中國蘇州2019年2月15日電 / 美通社/ -- 基石藥業(yè)（蘇州）有限公司（以下簡稱“基石藥業(yè)”或“公司”）今日宣布，其合作產(chǎn)品avapritinib近期獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，在中國開展其作為三線或以上治療KIT基因突變驅(qū)動型胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）的III期臨床試驗。
此次試驗為全球VOYAGER III期試驗的一部分，將在既往接受2或3種酪氨酸激酶抑制劑（TKI）包括伊馬替尼治療的晚期GIST患者中比較avapritinib和目前標(biāo)準(zhǔn)療法的瑞戈非尼，旨在評估avapritinib的安全性和有效性，主要療效終點是無進展生存期。
GIST是常見于胃壁或小腸中的肉瘤，高發(fā)區(qū)間為50-80歲，是一種罕見病。最常見的GIST是由于KIT或PDGFRα基因的突變從而導(dǎo)致細(xì)胞生長失調(diào)。大約90％新診斷GIST的病例與這兩個突變有關(guān)。
在截至2018年10月15日的I期NAVIGATOR研究有效性數(shù)據(jù)中：接受avapritinib 300mg-400mg 劑量水平治療的共有109例既往接受過4線或以上治療的晚期GIST患者。
基石藥業(yè)董事長兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“Avapritinib是同類首款精準(zhǔn)治療的抑制劑，憑借其出色的數(shù)據(jù)已得到美國FDA突破性療法認(rèn)定。目前的臨床數(shù)據(jù)展示出它對晚期GIST患者的巨大潛力。基石藥業(yè)很高興通過與Blueprint Medicines的合作將其引入中國。期待中國即將開展的臨床試驗?zāi)苡泻脭?shù)據(jù)。”
基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示：“Avapritinib是中國處于臨床開發(fā)階段的特異性靶向KIT 及PDGFRα-D842V抑制劑。我們會積極迅速推進avapritinib的III期VOYAGER試驗，希望KIT基因突變驅(qū)動型GIST患者從中獲益。此外我們還計劃就avapritinib在GIST前線治療和系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增生癥方面進行臨床試驗。未來我們也將考慮探索它與公司其他骨架產(chǎn)品的聯(lián)合治療潛力。”
關(guān)于avapritinib
Avapritinib是一種口服的、具有高活性高選擇性的KIT及PDGFRα抑制劑。具有KIT及PDGFRα突變（包括KIT D816V、PDGFRα D842V 和KIT 外顯子 17突變）的多種疾病目前缺乏有效的治療方式，avapritinib針對以上突變均表現(xiàn)出臨床前活性。Blueprint Medicines目前正在開發(fā)avapritinib用于晚期GIST和晚期系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增生癥（ASM）的治療。
2017年6月，avapritinib獲美國食品和藥物管理局（FDA）授予的突破性療法認(rèn)定，用于治療攜帶PDGFRα D842V突變的不可切除或轉(zhuǎn)移性GIST患者。此前，avapritinib已獲FDA授予的孤兒藥資格和快速審批資格。此外，avapritinib還獲得了歐盟委員會授予的孤兒藥資格。
2018年美國血液學(xué)學(xué)會年會上， I期EXPLORER臨床試驗最新數(shù)據(jù)顯示，avapritinib在ASM中顯示出持續(xù)的臨床緩解，并且隨著時間的推移，無論疾病亞型、既往治療或起始劑量，緩解程度不斷加深。
Blueprint Medicines與基石藥業(yè)達(dá)成獨家許可協(xié)議，基石藥業(yè)擁有在大中華區(qū)開發(fā)及商業(yè)化avapritinib及Blueprint Medicines其他候選藥物的授權(quán)。
關(guān)于基石藥業(yè)
基石藥業(yè)為滿足癌癥患者需求而生，專注于開發(fā)及商業(yè)化創(chuàng)新腫瘤免疫治療及分子靶向藥物。成立3年多以來，公司已集結(jié)世界級的管理團隊，在臨床前研究、臨床開發(fā)以及商業(yè)化方面擁有豐富經(jīng)驗。通過內(nèi)部研發(fā)與外部合作組成的雙重創(chuàng)新來源，公司已構(gòu)建起擁有14種候選藥物的強大抗腫瘤藥管線，包括4個為Blueprint Medicine與Agios制藥獨家合作和授權(quán)產(chǎn)品，與自研管線一起具有單一及聯(lián)合療法的重大潛力及協(xié)同效應(yīng)。在研候選藥物中，4款正處于關(guān)鍵性試驗或可能接近關(guān)鍵性試驗。基石藥業(yè)的業(yè)務(wù)模式由臨床研發(fā)驅(qū)動，并同時快速建立商業(yè)化及生產(chǎn)能力。公司目前受到知名投資者的支持，A輪與B輪融資額皆打破當(dāng)時生物醫(yī)藥領(lǐng)域記錄，兩輪融資額共計4.12億美元。在經(jīng)驗豐富的團隊、具有潛力的研發(fā)管線、強大的業(yè)務(wù)模式和可持續(xù)的資金支持下，基石的愿景是通過為全球癌癥患者帶來創(chuàng)新差異化腫瘤療法，成為全球知名的領(lǐng)先中國生物制藥公司。
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關(guān)于Blueprint Medicines
Blueprint Medicines致力于開發(fā)新一代高活性靶向激酶藥物以改善具有特定基因特征疾病患者的生活質(zhì)量。基于對激酶活性異常導(dǎo)致的癌癥和其他疾病的深入理解，Blueprint Medicines正推進多項關(guān)于胃腸道間質(zhì)瘤、肝細(xì)胞癌、系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增生癥、非小細(xì)胞肺癌、甲狀腺髓樣癌和其他晚期實體瘤的臨床研究，同時也在開展多項臨床前研究開發(fā)工作。
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