上海2021年9月1日 /美通社/ -- 北京時間2021年9月1日，君實生物（1877.HK，688180.SH）宣布，公司已完成向美國食品藥品監督管理局（FDA）滾動提交關于特瑞普利單抗聯合吉西他濱/順鉑作為晚期復發或轉移性鼻咽癌患者的一線治療和單藥用于復發或轉移性鼻咽癌含鉑化療后的二線及以上治療的生物制品許可申請（BLA）。

特瑞普利單抗是由君實生物自主研發的抗PD-1單抗藥物。2020年9月，特瑞普利單抗用于復發或轉移性鼻咽癌含鉑治療后的二線及以上治療獲得FDA突破性療法認定。基于此認定，君實生物于2021年3月宣布開始向FDA滾動提交特瑞普利單抗治療復發或轉移性鼻咽癌的BLA并獲得滾動審評，特瑞普利單抗成為首個向FDA提交BLA的國產抗PD-1單抗。2021年8月，特瑞普利單抗聯合吉西他濱/順鉑作為晚期復發或轉移性鼻咽癌患者的一線治療獲得FDA突破性療法認定，進一步拓寬了FDA對特瑞普利單抗治療鼻咽癌適應癥的認定范圍。

突破性療法源于《美國食品和藥物管理局安全及創新法案》（FDASIA）的規定，適用于治療嚴重或危及生命的疾病且初步臨床證據顯示出顯著優于現有療法的藥品，旨在加速該藥品的開發和審評程序，是繼快速通道、加速批準、優先審評之后，FDA又一重要的新藥評審通道。根據規定，獲得突破性藥物療法認定的藥物開發過程將獲得包括FDA高層官員在內的更加密切的指導及多種形式的支持，保障在最短時間內為患者提供新的治療選擇。

此次BLA主要基于POLARIS-02研究（NCT02915432）及JUPITER-02研究（NCT03581786）的數據結果。POLARIS-02研究是一項多中心、開放標簽、II期關鍵注冊臨床研究，其研究結果顯示，特瑞普利單抗表現出持久的抗腫瘤活性和生存獲益，安全性可控，且無論患者PD-L1表達如何，均可獲益。該研究成果已于2021年1月獲《臨床腫瘤學雜志》（Journal of Clinical Oncology, IF:44.544）在線發表。JUPITER-02研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照、國際多中心的III期關鍵注冊臨床研究，其研究結果表明，相較吉西他濱/順鉑的標準一線治療，特瑞普利單抗聯合吉西他濱/順鉑一線治療復發或轉移性鼻咽癌患者，可顯著延長患者的無進展生存期，獲得更高的客觀緩解率和更長的療效持續時間。JUPITER-02研究成果在美國臨床腫瘤學會年會（ASCO 2021）上以全體大會“重磅研究摘要”形式發表（#LBA2），并在2021年8月獲《自然-醫學》（Nature Medicine, IF:53.440）在線發表。

鼻咽癌是一種發生于鼻咽部黏膜上皮的惡性腫瘤，是常見的頭頸部惡性腫瘤之一。據世界衛生組織統計，2020年鼻咽癌在全球范圍內確診的新發病例數超過13萬^[1]。對于復發或轉移性鼻咽癌，目前的治療手段有限，一線標準治療方案是以鉑類為基礎的兩藥聯合化療，患者的生存情況亟待改善^[2]。對于一線含鉑類化療失敗的患者，目前仍缺乏標準的后線治療方案。2021年2月，特瑞普利單抗獲得國家藥品監督管理局批準，用于既往接受過二線及以上系統治療失敗的復發/轉移性鼻咽癌患者的治療，成為全球首個獲批用于治療鼻咽癌的免疫檢查點抑制劑。截至目前，美國尚無抗PD-1單抗藥物獲批用于鼻咽癌的治療。

君實生物首席醫學官Patricia Keegan博士表示：“特瑞普利單抗作為全球首個治療鼻咽癌的免疫檢查點抑制劑，今年年初在中國獲批上市。晚期鼻咽癌是一種極具侵襲性的惡性腫瘤，治療手段非常有限。根據POLARIS-02研究和JUPITER-02研究的結果，特瑞普利單抗在晚期鼻咽癌治療中顯示出顯著的療效，這一點也得到了像ASCO年會全體大會、《自然-醫學》這類國際主流醫學大會和權威期刊的認可。我們期待與我們的美國合作伙伴Coherus一起，和FDA在BLA審評審批方面進行密切合作，為海外患者帶來這一新型治療選擇。”

Coherus首席執行官Denny Lanfear表示：“特瑞普利單抗作為我們新興腫瘤免疫產品線的基石，在用于支持鼻咽癌BLA的關鍵注冊臨床中顯示出了令人信服的療效。隨著可用于支持更廣泛適應癥的多項關鍵注冊臨床研究的數據讀出，我們期待特瑞普利單抗能夠保持一貫強大的療效特點。我們將繼續與合作伙伴君實生物一同推進工作，讓特瑞普利單抗獲得FDA的批準。”