德國柏林和美國加利福尼亞州布里斯班2022年1月12日 /美通社/ -- 拜耳集團與 Mammoth Biosciences 公司（簡稱Mammoth）于 2022 年 1 月 10 日宣布一項戰(zhàn)略合作與選擇權協(xié)議，旨在利用 Mammoth 的 CRISPR 系統(tǒng)開發(fā)體內基因編輯療法。目前 Mammoth 公司正在利用自然多樣性驅動下一代 CRISPR 產品。
Mammoth 公司開創(chuàng)性的基因編輯技術是一項關鍵技術，同時也是單獨的治療方法。它將極大地增強拜耳的創(chuàng)新能力，更快地開發(fā)能為患者帶來顯著影響的療法，并進一步強化公司近期建立的細胞和基因治療平臺。根據(jù)協(xié)議條款，兩家公司即將開展的合作，將以肝臟靶向疾病為重點。
拜耳集團管理委員會成員、拜耳處方藥全球總裁 Stefan Oelrich 說：“Mammoth 的新型 CRISPR 系統(tǒng)與公司現(xiàn)有的基因增強及誘導多能干細胞 (iPSC) 平臺相結合，將釋放我們細胞和基因治療策略的全部潛力。與 Mammoth 頂尖科研團隊合作是一個重要支柱，將支持我們改善那些身患目前難治型疾病患者的生活。”
Mammoth 公司首席商務官兼治療戰(zhàn)略負責人 Peter Nell 博士表示：“我們很高興與拜耳合作。基于我們新型 CRISPR 系統(tǒng)技術飛躍，這項合作結合了拜耳在藥物開發(fā)領域的優(yōu)勢專長。在雙方的共同努力下，我們將有可能通過開發(fā)基于 CRISPR 的方法以滿足臨床所面臨的適當緊迫性，使患者受益，同時確保學術的卓越性與安全性。”
細胞和基因療法是藥物開發(fā)領域發(fā)展的下一階段。通過解決疾病的根本成因，這些新型療法具有通過一次性治療永久逆轉疾病的潛力。當在活體外（體外）使用時，基因編輯是細胞療法的關鍵推動力，當在活體內（體內）使用時，可以針對具有高度未滿足醫(yī)療需求的多種遺傳疾病實現(xiàn)靶向治療。
Mammoth 公司包括 Cas14 和 Cas? 在內的超小型 Cas 酶專有工具包，允許將擴展的高保真基因編輯與靶向系統(tǒng)遞送相結合。根據(jù)協(xié)議，拜耳有權使用這一新型基因編輯技術。基于這些新型 CRISPR 系統(tǒng)的超緊湊尺寸，該技術具有優(yōu)越的體內應用潛力。
根據(jù)協(xié)議條款，Mammoth 公司將獲得 4,000 萬美元的預付款，并有資格獲得目標期權行權費用以及超過 10 億美元的未來潛在里程碑付款，這些付款基于成功完成特定研究、開發(fā)以及商業(yè)等里程碑事件，涉及五個預先選擇的體內適應癥，其中首先關注肝臟靶向疾病。此外，拜耳將支付研究經(jīng)費以及分層特許權使用費，最高可達凈銷售額的兩位數(shù)百分比。與此同時，兩家公司還正在非排他性基礎上探索體外項目相關工作。
關于拜耳
拜耳作為一家跨國企業(yè)，在生命科學領域的健康與農業(yè)方面具有核心競爭力。公司致力于通過產品和服務，幫助人們克服全球人口不斷增長和老齡化帶來的重大挑戰(zhàn)，造福人類和地球繁榮發(fā)展。拜耳致力于推動可持續(xù)發(fā)展并對業(yè)務產生積極影響。同時，集團還通過科技創(chuàng)新和業(yè)務增長來提升盈利能力并創(chuàng)造價值。在全球，拜耳品牌代表著可信、可靠及優(yōu)質。在 2020 財年，拜耳的員工人數(shù)約為 100,000 名，銷售額為 414 億歐元。不計特殊項目的研究開發(fā)投入為 49 億歐元。更多信息請見 www.bayer.com。
關于 Mammoth Biosciences
Mammoth 公司正在利用生命的多樣性驅動下一代 CRISPR 產品。通過新型 CRISPR 系統(tǒng)的發(fā)現(xiàn)與工程化，該公司正充分發(fā)揮其平臺的潛力來讀取和寫入生命代碼。 Mammoth 旨在利用一流的體內和體外療法開發(fā)永久性基因治愈療法，并通過按需診斷普及疾病檢測。利用其內部研發(fā)和對 Cas12、Cas13、Cas14 和 Cas? 的獨家許可，Mammoth 可以為生命科學研究、醫(yī)療保健、農業(yè)、生物防御等提供增強的診斷和基因組編輯技術。 Mammoth 總部位于美國舊金山灣區(qū)，由 CRISPR 先驅和諾貝爾獎獲得者 Jennifer Doudna 和 Trevor Martin、Janice Chen 以及 Lucas Harrington 共同創(chuàng)立。該公司得到了頂級機構投資者的支持，包括 Redmile Group、Foresite Capital、Senator Investment Group、Sixth Street、Decheng、Mayfield、NFX 和 8VC。
前瞻性聲明
本新聞稿包括拜耳集團管理層基于當前設想和預測所作的前瞻性聲明。各種已知和未知的風險、不確定性和其它因素均可能導致公司未來的實際運營結果、財務狀況、發(fā)展或業(yè)績與上述前瞻性表述中所作出的估計產生重大差異。這些因素包括在拜耳官方網(wǎng)站 http://www.bayer.com/ 上公開的拜耳各項報告。本公司沒有責任更新這些前瞻性聲明或使其符合未來發(fā)生的事件或發(fā)展。
