶來更多希望可能。

博鰲樂城國際醫療旅游先行區管理局局長賈寧表示，"樂城先行區作為中國醫療領域對外開放的窗口，積極推動先行先試等各項政策用好用足，充分釋放政策活力，樂城正在成為開放創新的醫藥產業平臺，匯聚國內外優質醫療資源，為醫療質量、服務不斷提升提供了強有力的支撐。賽諾菲與樂城在創新藥引進、真實世界研究等方面開展了一系列高效合作，此次創新藥Teplizumab成功落地樂城，是雙方進一步深化合作的體現。希望未來與賽諾菲等先進國際藥械企業深入探索多樣化合作路徑，推動更多醫療醫藥領域創新成果落地，持續提升患者對創新藥的可及性，為人民健康提供前沿領先的醫療方案。"

賽諾菲大中華區總裁施旺表示，"Teplizumab是賽諾菲在免疫介導領域及糖尿病領域的重要戰略創新產品。得益于國家對于創新藥的政策支持，我們以全球領先速度實現了在樂城先行區的快速準入。從基數龐大2型糖尿病群體到亟需關注的少數1型糖尿病群體，賽諾菲關注每一個亟待滿足的未盡之需，為患者實現從治到防、全年齡、全病種的呵護和關愛。未來，我們將持續在免疫領域發力，把具有突破性的藥物和疫苗加速引入中國，重塑疾病防治新生態。"

低齡化趨勢明顯，兒童患者平均預期壽命減少

我國是糖尿病第一大國。不同于大眾熟知的2型糖尿病，1型糖尿病是一種慢性自身免疫性疾病，由于產生胰島素的胰島β細胞遭受自身免疫系統破壞，導致胰島素"匱乏"，影響人體自身調節血糖水平的能力，發病率為1.01/10萬人年^[3]，相當于每小時約有1位患者確診。疾病高發于10-14歲，且呈明顯低年齡化趨勢^[4]。有研究顯示，1型糖尿病約占兒童期各型糖尿病總數的90%^[5]。由于我國人口基數大，兒童青少年1型糖尿病患病人數排名全球第四，15歲以下發病率在過去20年內增長近4倍^[3]。

由于兒童和青少年血糖管理難度較大，血糖達標率不到20%^[6]，這使得1型糖尿病發生并發癥的風險會明顯增加^[4]。與此同時，發病年齡越小，死亡風險越大，預期壽命減少越多^[7]。有研究顯示，10歲之前診斷的患者預期壽命減少16年，20歲之后診斷發病的患者預期壽命減少10年^[8]。

防治關口前移，贏回成長關鍵期

1型糖尿病的進展有3個分期，1期、2期尚未出現明顯癥狀，3期階段，人體大部分胰島β細胞受免疫破壞，血糖水平升高達到臨床糖尿病診斷標準，很多患者會出現"三多一少"的典型癥狀（喝水多、吃得多、尿頻及不明原因的體重減輕）。兒童青少年患者病情尤其隱匿，超過50%以上的患者在確診時已伴有糖尿病酮癥酸中毒（DKA）^[9]。此時患者已處于1型糖尿病3期，體內大部分胰島β細胞已遭受破壞。1型糖尿病的防治關口前移迫在眉睫。

2024美國糖尿病協會（ADA）指南推薦通過檢測胰島自身抗體進行篩查癥狀前期1型糖尿病。對于年齡≥8歲的2期1型糖尿病患者，可考慮輸注Teplizumab來延緩癥狀性1型糖尿病（3期）發病^[10]。

中華醫學會糖尿病學分會1型糖尿病學組組長翁建平教授表示："近年來，全球1型糖尿病發病率呈上升趨勢，在兒童和青少年中尤其顯著。目前我國1型糖尿病的臨床診療水平不斷提升，社會政策支持持續完善，已處于國際領先水平，這是同道們多年來持續努力的成果。Teplizumab的出現，是繼胰島素誕生100年以來，1型糖尿病治療領域的又一重大突破。依托創新療法，通過高危人群的早篩早診和干預，可以實現預防或延緩疾病的發生，對促進1型糖尿病防治關口前移具有重要意義。未來，期待社會各界繼續攜手，推動1型糖尿病管理新生態的建立。"

國家代謝性疾病臨床醫學研究中心主任周智廣教授表示："1型糖尿病患者每天至少接受4次胰島素注射，3年累計高達4380次，加上日常頻繁的血糖監測，患者長期承受‘扎針'的痛苦，對兒童和青少年而言，疾病負擔更為嚴重。兒童和青少年的3年，是求學發展、個體身心健康成長的‘關鍵3年'，跨越幼兒入園、中考、高考等重要人生階段。Teplizumab延緩疾病近3年，為患者贏回‘成長關鍵期'，為家庭帶來‘過渡緩沖期'，減少治療痛苦，做好生活及知識的儲備，減輕對家庭經濟收入的影響，早日‘帶糖'回歸正常生活軌道，為未來提供更多可能。"

2022年11月，Teplizumab獲美國食品藥品監督管理局（FDA）批準，是FDA批準的全球首個且唯一延緩1型糖尿病發病的創新靶向療法^[11]。TN-10研究顯示，與安慰劑組相比，持續14天使用Teplizumab治療，能將1型糖尿病的發病時間平均延緩近3年^[2]。2023年10月，三期臨床試驗研究PROTECT達到主要終點，顯示Teplizumab有潛力延緩新診斷的3期1型糖尿病兒童和青少年的疾病進展^[12]。2023年底，Teplizumab獲《時代》周刊"年度最佳發明"^[13]。目前，該藥已被納入我國第四批鼓勵研發申報兒童藥品清單。

* Tzield®（Teplizumab）尚未獲得國家藥品監督管理局的上市批準，目前僅在博鰲樂城國際醫療旅游先行區指定醫療機構獲批使用。