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南京 2025年5月23日 /美通社/ -- 當(dāng)?shù)貢r(shí)間2025年5月22日，傳奇生物（NASDAQ: LEGN）在美國新澤西州薩默塞特宣布將在2025年美國臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ASCO）年會(huì)和2025年歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì)（EHA）年會(huì)上公布用于治療多發(fā)性骨髓瘤的CARVYKTI®（西達(dá)基奧侖賽，cilta-cel）最新研究數(shù)據(jù)。此外，傳奇生物在實(shí)體瘤領(lǐng)域的兩項(xiàng)I期劑量遞增研究——LB2102（用于治療肺癌）和LB1908（用于治療胃癌）的初步結(jié)果也將在ASCO會(huì)議的壁報(bào)展示環(huán)節(jié)中亮相。
傳奇生物首席執(zhí)行官黃穎博士表示： "我們很高興在ASCO和EHA上展示的最新數(shù)據(jù)進(jìn)一步鞏固了CARVYKTI®在多發(fā)性骨髓瘤CAR-T治療領(lǐng)域的市場領(lǐng)先地位。迄今已治療超過6500例患者，其日益顯著的臨床效果顯而易見。同時(shí)，我們也非常期待通過肺癌和胃癌的I期臨床研究數(shù)據(jù)來展現(xiàn)公司更廣泛的研發(fā)管線進(jìn)展——標(biāo)志著我們?cè)谕卣辜?xì)胞療法新疆界邁出了重要一步。"
CARVYKTI® 數(shù)據(jù)
來自CARTITUDE-1研究的長期隨訪數(shù)據(jù)將在ASCO大會(huì)上首次以口頭報(bào)告形式公布，并隨后在EHA大會(huì)上再次進(jìn)行口頭報(bào)告。該研究評(píng)估了CARVYKTI®在經(jīng)重度預(yù)處理的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者中的療效。這些患者既往的中位無進(jìn)展生存期不足6個(gè)月，中位總生存期約為1年。本次報(bào)告將展示中位隨訪60.3個(gè)月的關(guān)鍵數(shù)據(jù)，包括總生存期、超過5年無進(jìn)展生存的結(jié)果和安全性數(shù)據(jù)。在研究中，那些存活且無進(jìn)展的患者在接受單次CARVYKTI®輸注后，未再接受其他多發(fā)性骨髓瘤治療。
CARTITUDE-4研究的意向性治療（ITT）亞組分析數(shù)據(jù)將在ASCO年會(huì)上以壁報(bào)形式展示。這些亞組包括具有高危細(xì)胞遺傳學(xué)特征的患者以及伴髓外病變（EMD）并接受過一線治療的患者。該數(shù)據(jù)持續(xù)支持了CARVYKTI®在各個(gè)亞組中及最早在首次復(fù)發(fā)后具有積極的獲益-風(fēng)險(xiǎn)比。
EHA年會(huì)上將以壁報(bào)形式發(fā)表一項(xiàng)生物標(biāo)志物分析研究，該研究探討了CARVYKTI®治療后出現(xiàn)的運(yùn)動(dòng)及神經(jīng)認(rèn)知不良事件（MNT）和顱神經(jīng)麻痹（CNP）與特定生物標(biāo)志物的相關(guān)性。
實(shí)體瘤管線
ASCO年會(huì)壁報(bào)環(huán)節(jié)將展示兩項(xiàng)正在進(jìn)行中的I期劑量遞增研究的初步結(jié)果：分別為用于治療復(fù)發(fā)或難治性小細(xì)胞肺癌（SCLC）和大細(xì)胞神經(jīng)內(nèi)分泌癌（LCNEC）的dnTGFβRII裝甲靶向DLL3自體CAR-T細(xì)胞療法LB2102，以及用于治療晚期胃食管腺癌的靶向Claudin 18.2自體CAR-T療法LB1908。
正在進(jìn)行的LB2102 I期劑量遞增研究數(shù)據(jù)已于5月16日在第28屆美國基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)（ASGCT）年會(huì)上進(jìn)行了口頭報(bào)告。
2023年11月，我們與諾華制藥（Novartis Pharma AG）就包括LB2102在內(nèi)的特定靶向DLL3的CAR-T細(xì)胞療法達(dá)成了獨(dú)家全球許可協(xié)議。
根據(jù)許可協(xié)議，我們將在美國進(jìn)行LB2102的I期臨床試驗(yàn)，諾華負(fù)責(zé)許可產(chǎn)品的所有其他開發(fā)。
2025 年美國臨床腫瘤學(xué)會(huì)（ ASCO ）報(bào)告
（ 北美中部夏令時(shí) 2025 年 5 月 30 日 -6 月 3 日）
1 、摘要編號(hào)： #7507 口頭報(bào)告
2 、 摘要編號(hào)：#7539 壁報(bào)展示
3 、摘要編號(hào)：#4022 壁報(bào)展示
4、摘要編號(hào)：#8104 壁報(bào)展示
2025 年歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì)（EHA）年會(huì)報(bào)告
（歐洲中部夏令時(shí)2025年6月12日-15日）
1、摘要編號(hào)： #S192 口頭報(bào)告
2、摘要編號(hào)： #PS1723 壁報(bào)展示
3、摘要編號(hào)： #PS1728 壁報(bào)展示
4 、摘要編號(hào)： #PF765 壁報(bào)展示
2025 年美國基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)（ASGCT）報(bào)告
（ 北美中部夏令時(shí) 2025 年5月13日-17日）
1 、摘要編號(hào)： #339 口頭報(bào)告
關(guān)于 CARVYKTI®（Cilta-cel，西達(dá)基奧侖賽）
西達(dá)基奧侖賽是一種靶向B細(xì)胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉(zhuǎn)基因編輯對(duì)患者自身的T細(xì)胞進(jìn)行修飾，以識(shí)別和消除表達(dá)BCMA的細(xì)胞。西達(dá)基奧侖賽的CAR蛋白具有兩個(gè)靶向BCMA的單域抗體，對(duì)表達(dá)BCMA的細(xì)胞具有高親和力，在與表達(dá)BCMA的細(xì)胞結(jié)合后，CAR可促進(jìn)T細(xì)胞活化、擴(kuò)增，繼而清除靶細(xì)胞[1]。
2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨(dú)家許可和合作協(xié)議，以開發(fā)和商業(yè)化西達(dá)基奧侖賽。2022年2月，西達(dá)基奧侖賽獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)上市，5月獲得歐盟委員會(huì)（EC）授予的附條件上市許可，9月獲得日本厚生勞動(dòng)省（MHLW）批準(zhǔn)上市，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，商品名為CARVYKTI®。2024年4月，西達(dá)基奧侖賽先后被美國FDA、歐盟委員會(huì)批準(zhǔn)用于復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者的二線治療，這些患者需既往至少接受過一線治療，包括一種蛋白酶體抑制劑（PI）和一種免疫調(diào)節(jié)劑（IMiD）且對(duì)來那度胺耐藥。2024年8月，西達(dá)基奧侖賽獲得國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）批準(zhǔn)上市，用于治療既往接受過至少三線治療后進(jìn)展（至少使用過一種蛋白酶體抑制劑及免疫調(diào)節(jié)劑）的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者。
西達(dá)基奧侖賽于2019年12月在美國和2020年8月在中國獲得突破性療法認(rèn)定。此外，西達(dá)基奧侖賽于2019年4月獲得歐盟委員會(huì)優(yōu)先藥物資格認(rèn)定。美國FDA、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西達(dá)基奧侖賽孤兒藥資格認(rèn)定。2022年3月，歐洲藥品管理局的孤兒藥品委員會(huì)一致建議，根據(jù)臨床數(shù)據(jù)（治療后更好且持續(xù)的完全緩解率）維持西達(dá)基奧侖賽的孤兒藥認(rèn)定。
關(guān)于CARTITUDE-1
CARTITUDE-1（NCT03548207）是一項(xiàng)1b/2期、開放標(biāo)簽、多中心臨床研究，旨在評(píng)估西達(dá)基奧侖賽在復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者中的安全性和有效性。該研究入組患者既往至少接受過三線療法（包括蛋白酶體抑制劑[PI]、免疫調(diào)節(jié)劑[IMiD]和抗CD38單克隆抗體）或?qū)I、IMiD雙重耐藥， 且在最近一次治療開始后12個(gè)月內(nèi)出現(xiàn)疾病進(jìn)展。1b期研究的主要目標(biāo)是評(píng)估藥物安全性并通過LCAR-B38M CAR-T細(xì)胞首次人體試驗(yàn)（LEGEND-2研究）的數(shù)據(jù)來確認(rèn)2期推薦劑量， 2期研究進(jìn)一步評(píng)估西達(dá)基奧侖賽的療效，以總緩解率為主要終點(diǎn)[2]。
關(guān)于 CARTITUDE-4
CARTITUDE-4 （NCT04181827）是一項(xiàng)國際、隨機(jī)、開放標(biāo)簽的3期研究，評(píng)估西達(dá)基奧侖賽與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達(dá)雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過一至三線治療（包括一種PI和一種IMiD）的復(fù)發(fā)或來那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性。[3]
關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤
多發(fā)性骨髓瘤被認(rèn)為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細(xì)胞過度增殖導(dǎo)致的惡性疾病[4]。預(yù)計(jì)2024年美國有超過35000人被診斷為多發(fā)性骨髓瘤，超過12000人死于該疾病[5]。雖然一些多發(fā)性骨髓瘤患者無明顯癥狀，但多數(shù)患者是由于出現(xiàn)臨床癥狀而確診，這些癥狀可能包括骨病、血細(xì)胞減少、血鈣升高、腎功能異常或感染等[6]。
關(guān)于傳奇生物
傳奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細(xì)胞療法研發(fā)、臨床、生產(chǎn)及商業(yè)化開發(fā)于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細(xì)胞療法領(lǐng)域第一方陣，全球員工總數(shù)逾2600人。目前通過與楊森的合作，首款產(chǎn)品西達(dá)基奧侖賽（cilta-cel）于2022年獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）、日本厚生勞動(dòng)省（MHLW）批準(zhǔn)上市，并獲得歐盟委員會(huì)（EC）附條件上市許可，有望解決多發(fā)性骨髓瘤治療的世界級(jí)難題。2024年4月，西達(dá)基奧侖賽先后在美國、歐洲獲批用于治療既往至少接受過一線治療（包括一種蛋白酶體抑制劑 [PI] 和一種免疫調(diào)節(jié)劑 [IMiD]）且對(duì)來那度胺耐藥的多發(fā)性骨髓瘤患者，是全球首個(gè)且唯一獲批用于多發(fā)性骨髓瘤患者二線治療的 B 細(xì)胞成熟抗原（BCMA）靶向療法。2024年8月，西達(dá)基奧侖賽在中國批準(zhǔn)上市，用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者，既往接受過至少三線治療后進(jìn)展（至少使用過一種PI及IMiD）。此外，公司還有多款在研細(xì)胞療法，用于血液瘤、實(shí)體瘤及自體免疫等其它疑難疾病的治療。
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前瞻性聲明免責(zé)提示
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* 本新聞稿為中文翻譯版，如中英文版本有任何不一致的地方，應(yīng)以官網(wǎng)發(fā)布的英文原稿（https://investors.legendbiotech.com/press-releases/）為準(zhǔn)。
參考來源:
| [1] CARVYKTI? Prescribing Information. Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc. |
| [2] ClinicalTrials.gov. A Study of JNJ-68284528, a Chimeric Antigen Receptor T Cell (CAR-T) Therapy Directed Against B-Cell Maturation Antigen (BCMA) in Participants With Relapsed or Refractory Multiple Myeloma (CARTITUDE-1). Available at: https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03548207 Accessed October 2022. |
| [3] ClinicalTrials.Gov. A Study Comparing JNJ-68284528, a CAR-T Therapy Directed Against B-cell Maturation Antigen (BCMA), Versus Pomalidomide, Bortezomib and Dexamethasone (PVd) or Daratumumab, Pomalidomide and Dexamethasone (DPd) in Participants With Relapsed and Lenalidomide-Refractory Multiple Myeloma (CARTITUDE-4). https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04181827. Accessed March 2024. |
| [4] American Cancer Society. "What is Multiple Myeloma?". Available at: https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/what-is-multiple-myeloma.html. Accessed March 2024. |
| [5] American Cancer Society. "Key Statistics About Multiple Myeloma." Available at: https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/key-statistics.html. Accessed March 2024 |
| [6] American Cancer Society. Multiple myeloma: early detection, diagnosis, and staging. Available at: https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. Accessed March 2023. |
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