上海2024年11月6日 /美通社/ -- 科濟藥業(yè)（股票代碼：2171.HK），一家主要專注于治療血液惡性腫瘤和實體瘤的創(chuàng)新CAR-T細胞療法公司宣布，賽愷澤^®（澤沃基奧侖賽注射液）、CT071和CT0590的數(shù)據(jù)將于第66屆美國血液學會（"ASH"）年會上以壁報形式展示，大會將于2024年12月7日至10日舉辦。上述產(chǎn)品的摘要已在ASH官網(wǎng)公布。

科濟藥業(yè)首席醫(yī)學官Raffaele Baffa博士表示："科濟在血液瘤領域布局了多款強有力的管線產(chǎn)品，包括自體CAR-T產(chǎn)品澤沃基奧侖賽注射液、快速生產(chǎn)的CT071，以及通用型CAR-T產(chǎn)品CT0590。這些產(chǎn)品彰顯了科濟在血液瘤領域的持續(xù)創(chuàng)新。借助自主研發(fā)的CARcelerate^®和THANK-uCAR^®等技術平臺，科濟致力于開發(fā)差異化的CAR-T細胞療法，以應對臨床面臨的重大挑戰(zhàn)。我們期待在大會上與大家分享新的數(shù)據(jù)，相信我們的CAR-T細胞療法將有潛力惠及全球患者。"

Subgroup Analyses of Phase 2 Study: Evaluating the Efficacy of Fully Human BCMA-Targeting CAR T Cells (Zevorcabtagene Autoleucel) in Patients with Relapsed/Refractory Multiple Myeloma (II期研究的亞組分析：評估全人源BCMA CAR-T細胞（澤沃基奧侖賽注射液）在復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中的療效)

編號：4762

展示時間：2024年12月9日，周一，6:00 PM - 8:00 PM（太平洋標準時間）/ 2024年12月10日，周二，10:00 AM – 12:00 PM（北京時間）

在102例接受過≥3線治療（包括一種免疫調節(jié)藥物和一種蛋白酶體抑制劑）的復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）患者中，客觀緩解率（ORR）為92.2%，嚴格意義上的完全緩解（sCR）或完全緩解（CR）率為71.6%。ORR或CR/sCR率不受任何分析中的基線特征的影響。中位隨訪20.3個月（范圍：0.4至27個月），中位緩解持續(xù)時間（DOR）、無進展生存期（PFS）和總生存期（OS）數(shù)據(jù)尚未成熟，因此采用18個月和估算的30個月的無事件率作為亞組分析的療效指標。年齡或國際分期系統(tǒng)（ISS）分期對DOR、PFS和OS均無影響。

LUMMICAR STUDY 1 關鍵性 II 期研究的亞組分析表明，基線特征對賽愷澤^®的臨床有效性影響不大，進一步說明即使是預后不良的 RRMM 患者也能夠從賽愷澤^®中獲益。

GPRC5D-Targeted CAR T-Cell Therapy CT071 for the Treatment of Refractory/Relapsed Multiple Myeloma (靶向GPRC5D的CAR-T細胞療法CT071在難治/復發(fā)性多發(fā)性骨髓瘤治療中的應用)

編號：3451

展示時間：2024年12月8日，周日，6:00 PM - 8:00 PM（太平洋標準時間）/ 2024年12月9日，周一，10:00 AM – 12:00 PM（北京時間）

CT071是一種全人源的靶向GPRC5D的自體CAR-T細胞產(chǎn)品，采用快速生產(chǎn)的CARcelerate^®平臺生產(chǎn)，使生產(chǎn)時間縮短至約30小時，極大地減少了從單采到回輸?shù)臅r間。入組的患者均為復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）患者，既往至少三線治療失敗或2類抗多發(fā)性骨髓瘤治療藥物耐藥（即至少1種蛋白酶體抑制劑和至少1種免疫調節(jié)劑治療后出現(xiàn)進展或未獲得緩解）。入組時處于疾病進展狀態(tài)。所有患者的ECOG評分為0-2。在17例接受CT071治療的患者中，11例（64.7%）出現(xiàn)了細胞因子釋放綜合癥（CRS），均為1級（8例）或2級（3例）。未觀察到免疫效應細胞相關神經(jīng)毒性綜合癥（ICANS）。未發(fā)生劑量限制性毒性（DLT）。

總體緩解率（ORR）為94.1%（16/17），嚴格意義上的完全緩解（sCR）率為52.9%（9/17）。值得注意的是，有7例患者在第4周時獲得了CR或sCR。既往接受過 BCMA 或 BCMA/CD19 CAR T 治療的4例患者均獲得了緩解（2例sCR，2例PR）。

A First-in-Human Study of CT0590, a Triple Knock-out, Allogeneic CAR T-Cell Therapy Targeting BCMA and NKG2A, in Subjects with Relapsed/Refractory Multiple Myeloma (CT0590：一種靶向BCMA和NKG2A的三重基因敲除異體CAR-T細胞療法在復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中的首次人體研究)

編號：4843

展示時間：2024年12月9日，周一，6:00 PM - 8:00 PM（太平洋標準時間）/ 2024年12月10日，周二，10:00 AM – 12:00 PM（北京時間）

CT0590是一種異體雙靶點的CAR-T細胞療法，采用THANK-uCAR^®技術，靶向BCMA和NKG2A（一種在NK細胞和T細胞上表達的膜蛋白），TRAC/B2M/NKG2A三重基因敲除，以減少移植物抗宿主病（GvHD）、宿主免疫排斥和自相殘殺。

本研究為CT0590在復發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）患者中進行的首次人體（FIH）、開放標簽、單中心 I 期研究，旨在評估CT0590的安全性、耐受性、藥代動力學及初步療效（NCT05066022）。截至2024年4月22日，已有5例受試者入組，包括4例RRMM患者和1例同情用藥的原發(fā)性漿細胞白血?。╬PCL）患者。

未觀察到≥3級細胞因子釋放綜合癥（CRS）。未觀察到免疫效應細胞相關神經(jīng)毒性綜合癥（ICANS）或移植物抗宿主?。℅vHD）。未發(fā)生劑量限制性毒性，也沒有因不良事件導致退出研究或死亡。

中位隨訪時間為16.6個月（范圍：5.1至24.2個月）時，有3例患者獲得緩解，包括2例sCR和1例PR。2例sCR患者中，其中1例 RRMM 患者的緩解持續(xù)時間（DOR）已達23個月（sCR仍在持續(xù)中），另1例pPCL患者的DOR為20個月。在這2例sCR患者中，CAR拷貝數(shù)峰值大于280,000 copies/µg genomic DNA。

本研究的初步結果表明，CT0590通用型CAR-T細胞療法的安全性可控，同時實現(xiàn)了深度和持久的臨床緩解。

關于賽愷澤^®

賽愷澤^®（澤沃基奧侖賽注射液，產(chǎn)品編號：CT053）是一種用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤的全人源自體BCMA CAR-T細胞產(chǎn)品。國家藥品監(jiān)督管理局于2024年2月23日批準賽愷澤^®新藥上市申請，用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，既往經(jīng)過至少3線治療后進展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調節(jié)劑）。科濟藥業(yè)正在北美推進1b/2期臨床試驗（LUMMICAR STUDY 2），以評估澤沃基奧侖賽注射液用于治療復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤的安全性及療效。

澤沃基奧侖賽注射液于2019年獲得美國FDA的再生醫(yī)學先進療法（RMAT）及孤兒藥稱號，以及先后于2019年及2020年獲得歐洲藥品管理局（EMA）的優(yōu)先藥物（PRIME）及孤兒藥產(chǎn)品稱號。

關于CT071

CT071是一款科濟藥業(yè)基于CARcelerate^®專有平臺開發(fā)的靶向GPRC5D的CAR-T細胞治療候選產(chǎn)品，用于治療復發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤或復發(fā)/難治漿細胞白血病。一項研究者發(fā)起的臨床試驗（NCT05838131）正在中國開展，旨在評估CT071治療復發(fā)/難治多發(fā)性骨髓瘤或漿細胞白血病的安全性和有效性。另一項研究者發(fā)起的試驗 (NCT06407947) 正在中國開展，用于治療新診斷的多發(fā)性骨髓瘤 (NDMM)。

關于CT0590

CT0590是一種利用科濟藥業(yè)的THANK-uCAR^®技術靶向BCMA的同種異體CAR-T細胞候選產(chǎn)品。一項研究者發(fā)起的臨床試驗正在中國開展，旨在初步評估CT0590治療復發(fā)或難治多發(fā)性骨髓瘤的安全性和療效。

關于科濟藥業(yè)

科濟藥業(yè)（股票代碼：2171.HK）是一家在中國及美國擁有業(yè)務的生物制藥公司，主要專注于治療血液惡性腫瘤和實體瘤的創(chuàng)新CAR-T細胞療法。公司建立了從靶點發(fā)現(xiàn)、創(chuàng)新型CAR-T細胞研制、臨床試驗到商業(yè)規(guī)模生產(chǎn)的CAR-T細胞研究與開發(fā)平臺。公司通過自主研發(fā)新技術以及擁有全球權益的產(chǎn)品管線，以解決現(xiàn)有CAR-T細胞療法面臨的重大挑戰(zhàn)，比如提高安全性，提高治療實體瘤的療效和降低治療成本?？茲帢I(yè)的使命是成為全球生物制藥領域的領導者，為全球癌癥患者提供創(chuàng)新和差異化的細胞療法，使癌癥可治愈。

前瞻性聲明

本新聞稿中所有不屬于歷史事實或與當前事實或當前條件無關的陳述都是前瞻性陳述。此類前瞻性聲明表達了本集團截至本新聞稿發(fā)布之日對未來事件的當前觀點、預測、信念和預期。此類前瞻性聲明是基于本集團無法控制的一些假設和因素。因此，它們受到重大風險和不確定性的影響，實際事件或結果可能與這些前瞻性聲明有重大差異，本新聞稿中討論的前瞻性事件可能不會發(fā)生。這些風險和不確定性包括但不限于我們最近的年度報告和中期報告以及在我們公司網(wǎng)站 https://www.carsgen.com 上發(fā)布的其他公告和報告中「主要風險和不確定性」標題下的詳細內容。對于本新聞稿中的任何預測、目標、估計或預測的實現(xiàn)或合理性，我們不作任何陳述或保證，也不應依賴這些預測。

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