瑞士日內(nèi)瓦和法國卡斯特爾2020年12月14日 /美通社/ -- EspeRare Foundation 和 Pierre Fabre group 于今天宣布，雙方已就 ER-004 的開發(fā)和商業(yè)化達成了許可和開發(fā)合作協(xié)議，ER-004 是一種針對 XLHED（X 連鎖少汗性外胚層發(fā)育不良）的出生前治療方法，XLHED 是一種罕見的、使人虛弱的先天性疾病。下一次臨床研究預計于 2021 年開始，目標將是對可能于 2026 年前首個獲批的 XLHED 療法進行甄別和注冊。  

根據(jù)協(xié)議條款規(guī)定，EspeRare 和 Pierre Fabre Group 會召集雙方相應專家共同研發(fā) ER-004。Pierre Fabre group 將擁有全球獨家研發(fā)、生產(chǎn)和營銷 ER-004 的權(quán)利。 

XLHED 是一種影響外胚層結(jié)構(gòu)的遺傳病，外胚層是胚胎早期形成的三個初級胚層中最外層部分，皮膚及其附屬物均從外胚層衍生而來。ER-004 開創(chuàng)了一種宮內(nèi)療法，旨在取代內(nèi)生的蛻皮素 A1 (EDA1) 的功能，后者是胎兒外胚層結(jié)構(gòu)正常發(fā)育的關(guān)鍵蛋白。ER-004 是一種重組、可溶性和人源化形式的 EDA1，單療程給藥，并在妊娠后期通過羊膜內(nèi)注射給藥。這種方法已對人類表現(xiàn)出顯著潛力，在德國 Erlangen 大學醫(yī)院由 Holm Schneider 教授以這種方式治療的 3 例患者中，患者汗腺功能均已正常化。《New England Journal of Medicine¹》和《British Journal of Clinical Pharmacology²》相繼刊登了首批治療效果，《Nature Medicine’s Research Highlights³》也為此開設了專題。 

“Esperare 與 Pierre Fabre Group 共同研發(fā)這項激動人心的項目，我們對此感到無比激動。我們相信，與 Pierre Fabre 的合作將得以為 XLHED 患者帶來這種突破性的療法，使其符合我們以患者為中心的價值觀。”EspeRare Foundation 執(zhí)行董事 Caroline Kant 表示。

“我們很榮幸與 EspeRare foundation 攜手合作，為這種讓人衰弱的疾病找到一種治療方案，該疾病每年會對 500 名嬰兒造成影響。我們本次合作的目的不言而喻：我們對每一個人的每一次照料，都讓這個世界變得更加美好”。Pierre Fabre Group 首席執(zhí)行官 Eric Ducournau 評論說。

EspeRare 是一家非營利機構(gòu)，致力于探索罕見病的療法。而 Pierre Fabre Group 隸屬于 Pierre Fabre Foundation，是一家擁有近 60 年行業(yè)經(jīng)驗的大型醫(yī)療機構(gòu)。雙方共同努力治療患者，為尋求可改變患者生活的創(chuàng)新治療方案而貢獻自己的醫(yī)學專長。本合作協(xié)議將 EspeRare 與 Pierre Fabre 共同開拓治療方案的目標具體化，為受罕見病影響并缺少醫(yī)療服務 的患者提供幫助。