北京和馬薩諸塞州伯靈頓2023年1月19日 /美通社/ -- 北海康成制藥有限公司（以下簡(jiǎn)稱"北海康成"，股票代碼"1228.HK"），是一家在中國(guó)領(lǐng)先并專注罕見疾病領(lǐng)域的全球化的生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司于今日宣布針對(duì)戈謝病I 型和 III 型初治患者開展的 CAN103注射液 I/II期臨床試驗(yàn)的II期部分已完成首例患者給藥。北京協(xié)和醫(yī)院血液內(nèi)科主任醫(yī)師韓冰教授為此次多中心試驗(yàn)項(xiàng)目的主要研究者。

戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積病之一，由遺傳性酶缺乏引起，導(dǎo)致鞘脂及葡萄糖腦苷脂主要在巨噬細(xì)胞中貯積，從而導(dǎo)致肝脾腫大、貧血、血小板減少癥、骨病、甚至危及生命。 作為與藥明生物（2269.HK）在罕見病領(lǐng)域戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系的一部分，CAN103是北海康成正在開發(fā)的一種酶替代療法（ ERT ），用于患有 I 型和 III 型戈謝病成人和兒童的長(zhǎng)期治療。在中國(guó)，由于治療費(fèi)用高昂，絕大部分戈謝病患者無(wú)法獲得有效的治療。

北海康成創(chuàng)始人、董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官薛群博士表示："我們很高興能夠進(jìn)入戈謝病中國(guó)注冊(cè)臨床試驗(yàn)的第二階段。戈謝病在中國(guó)曾是首個(gè)有酶替代療法獲批上市的罕見病，但盡管如此，絕大多數(shù)患者仍無(wú)法可及治療。我們希望下一階段的研究在第一階段的基礎(chǔ)上在更廣泛的戈謝病患者群體中進(jìn)一步證明CAN103的安全性和有效性，并最終為上市的注冊(cè)申請(qǐng)鋪平道路。北京協(xié)和醫(yī)院是國(guó)家罕見病診療協(xié)作網(wǎng)的牽頭單位，我們很高興北京協(xié)和醫(yī)院繼續(xù)作為CAN103臨床試驗(yàn)的主導(dǎo)中心，共同為全球臨床需求未得到滿足的患者推進(jìn)這一潛在的新療法。"

北京協(xié)和醫(yī)院血液科內(nèi)科主任醫(yī)師韓冰教授表示："我們期待著CAN103進(jìn)入第二階段的臨床研究，該藥物迄今已證明具有良好的安全性。CAN103有潛力為戈謝病患者提供急需的新療法，而在中國(guó)，戈謝病的臨床需求仍遠(yuǎn)未得到滿足。"

關(guān)于CAN103

CAN103是正在開發(fā)的用于治療I型和III型戈謝病患者的重組人源腦苷脂酶替代療法，大多數(shù)戈謝病患者為I型和III型，分別為慢性非神經(jīng)病變型和慢性神經(jīng)病變型。CAN103通過(guò)靜脈輸注特異性地補(bǔ)充戈謝病患者體內(nèi)溶酶體中缺乏的葡萄糖腦苷脂酶。

關(guān)于戈謝病 (GD)

戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積癥之一，為位于1號(hào)染色體長(zhǎng)臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因突變引起的常染色體隱性遺傳病。該病對(duì)男性和女性的影響是同等的。臨床上戈謝病包括圍產(chǎn)期致死型、I型（非神經(jīng)病變型）、II型（急性神經(jīng)病變型）和III型（慢性神經(jīng)病變型），其中I型和III型戈謝病患者多能活到成年。戈謝病是由葡萄糖腦苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，這種酶有助于分解溶酶體內(nèi)一種被稱作葡萄糖腦苷脂（葡糖神經(jīng)酰胺）的細(xì)胞膜鞘脂。葡萄糖腦苷脂主要積聚在某些器官內(nèi)的單核巨噬細(xì)胞系細(xì)胞中（Gaucher細(xì)胞），導(dǎo)致脾腫大，肝腫大，貧血，血小板減少癥，骨痛和骨折，嚴(yán)重的戈謝病類型（圍產(chǎn)期致死型，II型和III型），早期可出現(xiàn)神經(jīng)系統(tǒng)癥狀。25 年多來(lái)，重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法 (ERT) 一直是戈謝病的標(biāo)準(zhǔn)治療方法，臨床試驗(yàn)和真實(shí)世界數(shù)據(jù)表明，患者的主要非神經(jīng)系統(tǒng)癥狀和體征以及生活質(zhì)量得到了顯著改善。根據(jù)弗若斯特沙利文的報(bào)告數(shù)據(jù)顯示，2020年在中國(guó)約有3000名戈謝病患者。

北海康成制藥有限公司簡(jiǎn)介 

北海康成制藥有限公司（以下簡(jiǎn)稱"北海康成"，股票代碼1228.HK）是一家在中國(guó)領(lǐng)先并專注罕見疾病領(lǐng)域的全球化的生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化。公司目前擁有13 個(gè)具有可觀市場(chǎng)潛力的藥物資產(chǎn)組合，其中包括三種已獲批上市產(chǎn)品和10個(gè)在研藥物。這些產(chǎn)品均針對(duì)一些較普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應(yīng)癥， 比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見的膽汁淤積性肝病、神經(jīng)肌肉疾病以及膠質(zhì)母細(xì)胞瘤。

北海康成的新一代基因技術(shù)研發(fā)中心實(shí)驗(yàn)室正在開發(fā)針對(duì)罕見遺傳病，包括龐貝氏癥、法布雷病、脊髓性肌萎縮癥（SMA）和其他神經(jīng)肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法，并與世界領(lǐng)先的研究人員和生物技術(shù)公司合作。來(lái)自 SMA 基因治療的動(dòng)物數(shù)據(jù)已在美國(guó)基因和細(xì)胞治療學(xué)會(huì) （ASGCT）、歐洲基因和細(xì)胞治療學(xué)會(huì) （ESGCT） 以及世界肌肉組織大會(huì)上發(fā)表。

公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma、Mirum、藥明生物、Privus、UMass Chan醫(yī)學(xué)院、華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)部和Scriptr Global 等。

如需了解更多關(guān)于北海康成制藥有限公司的資訊，請(qǐng)?jiān)L問(wèn)：www.canbridgepharma.com

前瞻性聲明

本文中作出的前瞻性陳述僅與本文作出陳述之日的事件或信息有關(guān)。除非法律要求，否則我們不承擔(dān)公開更新或修改任何前瞻性陳述的義務(wù)，無(wú)論是由于新信息、未來(lái)事件或其他原因，在做出陳述的數(shù)據(jù)之后或反映意外事件的發(fā)生情況。您應(yīng)完整閱讀本文，并了解我們未來(lái)的實(shí)際結(jié)果或表現(xiàn)可能與我們的預(yù)期存在重大差異。在本文中，我們或我們的任何董事或我們公司的意圖的陳述或引用均在本文發(fā)表之日作出。這些意圖中的任何一個(gè)都可能隨著未來(lái)的發(fā)展而改變。