上海2024年9月3日 /美通社/ -- 九天生物（Skyline Therapeutics）自主研發的腺相關病毒（AAV）基因治療藥物SKG1108，一款用于治療視網膜色素變性（Retinitis Pigmentosa，RP）的突破性基因療法，已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）孤兒藥資格認定（ODD）。這一認定標志著SKG1108這一創新AAV載體在治療RP方面的潛力得到了FDA的認可，并使其在未來的開發、上市過程中及上市后有資格享受一系列激勵政策，獲得FDA的持續支持。

SKG1108是一款完全創新設計的AAV載體，包含用于玻璃體內注射的創新衣殼AAV.0106，將采用前沿設計的編碼具有獨特結構和功能的全新蛋白的基因直接遞送至視網膜，通過特定的基因元素調控在視網膜靶細胞中表達特殊光敏蛋白，從而產生新的光感受器來改善和恢復患者視覺功能。

視網膜色素變性是一種高致盲性遺傳性視網膜退行性病變（Inherited Retinal Diseases, IRDs），與超過上百種不同基因突變相關。盡管發病年齡存在差異，大多數視網膜色素變性患者在40歲左右已達到法定失明的程度。該疾病進展初期出現視桿細胞退化，隨后視錐細胞逐漸喪失，直至光感受器細胞幾乎完全凋亡，視覺功能不可逆地受損，最終導致失明。目前，全球尚無有效的治療方法能夠阻止或逆轉光感受器細胞的退化。現有的基因特異性治療方法僅針對極少數特定基因突變，不適用于大多數視網膜色素變性患者。SKG1108基因治療采用創新的作用機制，不受限于特定基因突變，通過生成新的光感受器來補償視桿細胞和視錐細胞的退變與喪失、改善和恢復視覺功能，從而有效治療嚴重視網膜色素變性，惠及更多急需治療的患者。

關于孤兒藥認定（ODD）

孤兒藥認定（ODD），是美國FDA授予符合條件的用于預防、診斷或治療罕見病的藥物或生物制品的一種資格認定，旨在鼓勵研發機構為罕見病開發創新治療方案。獲得ODD認定意味著該藥物對于治療某種罕見病的潛力得到了FDA的認可。獲得ODD資格的藥物可以享受一系列的激勵政策，包括上市后7年的市場獨占期、臨床試驗費用的稅收抵免、免除新藥上市申請費以及獲得臨床試驗資助等優惠政策。