上海2022年1月1日 /美通社/ -- 2022年1月1日，《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2021年）》正式實施，渤健研發的諾西那生鈉被納入新醫保藥品目錄。新醫保藥品目錄落地首日，北京、上海、廣東、浙江四川、山東、湖南、湖北、福建、江西、河南等11個省市的醫院近20位脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者接受了諾西那生鈉治療。

作為全球首款SMA疾病修正治療藥物，諾西那生鈉首次“入保”受到了社會的廣泛關注。醫保談判結果公布后，以國家醫療保障局為代表的各級政府部門貫徹落實《藥品目錄》國家規定，扎實推動談判藥品落地，指導定點醫療機構和藥店的合理配備和使用。從談判結果公布，到患者享受醫保報銷政策接受治療，前后不到一個月的時間。如此迅速和高質量的醫保落地，切實彰顯了各級醫保部門和衛生健康委對罕見病群體健康水平和生活質量的高度關注。同時，也得益于各地醫療機構醫護人員放棄節假日的休息時間，以實際行動為SMA患者群體送上最好的新年禮物。

中國速度，一個月打通醫保用藥最后一公里

隨著醫保改革的不斷深化，醫保政策落地時間也在逐年縮短。此次新版醫保目錄從官宣到執行僅不足一個月的時間，為歷年來最短，諾西那生鈉醫保政策就實現了落地，讓患者盡早享受到了政策紅利。這其中離不開的是以國家醫保局為代表的各級政府部門、各地醫療機構和藥店、醫藥企業間的通力協作。在保證政策落地高效執行的同時，也真正為患者打通了醫保用藥的“最后一公里”。

高價值罕見病藥物首次納入醫保藥品目錄，彰顯了我國政府對罕見病患者群體藥品保障的高度重視。2022年新年首日，首批SMA患者在新的醫保藥品目錄落地的第一天就切實享受到了醫保報銷政策，迅速高效地實現了從醫保談判到患者治療獲益的成果轉化，通過政府、醫療機構和制藥企業多方努力，實現“讓國談創新藥物用得上、用得好、用得值”的初衷。

入保“破題”罕見病藥物低可及性，助力SMA診療水平提升

作為諾西那生鈉注射液進入醫保目錄后開出首批處方的醫生，江西省兒童醫院神經內科鐘建民教授表示：“SMA是目前兩歲以下嬰兒的頭號遺傳病殺手，諾西那生鈉的到來改變了中國SMA臨床治療的格局，讓臨床醫生與SMA患者‘有藥可用’，今天這款藥物被納入醫保，更讓我們‘有藥敢用’，真正惠及了SMA患者群體。” 

諾西那生鈉是一種反義寡核苷酸類藥物，精準靶向針對SMA的致病原因，有效改善患者運動、呼吸等重要功能、提高生存率，改變SMA的疾病進程。福建醫科大學附屬第一醫院神經內科陳萬金教授說：“此前，我們經常遇到有的SMA患者因無藥可治或治療費用負擔過重而放棄治療或者中斷就醫，相信此次諾西那生鈉入保將有效扭轉SMA的診療的困境。”

多方合力，為SMA患者送上最好的新年禮物

元旦當天，各地醫療機構醫護人員放棄假期的休息時間，為SMA患者加班施治。四川大學華西第二醫院神經內科羅蓉教授說，“我很榮幸在2022年的第一天，也是醫保落地的第一天為SMA患者進行治療。作為一名醫務工作者，我也感到無比的欣慰與自豪。這無疑是我國SMA診療，乃至罕見病領域的歷史性時刻。相信中國的SMA臨床診療水平將迎來新的發展階段。”

患者組織美兒SMA關愛中心執行主任邢煥萍說：“作為SMA患者關愛中心的一員，我們見證了患者群體從無藥可用，到迎來治療希望，再到今天享受醫保政策，家庭負擔大大減輕。這種激動的心情是任何語言都無法表達的。在2022年新年的第一天，首批享受醫保政策的患者就接受到了藥物治療，我們也是真心感謝政府、醫生、企業以及社會各界為患者群體所做的努力，這是全國SMA患者及家庭收到的最好的新年禮物。”

本月，諾西那生鈉醫保政策將在全國20多個省市陸續執行，這也正是對“健康中國，一個都不能少”的承諾最有力的兌現。后續，醫保落地的普及還需要各地醫保部門和醫院再接再厲，繼續努力。力爭借助“雙通道”政策，加速醫保新政的全面落地執行。與此同時，渤健也呼吁在有效藥物可及的前提下，進一步普及新生兒SMA等罕見病的早期篩查，走好早診早治的“首公里”，真正打通“篩、診、治、保”的閉環，造福更多患者和家庭。