蘇州2023年10月11日 /美通社/ -- 北京時間2023年10月11日，開拓藥業（股票代碼：9939.HK），一家專注于潛在同類首創和同類最佳創新藥物研發及產業化的生物制藥公司，宣布其在研的Hedgehog/SMO抑制劑GT1708F近日正式獲得國家藥品監督管理局(NMPA)的臨床試驗許可，有條件批準在中國開展用于治療特發性肺纖維化(IPF) 的新增適應癥II期臨床試驗。

IPF是一種慢性、進行性、纖維化性間質性肺疾病，是間質性肺疾病中最為兇險的疾病之一。IPF發病率較高，但由于發病、進展較為隱秘，多數患者確診時病情已進展至中晚期，患者確診后中位生存期僅為3～5年^[1]，被稱為“不是癌癥的癌癥”。目前尚無可用于停止IPF纖維化進程或治療疾病的有效療法，且近十年來未有治療IPF的新藥獲批，因此該領域存在巨大的未滿足臨床需求。目前國內尚無針對IPF適應癥的處于臨床階段的Hedgehog/SMO抑制劑，國外進展最快的同靶點藥物是ENV-101（Taladegib），目前正在進行IPF適應癥的II期臨床研究。ENV-101由Endeavor BioMedicines自羅氏引進，至今已就該藥物的研發推進獲得多輪融資，顯示出Hedgehog/SMO抑制劑用于IPF治療的潛力和市場認可度。

最新研究和臨床結果顯示，Hedgehog信號通路在IPF疾病發病機制中有著重要作用。GT1708F是一款具有高活性和高特異性的SMO蛋白抑制劑，通過抑制SMO蛋白的活性來影響Hedgehog通路的活性及其下游相關蛋白的表達，從而達到治療IPF的目的。

此前GT1708F已完成了惡性血液疾病的中國I期臨床試驗。結果顯示，GT1708F展現出良好的安全性和耐受性，所有患者均未發生劑量限制性毒性（DLT）和與研究藥物有關的嚴重不良事件（SAE）。

參考文獻：1. Raghu G, Collard HR, Egan JJ, et al. An Official ATS/ERS/JRS/ALAT Statement: Idiopathic Pulmonary Fibrosis: Evidence-based Guidelines for Diagnosis and Management. Am J Respir Crit Care Med, 2011, 183(6): 788-824.

關于開拓藥業

開拓藥業成立于2009年，專注發展潛在“first-in-class”和“best-in-class”創新藥物的研發及產業化，致力成為創新療法研究、開發及商業化的領軍企業。公司經過多年的發展，以皮科領域和腫瘤相關疾病為核心，研發多通道產品組合，產品覆蓋全球高發病率疾病及其它未滿足臨床需求的疾病領域。開拓藥業前瞻性布局了包含小分子創新藥、生物創新藥及聯合療法的多元化產品管線，包括7款正在開展臨床研究的產品以及多個正在進行臨床前研究的項目。公司在全球擁有超百項已獲得及申請中的專利，多個項目被列為國家十二五、十三五“重大新藥創制”專項。2020年5月22日，開拓藥業正式在香港聯合交易所有限公司主板掛牌上市，股票代碼：9939.HK。歡迎訪問公司網站：www.kintor.com.cn