蘇州2024年4月22日 /美通社/ -- 北京時間2024年4月21日，開拓藥業（股票代碼：9939.HK），一家專注于潛在同類首創和同類最佳創新藥物研發及產業化的生物制藥公司，欣然宣布其自主研發的新型靶向雄激素受體（AR）的蛋白降解嵌合體（PROTAC）化合物GT20029酊外用治療男性雄激素性脫發（脫發或AGA）的中國II期臨床試驗達到主要研究終點，其結果具有統計學顯著性及臨床意義，且安全性和耐受性良好?；谠擁桰I期臨床試驗的結果，本公司將積極部署GT20029后續的臨床策略，如開展男性脫發中國III期臨床試驗及美國II期臨床試驗等。此外，公司亦正在準備開展GT20029用于痤瘡治療的II期臨床試驗。

該項II期臨床試驗是一項多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估GT20029酊治療男性脫發的有效性和安全性，并確定III期臨床試驗的推薦給藥劑量。試驗在全國12家中心開展，由復旦大學附屬華山醫院的楊勤萍教授擔任主要研究者（leading PI）。試驗的主要療效終點為治療12周后，與安慰劑相比，目標區域內非毳毛數（TAHC）較基線的平均變化，安全性評估包括不良事件、實驗室檢查、外用藥主觀評價及皮損表現評價等。試驗共納入180例男性脫發患者，分為每天一次（QD）用藥隊列和每周兩次（BIW）用藥隊列，每個隊列均包括對照組（使用安慰劑）和試驗組（使用GT20029酊），并接受0.5%和1%的不同劑量。結果顯示：

• 有效性方面，與安慰劑相比，不論是QD隊列還是BIW隊列，GT20029酊均顯示出統計學顯著的療效優勢及臨床意義。治療12周后，GT20029 0.5% QD 組的TAHC較基線增加16.80根/cm²，較安慰劑增加6.69根/cm²，結果均有統計學意義（P<0.05）。GT20029 1.0% BIW 組的TAHC較基線增加11.94根/cm²，較安慰劑增加7.36根/cm²，結果均有統計學意義（P<0.05）。針對BIW隊列，研究表明，不同GT20029劑量組之間存在劑量效應關系。
• 安全性方面，GT20029酊具有良好的安全性和耐受性，各組在治療過程中發生的不良事件與安慰劑相當。此外，試驗未觀察到與性功能相關的不良事件。
• GT20029 1% BIW為II期臨床試驗的最佳給藥劑量，該劑量被確定為中國男性脫發III期臨床試驗的推薦給藥劑量。

作為全球首個皮科外用新型AR降解劑，GT20029基于公司自有PROTAC平臺開發，且是在全球范圍內，首個同時在中國和美國均完成I期臨床試驗的外用PROTAC化合物。其作用是將AR蛋白質募集到E3泛素連接酶進行降解。GT20029作用于外周皮膚局部組織中，既避免了藥物的全身暴露，也能降低局部毛囊皮脂腺中的AR本身對雄激素的敏感性，因此本集團開發其用于治療脫發和痤瘡。

開拓藥業創始人、董事長兼首席執行官童友之博士表示："GT20029作為首個外用PROTAC創新藥物的II期臨床試驗的結果備受關注，前期分別在中國和美國完成的I期臨床試驗已經提供了局部和整體的安全性以及藥代動力學數據，而II期臨床試驗進一步驗證了局部較長期使用蛋白降解劑新技術的安全性，更為重要的是我們首次在臨床顯示使用外用PROTAC化合物可以產生初步的臨床治療效果。更為理想的治療雄激素性脫發的創新藥物，應該在使用時起效更快，療效更佳和使用頻次更少，GT20029的下一步臨床發展將為此目標而進行。"