賓夕法尼亞州普利茅斯會議2020年2月11日 /美通社/ -- Inovio Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: INO)今天宣布，美國食品藥品監(jiān)督管理局（U.S. Food and Drug Administration，簡稱“FDA”）接受了其新藥研究申請，通過1/2期試驗評估其DNA藥物INO-3107對于復發(fā)性呼吸道乳頭狀瘤病(RRP)的療效。RRP是一種罕見病，由HPV 6型和11型感染引發(fā)，可導致非癌性腫瘤生長，進而形成危及生命的氣道阻塞，也有發(fā)展成癌癥的可能。目前這種疾病尚無法治愈，只能通過手術(shù)切除腫瘤，暫時恢復氣流通暢。然而，腫瘤還會復發(fā)，所以每年必須重復做多次手術(shù)。RRP會嚴重影響患者的生活質(zhì)量。
開放式標簽、多中心1/2期試驗將在美國招募大約63名患者，評估HPV 6和/或11相關(guān)RRP患者使用INO-3107的療效、安全性、耐受性和免疫原性，這些患者在過去三年中每年至少需要兩次手術(shù)來切除相關(guān)乳頭狀瘤。在這項研究中，成人患者將首先接受手術(shù)切除乳頭狀瘤，然后使用四劑INO-3107，每三周一劑。主要療效終點是在第一劑INO-3107之后的手術(shù)干預時間內(nèi)，相對于研究療法前的頻率加倍或更多。獲得足夠的成人安全性和潛在療效數(shù)據(jù)后，Inovio計劃擴大試驗，包括兒科患者以及可能的加強疫苗接種。
Inovio臨床開發(fā)副總裁、醫(yī)學博士Jeffrey Skolnik表示：“Inovio的DNA研究藥物INO-3107旨在從體內(nèi)精準摧毀和清除HPV 6和11感染引發(fā)的腫瘤。我們相信，這款DNA藥物能夠為RRP患者提供長期的（如果不是終身的）疾病改善，特別是作為往往需要多次且使患者身體衰弱的手術(shù)的替代療法，這樣的手術(shù)可能會暫時消除HPV在氣道的生長，但不會解決潛在的復發(fā)性病毒?！?/p>
Inovio總裁兼首席執(zhí)行官J. Joseph Kim博士表示：“Inovio的使命是快速為有迫切健康需求的患者提供新的DNA藥物。我們很高興獲得了美國食品藥品監(jiān)督管理局的INO-3107臨床試驗授權(quán)，期待與RRP患者和醫(yī)學界密切合作，盡快推動招募工作的開展。”
除了啟動這項療效試驗之外，Inovio還計劃從美國食品藥品監(jiān)督管理局孤兒產(chǎn)品開發(fā)辦公室(OOPD)獲得孤兒藥資格認定。美國食品藥品監(jiān)督管理局授予旨在安全高效地治療、診斷或預防影響美國不到20萬人的罕見病的藥物和生物產(chǎn)品孤兒藥資格認定。OOPD為藥物開發(fā)商提供一定的好處和獎勵，包括如果最終獲得資格認定監(jiān)管批準，則可享受一段時間的營銷排他性。
Inovio最近在科學雜志《Vaccines》（由MDPI（多學科數(shù)字出版機構(gòu)）出版）發(fā)表了其INO-3106（針對HPV 6導致的RRP的DNA候選療法）臨床試驗研究的數(shù)據(jù)。研究結(jié)果表明，INO-3106可產(chǎn)生免疫原性，參與并擴增HPV 6特異性細胞應答，包括細胞毒性T細胞。文章還指出，Inovio的免疫療法使兩名為了控制病情，每年大概需要做兩次手術(shù)的患者大大減少了做手術(shù)的必要。其中一名患者有超過一年半的時間（584天）沒做手術(shù)，另一名患者更是超過了兩年半（915天以上）。
Inovio的DNA藥物簡介
Inovio目前正在開發(fā)15個DNA醫(yī)學臨床項目，側(cè)重于HPV相關(guān)疾病、癌癥和傳染病，包括流行病防范創(chuàng)新聯(lián)盟(CEPI)資助的新型冠狀病毒研究。DNA藥物由優(yōu)化后的DNA質(zhì)粒組成，DNA質(zhì)粒是利用計算機測序技術(shù)合成或重組的小分子環(huán)狀雙鏈DNA，其目的是在體內(nèi)產(chǎn)生特定的免疫反應。
Inovio的DNA藥物使用Inovio專有的手持智能設(shè)備CELLECTRA®通過肌內(nèi)或皮內(nèi)的方式將優(yōu)化后的質(zhì)粒直接導入細胞。CELLECTRA使用一個簡短的電脈沖可逆地打開細胞中的小孔，使質(zhì)粒進入。一旦進入細胞，質(zhì)粒就開始復制，從而加強了身體本身的自然反應機制。使用CELLECTRA進行管理可確保DNA藥物直接進入人體細胞，在那里它可以立即發(fā)揮作用，產(chǎn)生免疫反應。Inovio的DNA療法與基因治療或基因編輯一樣，不會干擾或以任何方式改變個體自身的DNA。
在一系列臨床試驗的6000多份申請中，2000多名患者接受了Inovio的研究性DNA藥物，這些藥物不斷激活針對目標病原體和癌癥的安全、強大和功能齊全的T細胞和抗體反應。
RRP簡介
復發(fā)性呼吸道乳頭狀瘤病(RRP)是一種罕見病，美國約有15,000例，其特征是人乳頭瘤病毒引發(fā)呼吸道腫瘤生長。盡管是良性的，但乳頭狀瘤仍可能導致嚴重、甚至危及生命的氣道阻塞和呼吸系統(tǒng)并發(fā)癥。該疾病還有一個特點，即乳頭狀瘤在手術(shù)切除后有復發(fā)的趨勢。如果不進行治療，RRP發(fā)展到肺部，患者可能會出現(xiàn)復發(fā)性肺炎、慢性肺病（支氣管擴張），并最終導致進行性肺衰竭。有極小的概率，即不到1%的患者，乳頭狀瘤會惡化成癌，發(fā)展為鱗狀細胞癌。RRP的其他癥狀可能包括聲音嘶啞、入睡和吞咽困難，以及慢性咳嗽。兒童RRP患者的癥狀比成人更嚴重。兒童多在4歲左右被確診，而成人多發(fā)于30多歲或40多歲。
Inovio Pharmaceuticals, Inc.簡介
Inovio是一家生物技術(shù)公司，專注于迅速將精準設(shè)計的DNA藥物推向市場，用于治療、護理和/或預防人乳頭瘤病毒(HPV)、癌癥和傳染疾病。Inovio是首家也是唯一一家在臨床上證明DNA藥物可以通過專有的智能設(shè)備直接進入體內(nèi)細胞，從而安全地產(chǎn)生強大的免疫反應，摧毀和清除導致70%宮頸癌、90%肛門癌和69%外陰癌的高危HPV 16和18的公司。除了HPV外，Inovio經(jīng)過優(yōu)化的質(zhì)粒設(shè)計和遞送技術(shù)已被證明能夠持續(xù)激活針對靶向癌癥和病原體的穩(wěn)健且功能完全的T細胞和抗體反應。Inovio最先進的臨床項目VGX-3100處于治療HPV相關(guān)宮頸癌前病變的三期開發(fā)階段。同時正在開發(fā)的還有針對HPV相關(guān)癌癥和膠質(zhì)母細胞瘤的二期免疫腫瘤學計劃，以及寨卡病毒、中東呼吸綜合征(MERS)、拉沙熱、艾滋病毒(HIV)以及新型冠狀病毒(2019-nCoV)的外部資助平臺開發(fā)計劃。合作伙伴及合作者包括：北京東方略生物醫(yī)藥科技股份有限公司、阿斯利康(AstraZeneca)、比爾及梅琳達-蓋茨基金會(The Bill & Melinda Gates Foundation)、流行病防范創(chuàng)新聯(lián)盟(CEPI)、美國國防高級研究計劃局(Defense Advanced Research Projects Agency)、GeneOne Life Science、艾滋病疫苗試驗網(wǎng)絡(luò)(HIV Vaccines Trial Network)、Medical CBRN Defense Consortium (MCDC)、美國國家癌癥研究所(National Cancer Institute)、美國國立衛(wèi)生研究院(National Institutes of Health)、美國國家過敏癥和傳染病研究所(National Institute of Allergy and Infectious Diseases)、再生元(Regeneron)、羅氏/基因泰克(Roche/Genentech)、賓夕法尼亞大學(University of Pennsylvania)、美國華爾特-里德陸軍研究院(Walter Reed Army Institute of Research)和威斯達研究所(The Wistar Institute)。詳情請訪問：www.inovio.com。
