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中國蘇州、美國馬塞諸塞州劍橋和荷蘭鹿特丹2021年9月27日 /美通社/ -- 和鉑醫(yī)藥（股票代碼：02142.HK）近日公布，其全人源抗FcRn抗體巴托利單抗（HBM9161）針對全身型重癥肌無力（gMG）的臨床試驗(yàn)已完成注冊III期試驗(yàn)首名受試者的首次給藥。該臨床試驗(yàn)旨在評估巴托利單抗（HBM9161）在治療中國gMG患者時的療效及安全性。這是繼2021年8月完成巴托利單抗（HBM9161）針對中國gMG患者的II期臨床研究之后的又一里程碑，作為國內(nèi)首個獲得臨床研究證據(jù)的抗FcRn療法，II期研究報告了積極的概念性驗(yàn)證數(shù)據(jù)，具有統(tǒng)計學(xué)顯著性和臨床意義的療效，以及良好的安全性和耐受性。
和鉑醫(yī)藥致力于將巴托利單抗（HBM9161）打造為一系列的產(chǎn)品管線，用以治療由致病性IgG介導(dǎo)的各類自身免疫性疾病，滿足當(dāng)前巨大的醫(yī)療需求，gMG是該候選藥物最早展開研究的適應(yīng)癥之一，并于2021年初獲得中國國家藥監(jiān)局授予“突破性療法”。
巴托利單抗臨床試驗(yàn)首席研究者、復(fù)旦大學(xué)附屬華山醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師趙重波教授表示：“早前，巴托利單抗（HBM9161）治療全身型重癥肌無力的II期臨床研究已順利完成并公布了研究數(shù)據(jù)，在治療總體上顯示出優(yōu)于安慰劑的臨床改善，以及良好的安全性和耐受性。該積極數(shù)據(jù)也表明FcRn拮抗劑能快速明顯改善全身型重癥肌無力的病情，具有良好的前景并有推及應(yīng)用于其他抗體介導(dǎo)性自身免疫病的可能性。”
和鉑醫(yī)藥創(chuàng)始人、董事長兼首席執(zhí)行官王勁松博士表示：“我國長期缺乏針對重癥肌無力的高水平臨床研究，尤其是難治型患者、可能發(fā)展為危象的患者以及因長期通過現(xiàn)有療法使用類固醇或其他免疫抑制藥物而產(chǎn)生嚴(yán)重副作用的患者，都在盼望更安全有效的新藥誕生。III期臨床試驗(yàn)的全面開啟讓我們離新藥的誕生更進(jìn)一步，我們非常期待盡早獲得這一療法的更多數(shù)據(jù)，填補(bǔ)當(dāng)前全身型重癥肌無力的治療空白。”
關(guān)于巴托利單抗（HBM9161）
巴托利單抗（HBM9161）是一種全人源單克隆抗體（mAb），可阻斷FcRn-IgG相互結(jié)合，加速體內(nèi)IgG的清除，從而達(dá)到有效治療致病性IgG介導(dǎo)的自身免疫性疾病的效果。在重癥肌無力的II期研究中，巴托利單抗可快速、顯著地緩解臨床癥狀，改善患者的生活質(zhì)量。早期研究表明巴托利單抗具有良好耐受性，可迅速降低多種自身免疫疾病患者體內(nèi)IgG水平。巴托利單抗 (HBM9161) 是和鉑醫(yī)藥從HanAll Biopharma引進(jìn)的全球創(chuàng)新藥，和鉑醫(yī)藥擁有在大中華地區(qū)（包括香港、澳門和臺灣）進(jìn)行開發(fā)、制造和商業(yè)化的權(quán)利。
關(guān)于全身型重癥肌無力（gMG）
重癥肌無力（MG）是一種由抗乙酰膽堿受體（AChR）免疫球蛋白G（IgG）抗體和抗肌肉特異性酪氨酸激酶（Anti-MuSK）IgG等抗體介導(dǎo)的獲得性自身免疫性疾病，該疾病導(dǎo)致神經(jīng)肌肉接頭傳遞受損，表現(xiàn)為骨骼肌收縮無力。患者常有眼肌表現(xiàn)，約85%的患者會出現(xiàn)眼肌以外的癥狀，發(fā)展為全身型重癥肌無力（gMG），甚至發(fā)生肌無力危象。
目前MG的主要治療方法包括膽堿酯酶抑制劑及糖皮質(zhì)激素以及免疫抑制劑，但其療效及安全性不能滿足各類患者的臨床需求。減少致病性IgG自身抗體是MG治療中一種病理生理機(jī)制驅(qū)動的解決方案，如血漿置換和靜脈注射免疫球蛋白等，然而，該類治療方案由于可及性、安全性和經(jīng)濟(jì)成本等問題導(dǎo)致臨床仍存在大量未被滿足的需求。
關(guān)于和鉑醫(yī)藥
和鉑醫(yī)藥（股票代碼：02142.HK）是一家專注于腫瘤及免疫性疾病領(lǐng)域創(chuàng)新藥研發(fā)及商業(yè)化的全球化生物制藥企業(yè)。公司通過自主研發(fā)、聯(lián)合開發(fā)及多元化的合作模式快速拓展創(chuàng)新藥研發(fā)管線。
和鉑自有的抗體技術(shù)平臺Harbour Mice®可生成雙重、雙輕鏈（H2L2）和僅重鏈（HCAb）形式的全人源單克隆抗體。基于HCAb抗體平臺開發(fā)的免疫細(xì)胞銜接器（HBICE®）能夠?qū)崿F(xiàn)傳統(tǒng)藥物聯(lián)合療法無法達(dá)到的抗腫瘤療效。Harbour Mice®與單B細(xì)胞克隆篩選平臺共同組成了和鉑的下一代創(chuàng)新治療性抗體研發(fā)引擎。更多資訊，請訪問：www.harbourbiomed.com
