上海2020年6月8日 /美通社/ -- 勃林格殷格翰今天宣布其抗肺纖維化治療藥物維加特®（英文名：Ofev®, 通用名：乙磺酸尼達尼布軟膠囊）獲得了中國國家藥品監督管理局（NMPA）上市批準，成為首個也是目前唯一用于系統性硬化病相關間質性肺疾病（SSc-ILD）的藥物，其標志著系統性硬化病相關間質性肺疾病（SSc-ILD）患者走出了無藥可醫的困境，對于該病的治療具有里程碑式的意義，這也是維加特®在中國獲批的第二個適應癥，值得一提的是，該適應癥是勃林格殷格翰在中國的首次全球同步遞交（2019年6月），此次中國的獲批僅在歐盟獲批的1.5月之后。
目前維加特®已在70多個國家（含中國）和地區獲批用于治療特發性肺纖維化（IPF），及已在15個國家獲批用于治療系統性硬化病相關間質性肺疾病（SSc-ILD），并被證明能夠通過減緩肺功能（用力肺活量）的年下降率，來延緩疾病進展。
系統性硬化病（SSc），也稱硬皮病，是一種影響全身多個器官且無法治愈的罕見的自身免疫性疾病，它可引起皮膚和內臟（如心臟、肺、消化道和腎臟）的瘢痕形成（纖維化）[1],[2],[3]。硬皮病發生在肺部可引起間質性肺疾病，稱為系統性硬化病相關間質性肺疾病（SSc-ILD）[2],[4]，約25%的硬皮病患者在確診后3年內出現顯著的肺部受累。[5] SSc-ILD是一種進展性的肺部疾病，很多患者早期無癥狀，但預后較差，患者生存率低。它是硬皮病（SSc）患者死亡的關鍵驅動因素。[1],[4]
北京協和醫院風濕免疫科主任、中國醫師協會風濕免疫科醫師分會會長、中華醫學會風濕病學分會前任主任委員曾小峰教授表示：“目前臨床上面臨的最大問題是即使SSc-ILD患者得到明確診斷，也沒有獲批上市的藥物可以治療。此次維加特®新適應癥獲批，代表著我們在治療SSc-ILD這一罕見疾病的道路上取得了重大的科學進步，它將為罹患這種嚴重疾病的患者及其家人帶來希望。”
維加特®新適應癥的獲批基于系統性硬化病相關間質性肺疾病（SSc-ILD）的III期SENSCIS臨床研究。它是目前針對SSc-ILD患者規模最大的隨機對照試驗，覆蓋32個國家和地區，納入了576例患者，中國有9個研究中心參與。研究證實：與安慰劑相比，尼達尼布可減緩系統性硬化病相關間質性肺疾病（ SSc-ILD ）患者的肺功能下降。接受尼達尼布治療的SSc-ILD患者肺功能年下降率降低了44%（根據52周期間評估的 FVC測得）[1]。此研究證明尼達尼布能夠通過減緩肺功能（用力肺活量）的年下降率，來延緩疾病進展。該研究結果刊登在《新英格蘭醫學雜志》。
勃林格殷格翰大中華區人用藥品總經理董博文（Pavol Dobrocky）表示：“維加特®的療效和安全性已經得到充分的臨床研究數據的支持，我們相信這一新適應癥在中國的獲批將讓中國SSc-ILD患者獲益，為他們送去有藥可醫的希望。此次獲批為維加特®國內獲批的第二個適應癥，其第三個適應癥 -- 用于治療具有進行性表型的慢性纖維化性間質性肺疾病（即PF-ILD），已于近日在美國、日本獲批，去年12月中國也全球同步遞交了上市申請。我們期待與相關部門緊密合作，共同推進尼達尼布在治療間質性肺疾病（ILD）這個大疾病領域上取得更多突破，讓中國患者更快、更早地用到新藥、好藥，助力‘健康中國2030’。”
硬皮病關愛之家創始人、硬皮病患者鄭嬡表示：“硬皮病帶給我們的損傷是巨大的，不僅會使我們的容貌發生改變，出現‘面具臉’，同時還會造成內臟的纖維化，當疾病累及到肺部，會使我們呼吸困難，這極大影響了我們的日常生活。雖然目前硬皮病無法治愈，但可以通過藥物治療與它共處，此次維加特®治療系統性硬化病相關間質性肺疾病的適應癥獲批，我們非常高興。”
關于維加特®（乙磺酸尼達尼布軟膠囊）
維加特®是一種小分子酪氨酸激酶抑制劑，可同時阻斷3種生長因子受體，包括血管內皮生長因子受體、血小板源性生長因子受體、以及成纖維細胞生長因子受體，有效抑制纖維化過程中的信號通路。
重要里程碑
[1] Distler O, et al. Nintedanib for Systemic Sclerosis-Associated Interstitial Lung Disease. N Eng J Med. Published 20 May, 2019. NEJM.org. DOI: 10.1056/NEJMoa1903076 |
[2] Denton CP, Khanna D. Systemic sclerosis. www.thelancet.com Published 13 April, 2017 http://dx.doi.org/10.1016/S0140-6736(17)30933-9. Last accessed March 2019. |
[3] Cottin V, et al. Interstitial lung disease associated with systemic sclerosis (SSc-ILD). Respir. Res. 2019;20(1):13 [4] Denton CP, Khanna D. Systemic sclerosis. www.thelancet.com Published 13 April, 2017 http://dx.doi.org/10.1016/S0140-6736(17)30933-9. Last accessed March 2019. [5] Solomon JJ, et al. European Respiratory Update: Scleroderma lung disease. Eur. Respir. Rev. 2013; 22: 127, 6–19. |
