中國蘇州、美國加利福尼亞州帕羅奧圖2021年5月20日 /美通社/ -- 亙喜生物科技集團（納斯達克股票代碼：GRCL；簡稱“亙喜生物”）一家致力于開發高效、經濟的細胞療法用于癌癥治療的全球臨床階段生物制藥公司，今日宣布將在2021年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會及2021年歐洲血液學協會（EHA）大會期間發表關于GC012F治療復發/難治性多發性骨髓瘤的一項多中心、首次人體試驗的最新臨床研究結果。

GC012F是一款基于亙喜生物FasTCAR專利技術平臺開發的BCMA/CD19雙靶向自體CAR-T細胞療法，具備“次日即可完成生產”的優勢。目前，該候選產品正在一項由研究者發起的I期臨床試驗中進行評估。

• 截至2021年1月12日，該研究的三個劑量組共計入組19例多發性骨髓瘤患者，其中最高劑量水平為3×10⁵細胞/公斤體重，以上患者都符合經過多輪治療后復發/難治性標準。后續（2020年ASH年會公布數據后）入組的患者，都接受了最高劑量水平的治療。
• 早期客觀緩解率（ORR）高達94.7%（18/19），所有應答均顯示獲得了極佳的部分緩解（VGPR），乃至嚴格意義上的完全緩解（sCR）；所有劑量組的數據，均呈現出快速、深入、持久的治療效果。
• 在最高劑量組中接受治療的全體患者（n=9）均取得微小殘留病灶陰性-嚴格意義上的完全緩解（MRD- sCR）。
• 19例患者中有18例（94.7%）屬于mSMART 3.0指南中定義的高危患者，患者的中位既往治療線數為5次。
• 94.7%（18/19）的患者曾三重暴露于PI、IMiD和至少第三種治療方案，包括抗CD38靶向療法。
• GC012F的安全性與此前觀察結果一致，主要出現的是低級別的細胞因子釋放綜合征（CRS）（84%的患者為1/2級；11% 的（n=2）患者為3級），并未出現4級或5級CRS；在19例患者中均未觀察到免疫效應細胞相關神經毒性（ICANS）。治療期間發生的不良事件（TEAEs）主要表現為血細胞數減少和AST增加。所有TEAEs經標準治療后均得到緩解。
• 該研究還將持續針對GC012F治療患者過程中的有效性和安全性展開評估。

“很高興看到初期入組患者的隨訪情況與后續入組患者的治療效果間的相互佐證，不但印證了我們去年在ASH年會上公布的研究成果，更進一步明確了GC012F雙靶向自體CAR-T細胞療法出色的安全性及有效性，包括針對高危患者。”亙喜生物首席醫學官Martina Sersch博士表示：“高危患者通常極難治療，而此項研究中最高劑量組的所有患者都達到了MRD陰性sCR狀態，且在接受GC012F輸注后六個月乃至更長時間都保持著深度應答。以上振奮人心的研究數據，為高危患者（包括對標準治療方案不產生/不持續應答的患者）帶來了全新的希望。接下來，我們計劃在全球范圍內推進此項研究，包括推動其成為更優先的治療選擇。期待在不久的將來，與大家分享更多動態。”

GC012F研究者發起的臨床研究（IIT）共同主要研究者，上海長征醫院杜鵑教授表示：“多發性骨髓瘤（MM）是一種極難治療的惡性血液腫瘤。全球約有75萬名多發性骨髓瘤患者^[1]，每年新增患者約16萬名^[2]，且呈逐年上升趨勢。其中，高危患者占比達到20%-30%^[3]，通常預后較差，并伴隨更高的早期復發風險、較短的無進展生存期和總生存期。此次，我們欣慰地看到亙喜生物的BCMA/CD19雙靶向自體CAR-T細胞療法GC012F，針對復發/難治的多發性骨髓瘤患者的長期隨訪結果呈現出優異的有效性和安全性；且得益于FasTCAR平臺優勢，顯著縮短了臨床治療等待時間，為更多患者點燃生命的希望。”

GC012F研究者發起的臨床研究（IIT）共同主要研究者，上海長征醫院傅衛軍教授表示：“非常高興看到既去年我們在ASH會議上以口頭報告形式公布GC012F的首次人體試驗數據后，該項研究再次取得積極進展，此前的結果得到進一步驗證；這也讓我們看到了亙喜生物FasTCAR平臺與Dual CAR技術良好的應用前景。隨著研究不斷深入，該款創新型BCMA/CD19雙靶向自體CAR-T細胞療法對于多發性骨髓瘤患者，尤其是高危患者所帶來的臨床獲益正不斷顯現，期待此項研究能繼續取得更多成果，爭取早日滿足復發/難治性多發性骨髓瘤患者迫切的治療需求。”

電子海報詳情如下：

2021年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會

摘要8014：基于FasTCAR平臺開發的BCMA/CD19雙靶向CAR-T細胞療法GC012F治療復發或難治性多發性骨髓瘤患者的多中心首次人體試驗的長期隨訪結果

海報發布日期：2021年6月4日

2021年歐洲血液學協會（EHA2021）大會

摘要EP962：基于FasTCAR平臺開發的BCMA/CD19雙靶向CAR-T細胞療法GC012F治療復發或難治性多發性骨髓瘤患者的多中心首次人體試驗的長期隨訪結果

海報發布日期：2021年6月11日

關于多發性骨髓瘤

多發性骨髓瘤（MM）是美國最常見的第三大惡性血液腫瘤，其腫瘤細胞起源于骨髓漿細胞，一種負責分泌抗感染抗體的免疫細胞。全球每年約有160,000名患者被確診患有多發性骨髓瘤；2020年，美國預計確診患者超過32,000名。近年來，雖然針對多發性骨髓瘤的治療已取得諸多進展，但臨床治療效果依舊不盡如人意。國際骨髓瘤工作組（International Myeloma Working Group, IMWG）和梅奧骨髓瘤分層與風險調適治療（Mayo Stratification for Myeloma and Risk-Adapted Therapy, mSMART）共識指南等標準將存在特定細胞遺傳學異常或其他異常的多發性骨髓瘤患者歸類為高危患者，這部分人群在全部多發性骨髓瘤患者中占比達20-30%。高危患者的早期復發風險高，無進展生存期、總生存期較短，被認為是最難治療的多發性骨髓瘤患者，通常預后較差。

關于GC012F

GC012F是基于FasTCAR平臺開發的雙靶向自體CAR-T療法候選產品。目前，該候選產品正在一項由研究者發起的多中心、I期臨床試驗中評估其治療多發性骨髓瘤的安全性和有效性，覆蓋國內多個研究中心。GC012F通過同時靶向表達BCMA的惡性漿細胞位點和表達CD19的早期祖細胞位點，為多發性骨髓瘤患者帶來快速、深入且持久的治療效果。 

關于FasTCAR

FasTCAR是亙喜生物具有知識產權的技術平臺，旨在開發高質量的自體CAR-T細胞療法。臨床前研究顯示，通過FasTCAR技術平臺生產的CAR-T細胞表型更年輕、耗竭程度更低，并且擴增能力、持久性、骨髓遷移能力以及腫瘤細胞清除活性均得到增強。憑借“次日完成生產”的優勢，FasTCAR平臺技術能大幅提高細胞生產效率，從而顯著降低生產成本，使細胞療法能夠惠及更多的癌癥患者。

關于亙喜生物

亙喜生物科技集團（簡稱“亙喜生物”）是一家致力于發現和開發突破性細胞療法的全球臨床階段生物制藥公司。利用其開創性FasTCAR和TruUCAR技術平臺，亙喜生物正在開發多項自體和同種異體的豐富臨床階段癌癥治療產品管線。這些產品有望攻克傳統CAR-T療法持續存在的重大行業挑戰，包括生產時間長、生產質量欠佳、治療成本高和對實體瘤缺乏有效治療等。如需進一步了解亙喜生物，請訪問www.gracellbio.com/關注領英賬號@GracellBio。

關于前瞻性陳述的警戒性聲明

該新聞稿中針對未來預期、計劃、前景以及其他非歷史事實的聲明可能包含根據《1995 年私人證券訴訟改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）下定義的“前瞻性聲明”。這些聲明包括但不限于與本次發行的預計交易及完成時間相關的聲明。這些聲明可能但不一定包含下列詞匯以及相對應的否定形式或相似的詞匯：目的為、預期、相信、 估計、預計、預測、打算、可能、前景、計劃、潛在、推想、擬定、尋求、可能、應該、將。由于各種重要因素的影響，實際結果可能與前瞻性聲明有重大差異，也無法確保任何前瞻性聲明會實現。這些重要因素包括亙喜生物最近在年度報告20-F表單中的《風險因素》章節所提及的因素，以及亙喜生物后續向美國證監會期后呈報中關于潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。任何本聲明中的前瞻性聲明僅反應當前的預期，亙喜生物并無責任公開更新或回顧任一前瞻性聲明，無論是基于新信息、未來事件或是其他原因。請讀者不要在本新聞稿出版日之后依賴前瞻性聲明。

媒體聯系人

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