中國南京、上海和加州圣荷西2022年6月2日 /美通社/ -- 馴鹿生物，一家處于臨床階段、致力于細胞治療和抗體藥物開發(fā)和產業(yè)化的創(chuàng)新生物制藥公司，今日與信達生物制藥集團（簡稱"信達生物"，香港聯(lián)交所股票代碼：01801），一家致力于研發(fā)、生產和銷售腫瘤、自身免疫、代謝、眼科等重大疾病領域創(chuàng)新藥物的生物制藥公司，共同宣布中國國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式受理由雙方合作開發(fā)的伊基侖賽注射液（馴鹿生物研發(fā)代號：CT103A；信達生物研發(fā)代號：IBI326）治療復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）的上市許可申請（NDA）。

伊基侖賽注射液是國內第一款全流程自主研發(fā)的CAR-T細胞治療產品，由馴鹿生物和信達生物聯(lián)合開發(fā)。這是國內首家遞交新藥上市獲受理并有望成為國內首款獲批的靶向BCMA的自體嵌合抗原受體T細胞免疫治療產品。該產品已于2021年2月獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）授予"突破性治療藥物（BTD）"認定。

此次NDA的遞交是基于伊基侖賽注射液一項1/2期注冊性臨床（NCT05066646）的研究結果：伊基侖賽注射液在人體內顯示出有優(yōu)異的安全性和有效性， 全人源的BCMA抗體序列使產品擁有極低的免疫原性，并擁有長效持久的體內CAR-T擴增和存續(xù)，有望成為復發(fā)難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的突破性治療手段。馴鹿生物與信達生物在2021年第63屆美國血液學會（ASH）年會上以口頭報告形式（摘要編號：547）展示了該項臨床研究結果，并將在2022年歐洲血液學年會（EHA）網絡大會期間以口頭報告形式（摘要編號：S187）更新1/2期臨床研究數(shù)據(jù)。

本研究的組長單位 中國醫(yī)學科學院血液病醫(yī)院的邱錄貴教授和華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬同濟醫(yī)院的李春蕊教授均表示：

"多發(fā)性骨髓瘤（MM）是血液系統(tǒng)第二大惡性腫瘤，雖然隨著新藥的廣泛應用，MM患者生存期得到不斷延長，接受系統(tǒng)規(guī)范治療的MM患者中位生存期可以達到7-10年，但這一疾病尚無法治愈，復發(fā)難治至無治是大多數(shù)MM患者的結局。隨著復發(fā)次數(shù)/治療線數(shù)的增加，患者生存期越來越短，通常3次復發(fā)/進展的MM患者中位無進展生存期僅3-6個月，總生存期1年左右。近年來治療多發(fā)性骨髓瘤的藥物和治療手段有了一些新的突破，進展最為迅速的就是BCMA CAR-T細胞免疫治療。在2021年第63屆美國血液學會（ASH）年會上我們報告了伊基侖賽注射液來自14家臨床研究中心79例經過至少三線治療的多發(fā)性骨髓瘤患者的臨床研究數(shù)據(jù)：總體緩解率（ORR）為94.9%，完全緩解率/嚴格意義的完全緩解率（CR/sCR）為58.2%，顯示出伊基侖賽注射液極佳的安全性和有效性。在伴有髓外多發(fā)性骨髓瘤（EMM）患者和既往接受過CAR-T治療的患者中，伊基侖賽注射液仍然表現(xiàn)出良好的療效。這些結果提示伊基侖賽注射液有望成為治愈多發(fā)性骨髓瘤的新型腫瘤免疫治療方法，希望伊基侖賽注射液早日上市，為患者帶來長期的生存希望。"

馴鹿生物首席執(zhí)行官兼首席醫(yī)學官汪文博士表示：

"馴鹿生物目前擁有十余個具有競爭力的創(chuàng)新管線產品，伊基侖賽注射液是中國首個申報NDA并獲受理的擁有自主知識產權的CAR-T細胞治療產品, 也是中國首個針對BCMA的CAR-T申報NDA的產品，這一里程碑進展值得所有馴鹿人驕傲。馴鹿生物近10,000㎡的南京商業(yè)化生產基地擁有完整的質粒、慢病毒載體和CAR-T細胞生產能力，以及保證相應產品的質量控制能力，已獲得CAR-T細胞治療產品《藥品生產許可證》，將用于伊基侖賽上市后的生產。2018年，華中科技大學同濟醫(yī)學院附屬同濟醫(yī)院血液科周劍峰教授帶領臨床團隊和生物科學家團隊，成功將全球首個全人源BCMA CAR-T（伊基侖賽注射液）應用于多發(fā)性骨髓瘤的臨床研究，首例受試者已保持嚴格意義的完全緩解（sCR，stringent complete response）長達40個月。感謝周劍峰教授生前不遺余力地推動免疫細胞藥物行業(yè)的發(fā)展，為CAR-T療法的持續(xù)創(chuàng)新提供動力。期待這款候選產品早日上市，為更多患者帶來治愈的希望。"

信達生物總裁劉勇軍博士表示：

"伊基侖賽注射液是信達生物和馴鹿生物共同開發(fā)的全人源BCMA CAR-T細胞治療產品，也有望成為國內第一家獲批、治療多發(fā)性骨髓瘤的全新細胞治療產品。伊基侖賽注射液在過往臨床研究中顯示了卓越持久的有效性和優(yōu)異的安全性。作為一種全新的腫瘤治療手段，我們期待這一產品能在中國盡快獲批上市，屆時我們也將計劃與各級政府、醫(yī)院、商業(yè)保險、慈善基金等積極展開合作，探索創(chuàng)新支付模式，為中國多發(fā)性骨髓瘤患者帶來突破性的治療選擇。"

關于伊基侖賽注射液的海外開發(fā)布局正在積極進行中。2022年2月，伊基侖賽注射液獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）孤兒藥開發(fā)辦公室（OOPD）授予"孤兒藥（ODD）"認定，用于治療復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤。此外，2022年1月，馴鹿生物與信達生物授予Sana Biotechnology（納斯達克股票代碼：SANA）BCMA CAR構建體的非獨家商業(yè)權利，應用于Sana特定的體內基因治療(in vivo gene therapy)和體外低免疫原性(ex vivo hypoimmune) 細胞治療產品開發(fā)。除R/R MM外，該候選產品新增擴展適應癥-抗體介導的視神經脊髓炎譜系疾病（Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder，NMOSD）的臨床試驗申請（IND）已獲國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）正式受理。

關于多發(fā)性骨髓瘤（MM）

多發(fā)性骨髓瘤（MM）是最常見的血液癌癥之一，是一種克隆性漿細胞異常增殖的惡性疾病。對于初治的多發(fā)性骨髓瘤患者，常用的一線治療藥物包括蛋白酶體抑制劑、免疫調節(jié)類藥物及烷化劑類藥物。對于大多數(shù)的患者，常用的一線治療可以使患者的病情穩(wěn)定3-5年，但也有少部分患者在初治時表現(xiàn)為原發(fā)耐藥，病情不能得到有效控制。對于治療有效的大多數(shù)初治患者，在經過疾病穩(wěn)定期后也會不可避免的進入復發(fā)、難治階段。因此，復發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤患者仍存在未滿足的需求。在美國，MM約占所有癌癥患者人數(shù)近2%，占癌癥死亡患者人數(shù)的2%以上。根據(jù)弗若斯沙利文報告：中國MM的新發(fā)病人數(shù)由2016年18,900人增至 2020年21,100人，預計2025年將增長至24,500人。中國MM的患病率從2016年69,800 人增至2020年113,800人，預計2025年增長至182,200; 美國MM的新發(fā)病人數(shù)從2016年30,300 人增加至2020年32,300人，預計2025年將增加至37,800人。美國MM的患病人數(shù)從2016年132,200人增加到2020年144,900人，預計2025年將增加至162,300人。