上海2026年6月8日 /美通社/ -- 默沙東（默沙東是美國新澤西州羅威市默克公司的公司商號）今日宣布，全球首個*針對肺動脈高壓核心病理機制的全人源生物制劑欣瑞來®（注射用索特西普）正式在中國境內(nèi)上市，用于治療世界衛(wèi)生組織功能分級（WHO FC）Ⅱ-Ⅲ級的肺動脈高壓（PAH，WHO第1組）成年患者[1]，填補了針對PAH疾病根源的治療空白。
默沙東全球高級副總裁、默沙東中國總裁唐凱宇表示："肺動脈高壓作為一種相對復(fù)雜的心血管疾病，嚴(yán)重影響患者的日常運動、生活能力甚至危及生命，新診斷患者的5年死亡率高達40%[2]，是時刻籠罩在患者及其家庭的巨大陰影。此次欣瑞來®（注射用索特西普）的上市為中國PAH患者提供了全新機制的治療方案，這有望打破疾病對患者的長期桎梏，讓患者不止于生存，更讓生命可以回歸生活本色。未來我們將積極提升藥物可及性，使更多患者可以暢快呼吸，逆轉(zhuǎn)新生。"
肺動脈高壓是一種高致殘率和高致死率的心血管疾病[3]，患者的肺血管負(fù)荷進行性加重，并最終導(dǎo)致心力衰竭[4]。已被納入我國《第一批罕見病目錄》的特發(fā)性肺動脈高壓（IPAH）是PAH的一個重要類型[5],[6]，研究數(shù)據(jù)顯示，若未接受針對性治療，IPAH患者出現(xiàn)癥狀后的中位生存期僅為2.8年[7]。
"PAH的癥狀缺乏特異性，主要表現(xiàn)為勞力性呼吸困難與乏力。隨著疾病進展，患者的運動能力會持續(xù)下降，對生活質(zhì)量產(chǎn)生嚴(yán)重影響[7]。細胞過度增殖導(dǎo)致肺血管重構(gòu)是PAH的核心病理機制，傳統(tǒng)的靶向擴血管治療無法逆轉(zhuǎn)肺血管進行性閉塞進程[8]，約7成患者接受充分劑量擴血管藥物聯(lián)合治療后仍無法逆轉(zhuǎn)病情進展[9]，患者亟需創(chuàng)新治療改善生活質(zhì)量和遠期預(yù)后。" 廣東省醫(yī)學(xué)科學(xué)院副院長、廣東省醫(yī)學(xué)會心血管病學(xué)分會主任委員、廣東省人民醫(yī)院心血管內(nèi)科主任荊志成教授表示："索特西普作為首個靶向肺血管重構(gòu)的全人源融合蛋白，實驗提示其具有抑制細胞增殖，進而逆轉(zhuǎn)血管重構(gòu)，從而改善心力衰竭的作用[10]。索特西普的臨床應(yīng)用標(biāo)志著中國PAH治療從'治標(biāo)'邁入'治本'的新時代，期待這一創(chuàng)新治療方案為國內(nèi)PAH患者帶來生活質(zhì)量與生存的全面改善。"
* 截至2026年5月30日 |
[1] 注射用索特西普說明書。 |
[2] Cascino TM, Sahay S, Moles VM, McLaughlin VV. A new day has come: Sotatercept for the treatment of pulmonary arterial hypertension. J Heart Lung Transplant 2025; 44: 1–10. |
[3] 中華醫(yī)學(xué)會心血管病學(xué)分會精準(zhǔn)心血管病學(xué)學(xué)組. 單基因遺傳性心血管疾病基因診斷指南. 中華心血管病雜志, 2019, 47(3): 175-196 |
[4] Hassoun PM. Pulmonary Arterial Hypertension. N Engl J Med 2021; 385: 2361–2376. |
[5] 國家衛(wèi)生健康委員會. 關(guān)于公布第一批罕見病目錄的通知. |
[6] Humbert M, Kovacs G, Hoeper MM et al. 2022 ESC/ERS Guidelines for the diagnosis and treatment of pulmonary hypertension. Eur Heart J 2022; 43: 3618–3731. |
[7] Hoeper MM, Pausch C, Grünig E et al. Temporal trends in pulmonary arterial hypertension: results from the COMPERA registry. Eur Respir J 2022; 59. |
[8] Guignabert C, Humbert M. Targeting transforming growth factor-β receptors in pulmonary hypertension. Eur Respir J 2021; 57. |
[9] Gong S-G, Wu W-H, Li C et al. Validity of the ESC Risk Assessment in Idiopathic Pulmonary Arterial Hypertension in China. Front Cardiovasc Med 2021; 8: 745578 |
[10] Hoeper MM, Badesch DB, Ghofrani HA et al. Phase 3 Trial of Sotatercept for Treatment of Pulmonary Arterial Hypertension. N Engl J Med 2023; 388: 1478–1490 |
