中國南京、上海和美國加州圣荷西2024年8月12日 /美通社/ -- 馴鹿生物，一家致力于細胞創新藥物研發、生產和銷售的生物制藥公司，宣布公司自主研發的全人源靶向BCMA嵌合抗原受體自體T細胞注射液（伊基奧侖賽注射液）的新藥臨床試驗申請（IND）已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）的默示許可，擬用于治療非腎臟系統性紅斑狼瘡 (Systemic Lupus Erythematosus, SLE) 和系統性紅斑狼瘡性腎炎（Lupus Nephritis, LN），這是該產品在自身免疫性疾病領域于中美兩國獲得的第五個臨床批件。

"很高興美國FDA批準了SLE和LN這兩種新適應癥的IND，這進一步顯示了Eque-cel作為治療自身免疫疾病產品的潛力，" 馴鹿生物首席科學官張永克博士表示，"中國的臨床試驗數據已經顯示出Eque-cel 在治療復發/難治性自身抗體介導的神經系統疾病中的顯著療效和安全性。我們相信，它將對系統性紅斑狼瘡(SLE)和狼瘡性腎炎(LN)及其他以自身抗體為主要致病因素的自身免疫性疾病具有類似的治療前景。我們將繼續全力推進這一創新療法的研發，以使中國及和全球更多自身免疫性疾病患者受益。"

截至目前，伊基奧侖賽注射液在自身免疫疾病適應癥中已獲得美國FDA 3項IND許可，分別針對重癥肌無力（MG）、多發性硬化癥（MS）以及此次SLE和LN的治療。在中國，該產品在自身免疫性疾病適應癥中也已獲得國家藥品監督管理局（NMPA）2項IND默示許可，分別針對視神經脊髓炎譜系疾病（NMOSD）和MG的治療。同時，伊基奧侖賽注射液（福可蘇^®）已經于2023年6月獲得國家藥品監督管理局批準用于治療既往經過至少3線治療后進展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調節劑）的復發難治多發性骨髓瘤成人患者 。

關于系統性紅斑狼瘡（SLE）

系統性紅斑狼瘡（SLE）是一種系統性自身免疫疾病，是最早發現的自身免疫與B淋巴細胞亞群異常相關的人類疾病之一。患者主要癥狀表現為全身多系統多臟器受累，體內存在大量自身抗體,并且自然病程多為病情的加重與緩解交替。如不及時治療，會造成受累臟器的不可逆損害，最終導致患者死亡。據Frost & Sullivan數據顯示，2023年全球約有804.9萬名SLE患者，其中美國SLE患者人數約為28.9萬。

關于系統性紅斑狼瘡性腎炎（LN）

狼瘡性腎炎（LN）是SLE最常見的嚴重并發癥，研究表明有60%的SLE患者在其疾病進程中會發展成LN^[1]，是導致SLE患者高死亡率的主要原因。目前的標準治療方案雖然能夠緩解癥狀，但無法根治疾病，且高達14%至33%的LN患者對治療無反應^[2,3]。

關于伊基奧侖賽注射液

伊基奧侖賽注射液是一種個性化定制的、針對B細胞成熟抗原（BCMA）的基因改造自體 T 細胞免疫療法（CAR-T）產品，能夠識別和清除表達 BCMA 的細胞。基于對SLE病理機制的深入理解，特別是針對疾病中起到關鍵作用的B細胞和致病性抗體，伊基奧侖賽利用第二代CAR技術，能夠精準識別并清除表達BCMA的B細胞和漿細胞，從而達到清除致病性細胞和自身抗體，抑制自身免疫炎癥，降低疾病活動度的目的。

參考文獻