上海2021年4月23日 /美通社/ -- 賽諾菲今天宣布中國國家藥品監督管理局已批準注射用艾諾凝血素α（即注射用重組人凝血因子IX-Fc融合蛋白，商品名：賽玖凝^®，英文商品名 Alprolix^®）用于確診為成人和兒童B型血友病（先天性凝血因子IX缺乏）患者的控制出血、常規預防以及圍手術期的出血管理。作為全球首個人重組凝血因子IX Fc融合蛋白（簡稱rFIXFc），賽玖凝^®顯著延長凝血因子半衰期，降低患者注射次數^{[1], [2]}，尤其適合兒童預防治療，促進靶關節恢復，能為血友病患者帶來全面持久的止血保護。

臨床急需，減少注射頻次實現長期保護 

血友病是一種罕見的隱性遺傳性出血性疾病。我國血友病患者約有3.8萬，其中15%-20%為B型血友病患者^[1]。B型血友病患者因體內凝血因子IX缺乏或活性較低，終生面臨嚴重出血風險。過去，要使B型血友病患者體內的凝血因子Ⅸ保持在一定水平就需每天輸注1次凝血因子^[3]。這對患者的依從性和預后效果帶來極大挑戰，因此臨床急需能減少注射頻率、提高患者依從性的治療手段。

賽玖凝^®通過Fc融合技術延長了IX因子的血漿半衰期及療效持續時間，使得給藥頻率顯著降低。常規預防治療上，凝血因子每周數次的注射頻次被降低到平均每周一次^[4]。2019年5月，賽玖凝^®被國家藥品監督管理局藥品審評中心列入第二批臨床急需境外新藥名單。

中國醫學科學院北京協和醫學院血液病醫院血栓與止血診療中心主任楊仁池教授指出，“賽玖凝^®的獲批，為我國B型血友病患者帶來了長效止血模式。它在顯著降低年化出血率（ABR）的同時可減少患者注射頻率，且其年因子消耗量是目前市場上非長效重組因子的一半，可進一步節約醫療資源，減輕患者及家庭因頻繁注射造成的疾病負擔?！?/p>

兩項多中心、開放性III期臨床研究（B-LONG 和 Kids B-LONG）和一項拓展研究(B-YOND)顯示：在預防出血方面，從每周接受傳統重組IX因子（rFIX）預防治療轉換為賽玖凝^®預防治療的患者中，年化出血率（ABR）從5.5下降至2.9，在個體化預防治療中，賽玖凝^®可將ABR降低80%及以上^{[5], [6], [7]}，超過1/3使用賽玖凝^®進行個體化預防治療的患者實現零自發性出血^{[5], [8]}。在控制出血方面，數據顯示在80.8%的大型手術中，僅需單次注射賽玖凝^®即可維持止血^[9]。

兒童期預防治療，有效降低致殘率

血友病患者超過90%的出血發生在關節^[10]，常在兒童期起病^[11]。如若關節反復長期出血不僅可能致畸、致殘，甚可危及生命。因此，血友病患者在兒童期進行預防治療顯得尤為重要。Kids B-LONG研究顯示：賽玖凝^®在預防治療上，不同年齡組患兒包括關節部位在內的年化自發出血率(AsBR)均為零^[12]。

首都醫科大學附屬北京兒童醫院血液腫瘤中心主任醫師吳潤暉教授認為，“賽玖凝^®的獲批豐富了B型血友病患者的預防治療選擇，利于減緩關節病變的進展，提高患者生活質量^[13]。對于兒童血友病患者來說，其獲益將更加明顯，因為兒童期是血友病治療的黃金時期，此時進行標準的預防治療，可起到事半功倍的作用，有效降低致殘率。”

賽諾菲大中華區總裁賀恩霆博士表示：“作為全球罕見病領域的領導者，賽諾菲很自豪將我們在中國的創新產品組合擴展到罕見血液病。賽玖凝^®的獲批將為血友病患兒帶來全新的治療選擇，填補臨床未被滿足的需求。血友病在兒童期的預防治療非常關鍵，我們將積極與各方攜手努力，加速賽玖凝^®盡快上市，惠及患者。” 

[1] Rath et al. Crit Rev Biotechnol 2015;35(2):235-54. (p. 240)
[2] Bleeker et al. Blood 2001;98:3136-3142. (p. 3136-37).
[3]中華醫學會血液學分會血栓與止血學組, 中國血友病協作組. 血友病診斷與治療中國專家共識（2017年版）［J］. 中華血液學 雜 志, 2017, 38（5）: 364- 370. DOI: 10.3760/cma.j.issn.0253- 2727.2017.05.002.
[4] Buckley BC et al. Real-World Dosing and Patient Characteristics of rFIXFc in Hemophilia B Patients. Poster presented at the Academy of Managed Care Pharmacy Nexus Meeting. Orlando, FL, USA; Oct 26-29, 2015.
[5] Powell JS et al. N Engl J Med 2013;369:2313-23.
[6] Pasi KJ et al. Thromb Haemost 2017;117(3):508-18.
[7] Ragni M et al. 2018. Abstract submitted to the 70th Annual Meeting of the National Hemophilia Foundation. Orlando, FL, USA; Oct 11-13, 2018.
[8] Fischer K et al. Lancet Haematol 2017;4(2):e75-82.
[9] ALPROLIX Prescribing Information. 2018 Waltham, MA, USA. Bioverativ Therapeutics Inc.
[10] Simpson ML and Valentino LA. Expert Rev Hematol 2012;5(4):459-68.
[11] 《兒童血友病診療規范》
[12] Fischer K, et al. Lancet Haematol. 2017 Feb;4(2):e75-e82.
[13] Srivastava A, et al. Haemophilia 2013;19(1):e1-47.