韓國首爾2023年1月26日 /美通社/ -- 總部位于韓國、擁有超緊湊型CRISPR-Cas工具的生物科技公司GenKOre, Inc.宣布，該公司與一家總部位于美國的生物制藥公司，達成了戰(zhàn)略研究合作，將會一起開發(fā)體內基因編輯療法。這項合作將會利用GenKOre自主研發(fā)的CRISPR-Cas平臺TaRGET（基于RNA的緊湊型核酸酶/增強基因組編輯技術）。TaRGET平臺與當前最廣為流行的基因組編輯技術CRISPR-Cas9不同，能夠利用單一的腺相關病毒(AAV)載體傳送整個編輯模塊。依托自有的TaRGET平臺，GenKOre開發(fā)了不同模式的編輯工具，包括TaRGET-CUT、TaRGET-Adenine Base Editing（腺嘌呤堿基編輯，簡稱"ABE"）、TaRGET-AI（基因激活和抑制系統(tǒng)）、TaRGET-FREE（基因敲入）。

GenKOre首席執(zhí)行官Yong-Sam Kim表示："此次合作展現(xiàn)了TaRGET平臺在體內基因編輯療法應用領域的優(yōu)勢和潛在效用。此次合作不僅將能提供機會，來證明TaRGET平臺適用于體內療法，我們也將借此把我們技術的使用范圍，擴展到種類更為廣泛的罕見病。此次合作的基礎是我們的共同興趣，即為罕見病病人打造具有變革性意義的療法。"

根據合作協(xié)議條款規(guī)定，GenKOre最多將會收到3億美元，包括前期費用、行使選擇權的費用、在針對兩個體內疾病靶標成功達到研發(fā)和商業(yè)化里程碑方面的里程碑付款。此外，GenKOre還將獲得研究經費，并能根據最高達到產品凈銷售額的兩位數比例，獲得階梯式提成費用。