蘇州2023年3月15日 /美通社/ -- 基石藥業（股票代碼：2616.HK），一家專注于研究開發及商業化創新腫瘤免疫療法及精準治療藥物的領先生物制藥公司，今日公布其2022年年度業績及近期業務亮點。
基石藥業首席執行官楊建新博士表示："2022年，基石藥業商業化實現了突飛猛進的進展，商業化收入同比增長142%，并實現總收入翻倍，公司擁有充足的現金儲備。產品管線在全球范圍內也取得了突破性進展。
2022年，我們成功實現了兩款新產品拓舒沃®（艾伏尼布片）和擇捷美®（舒格利單抗注射液）的商業上市。至此，我們已上市三款同類首創精準治療藥物普吉華®（普拉替尼膠囊）、泰吉華®（阿伐替尼片）、拓舒沃®（艾伏尼布片）以及一款潛在同類最優的腫瘤免疫治療藥物擇捷美®（舒格利單抗注射液）。隨著商業運營體系的持續完善與策略的不斷優化，我們的藥品及其新適應癥正在快速覆蓋全國市場。
臨床開發繼續保持加速推進，新藥上市進程不斷提速。2022年初至今，我們已取得三款產品的五項新藥上市申請的批準，另有五項新藥上市申請正在審評中，其中包括舒格利單抗一線治療轉移性NSCLC的上市申請先后在英國和歐盟獲得受理。
出海是創新生物藥企的必然趨勢，也是基石藥業極為重視的商業策略。我們正通過多維度的全球戰略合作以支持產品商業化和臨床開發。這些進展證明了公司的創新研發能力再次得到國際認可，也將加速產品在全球主要市場實現其商業價值。
潛在全球同類最佳藥物 CS5001 (ROR1 ADC) 作為基石藥業管線2.0戰略的重磅產品，目前正在美國、澳洲和中國大陸開展I期臨床試驗。我們期待在年底前公布初步數據，并探索與海外公司的合作機會。
我們正在推進超過10個的早期管線項目，包括多特異性抗體、抗體偶聯藥物和用于治療難治性細胞內靶點的專有平臺。
展望未來，我們將繼續以臨床研發為核心競爭力，多維度建立產品管線，依托強大的臨床開發引擎，快速將創新藥物推向國內外市場，進一步釋放已上市產品的商業價值的同時，加速產品在全球主要市場實現其商業價值，造福全球患者，并為投資人、合作伙伴以及利益相關方創造更大的價值。"
業務摘要
2022年，基石藥業碩果累累，在日趨成熟的產品管線及業務經營方面達成多個里程碑。我們在全年取得的商業成果，包括推出兩款同類首創（FIC）/同類最優（BIC）療法，使我們躋身于中國創新生物制藥公司的前列，我們現有四款產品上市，持續創收穩定的收入，為進一步的增長計劃提供財力及資金。截至2022年12月31日止年度及截至本公告日期，我們的產品管線及業務經營均已取得重大進展。
我們在此期間取得的成就包括：
I. 多款產品成功上市及持續穩健的商業努力
截至本公告日期，我們2022年商業活動的摘要及詳情如下。
基于普吉華®（普拉替尼）及泰吉華®（阿伐替尼）產品總銷售額的穩步增長，以及拓舒沃®（艾伏尼布）的成功上市，我們2022年的總銷售凈額為3.643億人民幣。
我們通過有效上市擴大產品及其適應癥的數量，旨在為未來貢獻穩定的收益。
- 拓舒沃®（艾伏尼布）：在中國大陸上市，實現主要目標醫院及藥房100%可供應渠道準入。
- 普吉華®（普拉替尼）：晚期或轉移性RET突變MTC及RET融合陽性TC的適應癥在中國大陸上市。RET融合陽性轉移性NSCLC的適應癥也在中國香港上市。
- 擇捷美®（舒格利單抗）：在中國大陸成功上市新適應癥，用于在接受鉑類藥物為基礎的同步或序貫放化療后無疾病進展的、不可切除的III期NSCLC患者的治療。
我們尤為注重確保銷售團隊的覆蓋范圍，截止本公告日期，我們的覆蓋范圍已從2021年的600家醫院成功擴張至180個城市的約800家，占精準治療藥物相關市場的約75%至80%，我們相信我們能夠最大程度地提高我們的銷售回報率。
我們已與頂尖基因測序公司簽署合作協議，進一步提升對RET突變的NSCLC/TC、胃腸道間質瘤（GIST）中的血小板衍生生長因子受體α（PDGFRA）外顯子18突變及IDH1突變的AML的檢測率，教育活動覆蓋5,000多名病理學專家及臨床醫生。
我們已加強與國家病理質控中心（PQCC）的合作伙伴關系，采用標準化檢測流程并提高檢測準確性，參與醫院的數量增加60%。
我們將財務支援項目從僅對NSCLC患者的RET突變檢測擴展至MTC患者的RET突變檢測及AML患者的IDH1突變檢測，覆蓋約1,000名患者。
普吉華®（普拉替尼）、泰吉華®（阿伐替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）已納入20項中國國家指南，用于多個治療領域的檢測及治療，如NSCLC、TC、GIST及AML適應癥等。新納入的指南包括中國臨床腫瘤學會（CSCO）原發性肺癌診療指南（2022年版）、CSCO甲狀腺髓樣癌診療指南（2022年版）、CSCO惡性血液病診療指南（2022年版）、中國抗癌協會（CACA）血液腫瘤指南（2022年版）、中國成人系統性肥大細胞增多癥診療指南（2022年版）等。
我們與CSCO、CACA、中華醫學會及中國醫師協會等多個行業協會就GIST、NSCLC及惡性血液腫瘤的診斷及治療標準化項目展開密切合作，進一步加強我們的行業聯系并展示我們的專業能力。
通過積極參與及持續教育，我們提高了關鍵意見領袖（KOL）和醫療專業人士（HCP）對我們產品的認可。截至本公告日期，我們已召開超過160次學術會議及活動，觸達超過50,000名重要的KOL及HCP，從而提高我們藥物治療的品牌認知度及醫療相關機構對產品采用率。
我們發起或贊助領先的KOL開展藥物獲批后的臨床項目，如研究者發起的試驗和真實世界的研究，以在多個癌癥適應癥中獲得更多數據，從而支持我們藥物的使用。我們也提供資金與非盈利學術機構合作開展了9項研究。尤其是兩項真實世界研究及一項研究者發起的試驗已達致里程碑，包括普拉替尼在博鰲用于治療NSCLC的臨床研究報告定稿并在2022年CSCO年會上發布，所有患者均受益于治療，治療持續時間（DOT）超過12個月，以及啟動13個試驗中心關于阿伐替尼用于治療GIST患者的研究及3家頂級血液學醫院研究其用于治療KIT D816V突變的R/R AML患者。此外，我們也觀察到阿伐替尼在GIST外顯子17/18突變的匯總分析數據與標準治療相比具有明顯的獲益。
我們已更新上市產品的定價策略。具體而言，更新普吉華®（普拉替尼）患者援助項目（PAP），支持患者的長期治療。我們已調整泰吉華®（阿伐替尼）的上市價格，并推出新的PAP，提高GIST患者的負擔能力。我們推出拓舒沃®（艾伏尼布）的PAP，提高可負擔性并延長DOT。
我們已將泰吉華®（阿伐替尼）、普吉華®（普拉替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）納入130個主要商業及政府保險計劃，覆蓋人口數超過9,000萬，較2021年全年業績公布的超過6,000萬人口數進一步增加。
我們繼續與國藥控股股份有限公司（國藥控股）進行戰略合作，并與上海醫藥集團股份有限公司（上海醫藥）建立新合作伙伴關系，以擴大普吉華®（普拉替尼）、泰吉華®（阿伐替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）于醫院及藥店的分銷范圍。截止本公告日期，泰吉華®（阿伐替尼）、普吉華®（普拉替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）已完成約220家醫院及直達患者專業藥房（DTP）列名，較2021年的約為100家進一步提升。
我們繼續與中國大陸3大綜合創新醫療服務平臺－上海鎂信健康科技有限公司、北京圓心科技集團股份有限公司及思派健康科技有限公司進行戰略合作，通過促進城市保險項目的入組，提高普吉華®（普拉替尼）、泰吉華®（阿伐替尼）及拓舒沃®（艾伏尼布）的分銷及可負擔性。
我們通過線上患者社區及線下教育活動不斷努力為患者提供支持，以提高患者依從及DOT。截止本公告日期，我們的在線平臺擁有超過5,000名訂閱者，并已發布超過200個患者故事及資訊。我們已舉辦130次患者教育活動，覆蓋15,000名潛在患者。
我們正與合作伙伴輝瑞展開密切合作，推進舒格利單抗在中國大陸的商業化。
對于在中國的上市準備，我們與輝瑞合作簽署了所有商業協議，并建立了訂購流程及商業/PAP商品供應。此外，我們開設了分銷商賬戶并支持投標進度，確保NDA批準后的患者可及性。
2022年，舒格利單抗已獲中國臨床腫瘤學會（CSCO）非小細胞肺癌治療指南（2022年版）及CSCO免疫治療指南（2022年版）推薦用于治療III期及IV期 NSCLC患者。此外，舒格利單抗也被納入Ctong III期NSCLC診療專家共識及中華醫學會肺癌臨床診療指南（2022年版）。
我們正與EQRx就舒格利單抗在大中華區以外地區的開發及監管策略展開密切合作，包括英國及歐盟以及其他地區。用于治療NSCLC、胃癌及食管癌的PD-(L)1全球市場規模預計在2026年將達到約300億美元。
II. 創新、優質及快速的執行力將引領管線不斷發展
基石藥業設定富有挑戰性的臨床開發進程并進一步加強其管線。截至本公告日期，我們取得五項NDA批準，并已遞交7項NDA申請，完善我們已上市及近商業化藥物管線的多元化及進一步發展。我們的臨床能力再次在創新、速度及質量等方面脫穎而出，艾伏尼布從NDA獲受理到獲得批準僅用時6個月，以及我們在全球學術會議展示或頂尖醫學期刊發布11項相關數據。
詳情如下：
- 2022年5月，舒格利單抗獲得國家藥監局的NDA批準，用于在接受鉑類藥物為基礎的同步或序貫放化療后未出現疾病進展的、不可切除的III期NSCLC患者的治療。舒格利單抗成為首個獲批用于此類患者群體的抗PD-1/PD-L1單克隆抗體。
- 2022年5月，我們宣布注冊性GEMSTONE-301研究的最終無進展生存（PFS）分析進一步證明了舒格利單抗如期中分析所示在III期NSCLC患者中的優異療效和顯著臨床獲益。2022年8月，該研究的詳細數據在2022年世界肺癌大會（WCLC）公布。
- 2022年9月，舒格利單抗用于治療R/R ENKTL患者的NDA獲國家藥監局受理并被納入優先審評。
- 2022年1月，我們宣布R/R ENKTL 的注冊性GEMSTONE-201研究已達到主要研究終點，并證明完全緩解（CR）率明顯超過目前該類患者可用的靶向單藥治療的完全緩解率。我們在2022年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會以口頭匯報形式展示研究結果。
- 2023年2月，舒格利單抗用于一線治療局部晚期或轉移性GC/GEJ患者的NDA獲得國家藥監局受理。
- 2022年11月，我們宣布一線治療不可切除的局部晚期或轉移性GC/GEJ的GEMSTONE-303研究達到PFS的主要終點。與安慰劑聯合化療對照組相比，舒格利單抗聯合化療顯著改善PFS，差異具有統計學顯著性與臨床意義。
- 2022年1月，我們已完成兩項主要III期注冊性臨床試驗入組，其中一項為用于一線治療不可切除的局部晚期或轉移性GC/GEJ，而另一項為用于一線治療不可切除的局部晚期、復發或轉移性ESCC。
- 2022年1月，我們宣布預先設定的總生存期（OS）期中分析顯示，舒格利單抗聯合化療顯著且有臨床意義的改善了IV期NSCLC患者的總生存期，該數據已在2022年ASCO年會上公布。陽性OS數據將用于支持舒格利單抗在全球的注冊。
- 2023年1月，我們宣布一線治療不可切除的局部晚期、復發或轉移性ESCC的GEMSTONE-304研究達到主要研究終點。與安慰劑聯合化療相比，舒格利單抗聯合化療明顯改善PFS和OS，差異具有統計學顯著性與臨床意義。
- 對于大中華區以外的市場，我們正與EQRx展開密切合作，就IV期NSCLC及其他適應癥于多個國家及地區的監管申請展開討論。
- 2022年3月，我們已完成nofazinlimab與LENVIMA®(lenvatinib) 聯合療法用于一線治療晚期HCC患者III期全球臨床試驗的入組工作。
- 2022年6月，我們在2022年ASCO年會上匯報了nofazinlimab與LENVIMA®(lenvatinib)聯合療法用于一線治療中國HCC患者的Ib期研究結果。
- 2022年3月，國家藥監局批準其用于治療晚期或轉移性RET突變MTC及RET融合陽性TC患者的適應癥。
- 2022年7月，中國香港衛生署（香港衛生署）批準其用于治療局部晚期或轉移性RET融合陽性NSCLC患者的適應癥。
- 2023年1月，中國臺灣食品藥物管理署（TFDA）批準其用于治療局部晚期或轉移性RET融合陽性NSCLC、晚期或轉移性RET突變MTC及RET融合陽性TC患者的適應癥。
- 2022年10月，國家藥監局受理其用于一線治療先前未接受系統治療的局部晚期或轉移性RET融合陽性NSCLC患者的NDA。
- 2022年1月，國家藥監局批準其用于治療攜帶有IDH1突變的R/R AML成人患者的新藥上市申請。
- 2022年10月，我們自中國臺灣食品藥物管理署取得其用于IDH1突變R/R AML成人患者的兒科和罕見重癥認定。
- 我們正與輝瑞合作在大中華區聯合開發洛拉替尼，用于治療c-ros oncogene 1（ROS1）陽性晚期NSCLC。2022年5月，洛拉替尼治療ROS1 陽性晚期NSCLC的關鍵研究實現首例患者入組，目前入組正在進行。
- 獲得美國FDA的IND申請批準及澳大利亞倫理委員會（EC）批準后，我們開始對該潛在同類最優受體酪氨酸激酶樣孤兒受體1（ROR1）抗體偶聯藥物（ADC）進行首次人體試驗，并迅速推進到劑量遞增部分的患者招募階段。此外，我們在2022年3月向國家藥監局提交IND申請，并在2022年5月獲得批準。為確保生物標記物驅動患者的選擇乃基于腫瘤ROR1表達，我們已識別候選ROR1抗體克隆用于免疫組化（IHC），以支持未來有關精準治療藥物的工作。
- 首次人體試驗正在進行，研究地點包括美國及中國臺灣。該研究的劑量遞增部分已完成，最大耐受劑量（MTD）尚未達到，劑量遞增部分的初步數據已在2022年向癌癥免疫治療協會（SITC）展示，顯示良性及差異化的安全性，且無明顯肝毒性；在結直腸癌患者觀察到未確認部分緩解；同時，在寬劑量范圍內觀察到完全的4-1BB激動作用，完全抑制PD-L1，從而在臨床上驗證了分子設計中加入的親和力平衡概念。該研究已進入概念驗證階段（PoC）以于美國、歐盟及中國臺灣進一步探究CS2006于特定腫瘤適應癥中的安全性及有效性。我們在2021年9月獲得國家藥監局的IND批準，并且在2022年美國癌癥研究協會（AACR）年會公布臨床前數據。
III. 利用多種創新渠道建立研究管線
精準治療藥物及免疫腫瘤藥物聯合治療仍然是我們的戰略重點。將細胞毒性藥物精確地輸送到腫瘤的抗體偶聯藥物，以及可創造新生物學且自身組合的多特異性生物制品代表兩種早期開發的短期模式。
2022年，我們已于若干舉措中取得重大進展：
IV. 戰略關系促進商業化活動及管線開發
我們不斷發展和深化與全球主要戰略合作伙伴的關系，擴展已上市及晚期藥物的商業化，鞏固我們潛在同類首創/同類最優的早期產品管線，獲取更多能夠加強我們研發實力的技術。
首先，在開拓舒格利單抗中國市場方面，我們與輝瑞的合作持續取得重大進展。此外，我們正與EQRx協力合作，探索舒格利單抗的全球市場及nofazinlimab治療HCC的全球III期研究。
2022年，我們與普拉替尼的全球上市許可持有人（上市許可持有人）羅氏制藥有限公司(羅氏) 訂立新合作關系。作為該協議的一部分，我們取得了普拉替尼的全部生產權，在本土生產供應預計將大幅節省成本，從而提高我們的整體盈利能力。同時，在我們成功完成技術轉移前，羅氏將負責中國普拉替尼的生產及供應。2023年2月22日，羅氏宣布，Blueprint Medicines將重新獲得普拉替尼的全球商業化及開發權（不包括大中華區）。根據協議條款，終止將自2023年2月22日起12個月內有效。基石藥業現正與羅氏及Blueprint協力合作，采取必要措施來保持普拉替尼的上市許可，并確保為中國患者持續供應普拉替尼。
我們進一步加強與江蘇恒瑞醫藥股份有限公司（恒瑞）的戰略合作關系。2021年，基石藥業與恒瑞建立戰略合作關系，通過利用各自的研發及商業專長，加速開發及商業化抗CTLA-4 單克隆抗體(CS1002)以充分釋放其商業價值。2022年，恒瑞獲得國家藥監局關于CS1002 聯合治療晚期實體瘤的Ib/II期試驗的IND批準，并已分別在HCC及NSCLC方面啟動了兩項研究。
V. 其他業務進展
生產。我們正在進行多款進口產品的技術轉移，降低成本以提高產品的長期盈利能力。具體而言，我們已在2022年7月完成了向CDE遞交有關阿伐替尼的技術轉移申請，且生物等效性已經論證以支持技術轉移。同時，普拉替尼的技術轉移正在順利進行中。
未來及愿景
我們正致力于取得多項重大臨床及商業成果，加速推進我們2023年的持續增長。
2023年剩余時間的預期進展事項明細如下：
商業進展
我們的商業團隊正在努力加快擴大產品的潛在市場，并最大限度地發揮其商業潛力，主要著重以下方面：
研發
預期NDA批準：
預期NDA申請：
預期主要研究結果發布：
早期臨床項目：
財務摘要
國際財務報告準則計量：
非國際財務報告準則計量：
關于基石藥業
基石藥業（香港聯交所代碼: 2616）是一家生物制藥公司，專注于研究開發及商業化創新腫瘤免疫治療及精準治療藥物，以滿足中國和全球癌癥患者的殷切醫療需求。成立于2015年底，基石藥業已集結了一支在新藥研發、臨床研究以及商業運營方面擁有豐富經驗的管理團隊。公司以腫瘤免疫治療聯合療法為核心，建立了一條15種腫瘤候選藥物組成的豐富產品管線。目前，基石藥業已經獲得了四款創新藥的十個新藥上市申請的批準。多款后期候選藥物正處于關鍵性臨床試驗或注冊階段。基石藥業的愿景是成為享譽全球的生物制藥公司，引領攻克癌癥之路。
如需了解有關基石藥業的更多信息，請訪問：www.cstonepharma.com。
前瞻性聲明
本文所作出的前瞻性陳述僅與本文作出該陳述當日的事件或資料有關。除法律規定外，于作出前瞻性陳述當日之后，無論是否出現新資料、未來事件或其他情況，我們并無責任更新或公開修改任何前瞻性陳述及預料之外的事件。請細閱本文，并理解我們的實際未來業績或表現可能與預期有重大差異。本文內所有陳述乃本文章刊發日期作出，可能因未來發展而出現變動。
