美國加利福尼亞州福斯特市和北京2021年4月29日 /美通社/ -- Mirum制藥有限公司（納斯達(dá)克：MIRM，以下簡稱“Mirum”）和北海康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”）今日宣布，雙方已簽訂許可協(xié)議，授權(quán)北海康成在大中華區(qū)（包括中國大陸、香港、澳門和臺(tái)灣地區(qū)）對(duì)Maralixibat進(jìn)行開發(fā)和商業(yè)化。Maralixibat是一種在研的口服藥物，目前正在對(duì)其用于治療多種膽汁淤積性肝病進(jìn)行評(píng)估，包括Alagille綜合癥（ALGS）、進(jìn)行性家族性肝內(nèi)膽汁淤積（PFIC）和膽管閉鎖（BA）。
Maralixibat 靶向納依賴性膽汁酸轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白（ASBT），最終可降低全身性膽汁酸水平，從而減少由此介導(dǎo)的肝臟損傷。美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）已接受Maralixibat 用于治療ALGS患者的膽汁淤積瘙癢癥的新藥申請(qǐng)（NDA），并且在進(jìn)行優(yōu)先審評(píng)。歐洲藥品管理局正在審評(píng)Maralixibat 用于治療PFIC2的申請(qǐng)。Mirum 已經(jīng)啟動(dòng)其用于治療膽管閉鎖（BA）的全球2b期臨床研究（EMBARK）。
根據(jù)協(xié)議條款，北海康成已獲得在大中華區(qū)針對(duì)ALGS， PFIC和BA開發(fā)和商業(yè)Maralixibat的獨(dú)家授權(quán)。作為交換， Mirum有權(quán)獲得1100萬美元的預(yù)付款，研發(fā)資金，和在實(shí)現(xiàn)未來注冊(cè)和商業(yè)化Maralixibat后最高1.09億美元的里程碑款項(xiàng)，以及基于產(chǎn)品凈銷售額可觀的雙位數(shù)的梯度特許權(quán)使用費(fèi)。
北海康成將與Mirum 合作，負(fù)責(zé)監(jiān)督Mirum在中國的臨床研究基地，以加快近期在膽管閉鎖（BA）患者中啟動(dòng)的全球2b期EMBARK研究入組。在一定條件下，北海康成也有權(quán)在大中華區(qū)生產(chǎn)Maralixibat。
“Maralixibat有可能成為治療某些膽汁淤積性肝病的革命性藥物。我們的目標(biāo)是確保其在全球范圍內(nèi)患者可及。”Mirum總裁兼首席執(zhí)行官Chris Peetz指出， “北海康成是一家在中國領(lǐng)軍的罕見病公司，憑借其發(fā)展的業(yè)績和在商業(yè)上的成就，我們相信，如果獲批，他們將成為加速M(fèi)aralixibat全球上市的戰(zhàn)略合作伙伴。”
“我們很高興能將Maralixibat 加入到北海康成的罕見病產(chǎn)品組合中，我們將罕見病的管線擴(kuò)展到肝病領(lǐng)域，并通過這一具有多項(xiàng)適應(yīng)癥的后期資產(chǎn)來強(qiáng)化我們的產(chǎn)品線，目前該領(lǐng)域尚無獲批藥物。”北海康成創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官薛群博士說到，“我們也期待與Mirum合作，支持EMBARK全球研究的中國臨床基地。并希望雙方緊密合作，將這種療法帶給大中華地區(qū)有重大需求的患者其家人。
