上海2026年6月4日 /美通社/ -- 化療所致血小板減少癥（CIT）是抗腫瘤治療中的常見并發(fā)癥，常導(dǎo)致化療延遲、劑量降低甚至治療中斷，嚴(yán)重影響患者預(yù)后。全球范圍內(nèi)，便捷、安全、有效的口服CIT治療方案仍存在巨大未滿足需求。一項由中國原研的口服血小板生成素受體激動劑海曲泊帕，正在改變這一領(lǐng)域的治療格局。

近日，2026年美國臨床腫瘤學(xué)會（ASCO）年會在芝加哥舉行，來自紀(jì)念斯隆凱特琳癌癥中心的Jodi V. Mones教授報告了一項海曲泊帕（Hetrombopag）治療CIT的全球III期、隨機(jī)、雙盲研究。該研究展示了這一中國原研口服促血小板生成素受體激動劑（TPO-RA）在國際人群中的科學(xué)設(shè)計與臨床價值，標(biāo)志著中國在腫瘤支持治療領(lǐng)域的創(chuàng)新正獲得全球認(rèn)可。作為該研究的核心研究者之一，Jodi V. Mones教授在ASCO大會期間接受了獨家專訪，圍繞CIT的未滿足需求、海曲泊帕的機(jī)制優(yōu)勢及其對全球治療格局的變革潛力，分享了深度見解。

CIT管理面臨嚴(yán)峻挑戰(zhàn)，臨床亟需新選擇

Mones教授指出，CIT的定義是在骨髓抑制性化療背景下，患者血小板計數(shù)低于100×10⁹/L。在臨床上，CIT患者可能出現(xiàn)各種程度的出血。此外，CIT 還會導(dǎo)致化療劑量降低、周期延遲以及相對劑量強(qiáng)度（RDI）的下降，從而影響抗腫瘤治療的療效。然而，當(dāng)前針對CIT的治療手段十分有限。血小板輸注面臨全球供應(yīng)緊張及同種免疫、過敏反應(yīng)等風(fēng)險；重組人白細(xì)胞介素-11（rhIL-11）可能引起心動過速和水腫，已很少用于臨床。臨床上雖有一些TPO-RA類藥物可供使用，但多為每周皮下注射給藥，患者需頻繁往返醫(yī)院，且劑量須根據(jù)血小板計數(shù)每周調(diào)整，對住得較遠(yuǎn)的患者極為不便。因此，像海曲泊帕這種更方便的口服選擇藥物，正是具有成為理想方案的潛力。

海曲泊帕：機(jī)制創(chuàng)新驅(qū)動中國數(shù)據(jù)，堅實推動全球研究

海曲泊帕是恒瑞醫(yī)藥自主研發(fā)的新型口服血小板生成素受體激動劑（TPO-RA），通過激活TPO-R介導(dǎo)的STAT和MAPK信號轉(zhuǎn)導(dǎo)通路，促進(jìn)巨核細(xì)胞增殖分化和血小板生成。Mones教授解讀其獨特機(jī)制時表示， 海曲泊帕結(jié)合于TPO受體的跨膜部分，不與內(nèi)源性TPO競爭結(jié)合位點，因此理論上不會拮抗患者自身TPO的生理功能，具有更高的靶向性和安全性。

一項在中國開展的Ⅲ期研究為其全球推進(jìn)奠定了堅實基礎(chǔ)。該研究顯示，接受含鉑類化療的CIT患者每日服用海曲泊帕后，緩解率達(dá)到75.7%，且未觀察到血栓、≥2級出血等特別關(guān)注的不良事件，安全性良好。Mones教授強(qiáng)調(diào)，這些高質(zhì)量的陽性數(shù)據(jù)直接推動了全球Ⅲ期研究的啟動。

Mones教授介紹， 本次在ASCO公布的全球Ⅲ期研究旨在系統(tǒng)評估海曲泊帕的安全性和有效性。研究分為兩個部分：A部分入組8-12例非亞洲患者，評估其在非亞洲人群中的藥代動力學(xué)特征；B部分則將患者按2:1比例隨機(jī)分配接受海曲泊帕或安慰劑治療，以全面評估該藥在國際多個人群中的療效與安全性。

CIT會影響腫瘤治療的正常進(jìn)行，而一款能幫助患者維持原化療方案的口服藥物，將使這類患者顯著受益。Mones教授認(rèn)為，海曲泊帕特別適合用于以下患者：需要多次、重復(fù)化療周期的患者；居住在遠(yuǎn)離醫(yī)療中心且難以頻繁到診室接受注射治療的患者；以及希望在居家環(huán)境中管理血小板計數(shù)、保持正常生活節(jié)奏的患者。

CSCO指南升至1A級推薦，中國方案引領(lǐng)全球

在國內(nèi)，海曲泊帕的臨床價值已獲得權(quán)威指南高度認(rèn)可。在最新發(fā)布的《CSCO腫瘤治療所致血小板減少癥診療指南（2026版）》中，海曲泊帕的推薦級別提升至1A級——這是目前CTIT治療領(lǐng)域的最高推薦等級。基于海曲泊帕III期研究的高級別循證證據(jù)，該藥已成為CTIT治療的重要新標(biāo)準(zhǔn)。值得關(guān)注的是，海曲泊帕用于化療所致血小板減少癥的新適應(yīng)癥已于2025年8月獲中國國家藥監(jiān)局受理，此前CIT適應(yīng)癥已獲美國FDA授予孤兒藥資格認(rèn)定，為其國際化進(jìn)程注入了強(qiáng)勁動能。

腫瘤支持治療與抗腫瘤治療同等重要。CIT的有效管理是保障化療全劑量、足周期順利完成的關(guān)鍵前提，直接關(guān)系到患者能否最大化抗腫瘤治療的獲益。此次全球Ⅲ期研究亮相ASCO大會，不僅是恒瑞腫瘤支持治療板塊產(chǎn)品管線邁向國際化的重要一步，更是中國原研創(chuàng)新方案為全球CIT患者貢獻(xiàn)中國智慧的有力證明。

Mones教授在專訪最后表示， 期待海曲泊帕能夠作為CIT全程管理的重要基石，引領(lǐng)腫瘤支持治療從被動應(yīng)對走向主動預(yù)防的新階段，為全球化療患者帶來更安全、更便捷、更可及的口服治療新選擇。