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荷蘭萊頓2023年4月13日 /美通社/ -- Pharming Group N.V.（簡稱Pharming，阿姆斯特丹泛歐交易所代碼：PHARM，納斯達克代碼：PHAR）宣布向美國患者提供Joenja®（leniolisib）的首批商業發貨。Joenja®是一種口服選擇性PI3Kδ抑制劑，是美國第一個也是唯一一個批準用于成人和12歲以上兒童患者的活化磷酸肌醇3-激酶δ綜合征（APDS）的治療藥物，APDS是一種罕見的進行性原發性免疫缺陷。
根據2019年Pharming與諾華（Novartis）就leniolisib簽訂的獨家許可協議的條款，相應的Joenja®首次商業銷售觸發了Pharming向諾華支付1000萬美元的里程碑式付款。
Pharming首席商務官Stephen Toor評論道：
"我們很高興地宣布，在FDA批準后大約兩周，第一批Joenja®已運送給患者，由支付方報銷，為患有APDS的患者實現了一個重要的里程碑。 我們期待著讓Joenja®作為第一個也是唯一一個在美國廣泛使用的被批準用于APDS患者的治療方法。"
關于活化磷酸肌醇3-激酶δ綜合征（APDS）
APDS是一種罕見的原發性免疫缺陷疾病，于2013年首次被表征。APDS是由被稱為PIK3CD和PIK3R1的兩個已識別基因之中任意一個發生變異而引起。這兩個基因對體內免疫細胞的正常發育和功能至關重要。這兩種基因的變異導致PI3Kδ（磷酸肌醇3-激酶δ）通路過度活躍，使免疫細胞無法成熟和正常發揮作用，從而導致免疫缺陷和失調。1,2,3 APDS表現為多種癥狀，包括嚴重、反復發作的竇肺感染、淋巴組織增生、自身免疫和腸病。4,5 由于這些癥狀可能與多種疾病有關，包括其他原發性免疫缺陷，所以APDS患者經常被誤診，診斷延遲中位數為7年。6 由于APDS是一種進行性疾病，隨著時間的推移，這種延遲可能會導致損傷的累積，包括永久性肺損傷和淋巴瘤。4-7 明確診斷這種疾病的唯一方法是基因檢測。全球每百萬人中約有1至2人患有APDS。
關于Joenja®（leniolisib）
Joenja®（leniolisib）是一種口服小分子磷酸肌醇3-激酶δ（PI3K?）抑制劑，在美國獲批成為第一款也是唯一一款靶向治療活化磷酸肌醇3-激酶δ（PI3Kδ）綜合征（APDS）的藥物，適用于12歲及以上的成人和兒童患者。Joenja®可以抑制磷脂酰肌醇-3-4-5-三磷酸的產生。作為重要的細胞信使，磷脂酰肌醇負責調節多種細胞功能，如增殖、分化、細胞因子產生、細胞存活、血管生成和新陳代謝。一項隨機、安慰劑對照的II/III期臨床試驗結果證明了Joenja®在共同主要終點方面的臨床療效，表明對這些患者的免疫失調和免疫表型正常化具有統計學意義的影響，而Joenja®長期給藥的安全性和耐受性也得到中期開放標簽擴展數據的支持。8 Leniolisib目前正在接受歐洲藥品管理局的監管審查，并計劃在英國、加拿大、澳大利亞和日本尋求進一步的監管批準。Leniolisib目前還在一項針對4至11歲APDS兒童患者的III期臨床試驗中接受評估，此外還計劃進行一項針對1至6歲APDS兒童患者的試驗。 如需了解Joenja®相關信息，請訪問：Joenja.com
關于Pharming Group N.V.
Pharming Group N.V.（阿姆斯特丹泛歐交易所股票代碼：PHARM/納斯達克股票代碼：PHAR）是一家全球生物制藥公司，致力于改變罕見、致人衰弱和危及生命疾病患者的生活。Pharming正在開發蛋白質替代療法和精準藥物的創新組合并將其商業化，包括處于早期到后期開發階段的小分子、生物制劑和基因療法。Pharming總部位于荷蘭萊頓，員工遍布全球，為北美、歐洲、中東、非洲和亞太地區30多個市場的患者提供服務。
如需了解更多信息，請訪問www.pharming.com，并在LinkedIn上找到我們。
前瞻性陳述
本新聞稿可能包括"前瞻性陳述"。前瞻性陳述是管理層基于當前預期和假設對未來預期的陳述，受到風險和不確定性的影響。這些風險和不確定性可能導致實際結果、表現獲活動與陳述中所明示或暗示的結果有重大差異。這些前瞻性陳述可通過其中使用的"旨在"、"雄心"、"預計"、"相信"、"可以"、"估計"、"期待"、"目標"、"打算"、"可能"、"里程碑"、"對向"、"展望"、"計劃"、"可能"、"預測"、"風險"、"時間表"、"尋求"、"應該"、"目的"，"將要"和類似的術語和短語來識別。前瞻性陳述的示例包括涉及以下內容的陳述：Pharming的臨床前研究及候選產品臨床試驗的時間和進展、Pharming的臨床和商業前景，以及Pharming對其預計營運資本需求和現金資源的相關預期，這些陳述受到多種風險、不確定性和假設的影響，包括但不限于Pharming臨床試驗的范圍、進展和擴展以及由此產生的成本后果；以及臨床、科學、監管和技術發展。鑒于這些風險和不確定性，以及Pharming在提交給美國證券交易委員會（SEC）的2021年度報告和截止到2021年12月31日的表格20-F年度報告中所描述的其他風險和不確定性，這些前瞻性陳述中所討論的事件和情況可能不會發生，故而Pharming的實際業績表現可能與預期或暗示的表現存在重大不利差異。本新聞稿中包含的所有前瞻性陳述均由本節中包含或提及的警告聲明明確限定。讀者不應過分依賴前瞻性陳述。任何前瞻性陳述僅于本新聞稿發布之日作出，并且基于截止本新聞稿發布之日可供Pharming使用的信息。Pharming不承擔任何公開更新或修訂的義務。
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參考文獻
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8. RAO VK, et al Blood. 2023 Mar 2;141(9):971-983.
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