上海2020年11月19日 /美通社/ -- 武田中國今日宣布，藥代動力學(xué)（PK）指導(dǎo)下的A型血友病（先天性凝血因子VIII缺乏）管理工具myPKFiT^®經(jīng)國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)，適用于16歲及以上（體重45kg及以上）接受百因止^®（注射用重組人凝血因子VIII）治療的A型血友病患者。myPKFiT^®是中國首個支持血友病藥代動力學(xué)（PK）指導(dǎo)下的管理工具，也是截止至目前國家藥品監(jiān)督管理局唯一批準(zhǔn)的個體化預(yù)防FVIII劑量指導(dǎo)軟件，供熟悉血友病A治療的執(zhí)業(yè)醫(yī)療專業(yè)人士（HCP）使用。百因止^®與myPKFiT^®配合使用，可針對每位患者的不同特征和需求，個體化調(diào)整血友病患者的凝血八因子（FVIII）用量，為中國血友病患者開啟個體化治療新時代，助力實現(xiàn)自由人生。

血友病是一種隱性遺傳性罕見病，主要由于患者體內(nèi)缺乏凝血因子導(dǎo)致凝血障礙。目前，中國約有13.6萬名患者^[1]，其中A型血友病約占總數(shù)的80%-85%^[1]。其癥狀主要表現(xiàn)為關(guān)節(jié)、肌肉和深部組織出血，或者是胃腸道、中樞神經(jīng)系統(tǒng)等內(nèi)部臟器出血。如果患者反復(fù)出血且不及時治療的話，會導(dǎo)致關(guān)節(jié)畸形或假腫瘤形成，嚴(yán)重者可危及生命^[2]。與許多遺傳性疾病不同的是，血友病患者只需接受長期規(guī)律性的規(guī)范化治療，有望實現(xiàn)“零出血”，回歸正常生活。

然而基于國內(nèi)的實際情況，目前普遍采用低劑量的規(guī)范治療方案。臨床實踐表明，雖然該方案能明顯減少患者出血，但并不能減少關(guān)節(jié)病變的發(fā)生且仍有出血的情況發(fā)生^[2]。2020世界血友病聯(lián)盟（World Federation of Hemophilia）指南指出，隨著規(guī)范化治療的普及，應(yīng)最終追求患者實現(xiàn)“零出血”^[3]。對此，《血友病治療中國指南（2020年版）》建議，可根據(jù)患者的年齡、出血表型、藥代動力學(xué)（PK）特征以及生活方式等情況，制定適合患者的最佳個體化方案，調(diào)節(jié)注射凝血因子的劑量、濃度和頻率，有效避免未得到充分治療或治療過度的情況^[4]。

“近年來，隨著醫(yī)學(xué)技術(shù)和治療領(lǐng)域的革新?lián)Q代，中國血友病診療工作已取得長足進(jìn)步，正從傳統(tǒng)的按需治療方式轉(zhuǎn)為更積極和更加個體化的治療模式。”中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院血液病醫(yī)院血栓止血診療中心主任楊仁池教授說道，“血友病預(yù)防治療的本質(zhì)是需要一種長期、規(guī)律性的替代治療。我非常高興看到中國首個藥代動力學(xué)指導(dǎo)下的管理工具獲批，這將為每一位患者提供個體化、可持續(xù)的治療管理，幫助患者擺脫疾病束縛，暢享自由人生。”

myPKFiT^®指導(dǎo)下的百因止^®（注射用重組人凝血因子VIII）治療，可降低出血風(fēng)險，優(yōu)化治療效果和藥物可及性，從而提升患者治療信心、改善依從性。myPKFiT^®使用經(jīng)驗證的貝葉斯方法，并基于2,000多份百因止^®使用者血液樣本數(shù)據(jù)建模。根據(jù)一項UK-PK研究的中期分析數(shù)據(jù)顯示，PK指導(dǎo)下的規(guī)范化治療使零出血患者比例提升至50%，患者依從性提升92.5%^[5]。治療費用方面，根據(jù)一項比較研究顯示，與標(biāo)準(zhǔn)治療相比，PK指導(dǎo)下的治療可降低整體治療費用的10.67%^[6]。

武田中國總裁單國洪表示：“非常高興看到myPKFiT^®這款血友病個體化治療管理軟件在中國獲批，為中國患者提供定制化的疾病管理方案，幫助他們回歸正常生活。武田在血友病領(lǐng)域有著悠久的歷史傳承和經(jīng)驗累積，始終積極引領(lǐng)血友病個體化治療新時代的到來。未來，武田將秉承‘患者為先’的核心理念，密切關(guān)注中國罕見病患者亟待滿足的需求，加速引入更多全球首創(chuàng)的創(chuàng)新療法，為改善中國罕見病診療現(xiàn)狀、提高患者生活質(zhì)量持續(xù)貢獻(xiàn)我們的力量。”

• https://www.takeda.com