美國新澤西州布里奇沃特2026年6月1日 /美通社/ -- 全球細胞療法領導者傳奇生物科技公司（NASDAQ：LEGN）（簡稱"傳奇生物"或"公司"），今日公布其靶向DLL3的在研CAR-T細胞療法LB2102在復發或難治性小細胞肺癌（SCLC）或大細胞神經內分泌癌（LCNEC）患者中的首次人體試驗數據。數據顯示，LB2102已顯示出初步的臨床活性及可控的安全性特征。在較高劑量水平下，研究觀察到28.6%的客觀緩解率（ORR）和78.6%的疾病控制率（DCR），在部分既往接受多線治療的患者中觀察到具有持久性的緩解。
傳奇生物
相關數據已以快速口頭報告（摘要編號#8012）的形式在2026年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上公布，進一步支持CAR-T細胞療法在實體瘤領域的臨床應用潛力。
此外，CARTITUDE項目的最新分析數據亦于大會期間公布，進一步凸顯了CARVYKTI®（cilta-cel，西達基奧侖賽）在多發性骨髓瘤治療中持久的臨床獲益及一致的安全性特征。
傳奇生物首席執行官黃穎博士表示："此次ASCO公布的數據體現了公司下一代研發管線取得的進展，也進一步強調了CARVYKTI持續為患者帶來的臨床價值。LB2102是我們將CAR-T細胞療法拓展至實體瘤領域的早期探索，以應對當前治療選擇有限所帶來的挑戰。早期數據顯示，該療法在難治性腫瘤中展現出令人鼓舞的臨床活性。與此同時，CARVYKTI持續展現出持久的療效及一致的安全性特征，進一步凸顯其作為多發性骨髓瘤變革性療法的定位，并支持我們在細胞治療領域的領先地位。"
LB2102：在實體瘤中觀察到初步臨床活性
正在進行中的LB2102 1期研究早期結果顯示，該療法在復發或難治性（R/R）小細胞肺癌（SCLC）或大細胞神經內分泌癌（LCNEC）患者中展現出令人鼓舞的抗腫瘤活性及可控的安全性特征。該類患者通常處于疾病進展晚期，且治療選擇有限。
LB2102是一款在研的靶向DLL3自體CAR-T細胞療法，其通過工程化搭載dnTGFBR2增強型結構，旨在克服腫瘤微環境中的免疫抑制信號，以提高其抗腫瘤活性。
有效性結果
安全性結果
美國肯塔基大學Markey癌癥中心醫學與癌癥生物學教授、胸部腫瘤項目主任Zhonglin Hao（M.D., Ph.D.）?表示："復發或難治性小細胞肺癌（SCLC）及大細胞神經內分泌癌（LCNEC）患者長期面臨治療選擇有限及預后較差的困境。LB2102在較高劑量水平下顯示出持久的疾病控制及緩解，且安全性特征總體可控，這一點令人鼓舞。這些結果支持進一步探索CAR-T療法在實體瘤中的應用潛力，尤其是在有效治療手段仍較有限的領域。"
LB2102是公司推進CAR-T療法從血液系統惡性腫瘤拓展至實體瘤戰略的重要部分。2023年11月，傳奇生物子公司傳奇生物愛爾蘭有限公司（Legend Biotech Ireland Limited）與諾華制藥公司（Novartis Pharma AG）達成許可協議（簡稱"諾華協議"），授予諾華在全球范圍內開發、生產及商業化特定靶向 DLL3的CAR-T細胞療法的獨家許可。
根據諾華協議，傳奇生物負責在美國進行LB2102的1期臨床試驗，諾華負責許可產品（包括 LB2102）的所有其他開發、生產和商業化工作。
CARVYKTI®：多發性骨髓瘤臨床數據持續更新
CARTITUDE項目最新分析結果進一步顯示，CARVYKTI®在多發性骨髓瘤患者中展現出持久的療效及一致的安全性特征。
在CARTITUDE-4亞組分析（摘要編號#7536）中，無論是高危還是標準風險細胞遺傳學亞組，在對于橋接治療有應答的患者中均觀察到無進展生存期（PFS）和總生存期（OS）獲益，30個月總生存率均超過85%。未報告免疫效應細胞（IEC）相關帕金森綜合征病例。
在另一項多研究聯合分析（摘要編號#7533）顯示，免疫效應細胞相關性腸結腸炎（IEC-EC）發生率較低（1.2%），進一步加深了對這一罕見不良事件的認識，也進一步支持CARVYKTI®整體良好的獲益-風險特征。
CARVYKTI®是首個且目前唯一獲批用于治療既往接受過至少一線治療的多發性骨髓瘤患者的BCMA靶向CAR-T細胞療法。目前，CARVYKTI®已在全球18個國家和地區實現商業化，累計已治療超過10,000名患者。
關于CARVYKTI®（cilta-cel，西達基奧侖賽）
西達基奧侖賽是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉基因對患者自身的T細胞進行修飾，以識別和消除表達BCMA的細胞。西達基奧侖賽的CAR蛋白具有兩種靶向BCMA單域抗體，對表達BCMA的細胞具有高親和力，在與表達BCMA的細胞結合后，CAR可促進T細胞活化、擴增，繼而清除靶細胞。[1]
2017年12月，傳奇生物與強生旗下楊森公司達成全球獨家許可和合作協議，共同開發和商業化西達基奧侖賽。2022年2月，西達基奧侖賽獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，商品名為CARVYKTI®。2024年4月，西達基奧侖賽適應癥進一步擴大至既往至少接受過一線治療，包括蛋白酶體抑制劑（PI）和免疫調節劑（IMiD）且對來那度胺耐藥的復發或難治性多發性骨髓瘤患者的二線治療。
2022年5月，歐盟委員會授予CARVYKTI®附條件上市許可，用于治療復發難治性多發性骨髓瘤成人患者；同年9月獲日本厚生勞動省批準。該產品曾于2019年12月在美國和2020年8月在中國獲得突破性療法認定，并于 2019年4月獲得歐盟委員會優先藥物資格認定。美國FDA、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予西達基奧侖賽孤兒藥資格認定。2022年3月，歐洲藥品管理局的孤兒藥品委員會一致建議，根據臨床數據（治療后完全緩解率有所改善且持續存在）維持西達基奧侖賽的孤兒藥認定。
關于多發性骨髓瘤
多發性骨髓瘤被認為是一種不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過度增殖導致的惡性疾病。[2]預計2024年美國將有超過35,000人被診斷為多發性骨髓瘤，超過12,000人死于該疾病。[3]雖然一些多發性骨髓瘤患者最初無明顯癥狀，但絕大多數患者出現多發性骨髓瘤相關癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、血細胞計數下降、血鈣升高、腎臟疾病或感染等。[4]
關于CARTITUDE-4
CARTITUDE-4 (NCT04181827)是一項正在進行的國際，隨機，開放標簽的3期研究，旨在評估西達基奧侖賽（cilta-cel ）對比泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過一至三線治療（包括一種蛋白酶體抑制劑和一種免疫調節劑）的復發且對來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性。[5]
關于 LB2102
NCT05680922是一項 I 期、首次人體、開放標簽、多中心的劑量遞增及擴展研究，旨在評估靶向 DLL3 的嵌合抗原受體 T 細胞（LB2102）在廣泛期小細胞肺癌或大細胞神經內分泌肺癌患者中的療效與安全性。[6]
關于小細胞肺癌
肺癌是導致癌癥死亡的主要原因之一，在美國每年約占所有癌癥死亡病例的25%[7]。其中，小細胞肺癌（SCLC）是侵襲性最強，約占美國肺癌病例的10%-15%[8,9]。據估計，每年約有30,000至35,000例新確診患者。一旦癌癥擴散并進展為廣泛期小細胞肺癌，治療難度將顯著增加。約60%至70%的小細胞肺癌患者在確診時已發生轉移。[10]
關于傳奇生物
傳奇生物（Legend Biotech）是全球最大的獨立細胞療法公司，擁有超過3000名員工，致力于開發能夠改變癌癥治療格局的突破性療法。公司與合作伙伴強生（Johnson & Johnson）共同開發并商業化的CARVYKTI®，是一款用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤的一次性療法，正引領著CAR-T細胞治療領域的革命。公司總部位于美國，通過加強領導力建設，構建端到端的細胞治療體系，以提升CARVYKTI®的患者可及性并充分挖掘其治療潛力。公司計劃以此平臺為基礎，持續推動其前沿細胞治療管線中的創新研發。
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前瞻性聲明
本新聞稿中有關未來預期、計劃及前景的陳述，以及任何涉及非歷史事實事項的其他陳述，均屬于《1995年私人證券訴訟改革法案》所指的"前瞻性陳述"。這些陳述包括但不限于：與傳奇生物策略及目標相關的陳述；與CARVYKTI®益處（包括其新興的治愈潛力）相關的陳述；以及與LB2102潛力（包括迄今為止臨床試驗中已給藥患者初步觀察到的任何有利結果的可重復性和持久性）相關的陳述。盡管并非所有前瞻性陳述都包含這些識別詞，但“預料”、“相信”、“繼續”、“可能”、“估計”、“預期”、“打算”、“計劃”、“潛在”、“預測”、“預計”、“應該”、“目標”、“將”、“會”等類似表達旨在識別前瞻性陳述。由于各種重要因素，實際結果可能與此類前瞻性陳述所指的結果存在重大差異。傳奇生物的預期可能受到以下因素的影響（包括但不限于）：新藥產品開發相關的不確定性；意外的臨床試驗結果，包括對現有臨床數據進行的額外分析或意外的新臨床數據所導致的結果；意外的監管行動或延誤，包括要求提供額外的安全性和/或有效性數據或數據分析，或一般的政府監管；由于第三方合作伙伴采取行動或未能采取行動而導致的意外延誤；傳奇生物的專利或其他專有知識產權保護受到挑戰而產生的不確定性，包括美國訴訟程序中涉及的不確定性；政府、行業及一般產品定價和其他政治壓力；以及傳奇生物于2026年3月10日向美國證券交易委員會（SEC）提交的20-F表格年度報告中"風險因素"部分所討論的其他因素。如果上述一項或多項風險或不確定性成為現實，或者基本假設被證明有誤，實際結果可能與本文預期、相信、估計或期望的描述存在重大差異。本新聞稿中包含的任何前瞻性陳述僅代表截至本新聞稿發布之日的情況。傳奇生物明確聲明，無論是否由于新信息、未來事件或其他原因，公司均不承擔更新任何前瞻性陳述的義務。
? Zhonglin Hao（M.D., Ph.D.），美國肯塔基大學Markey癌癥中心醫學與癌癥生物學教授，胸部腫瘤項目主任，曾為傳奇生物提供咨詢和顧問服務，未因任何媒體工作收取報酬。
本新聞稿為中文翻譯版，如中英文版本有任何不一致的地方，應以公司官網發布的英文原稿為準。
參考來源： [1] CARVYKTI? Prescribing Information. Horsham, PA: Janssen Biotech, Inc. [2] American Cancer Society. "What is Multiple Myeloma?". Available at: https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/what-is-multiple-myeloma.html.Accessed March 2024. [3] American Cancer Society. "Key Statistics About Multiple Myeloma." Available at: https://www.cancer.org/cancer/types/multiple-myeloma/about/key-statistics.html.Accessed March 2024. [4] American Cancer Society. Multiple myeloma: early detection, diagnosis, and staging. Available at: https://www.cancer.org/content/dam/CRC/PDF/Public/8740.00.pdf. Accessed March 2023. [5] ClinicalTrials.Gov. A Study Comparing JNJ-68284528, a CAR-T Therapy Directed Against B-cell Maturation Antigen (BCMA), Versus Pomalidomide, Bortezomib and Dexamethasone (PVd) or Daratumumab, Pomalidomide and Dexamethasone (DPd) in Participants With Relapsed and Lenalidomide-Refractory Multiple Myeloma (CARTITUDE-4). https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT04181827. Accessed March 2024. [6] ClinicalTrials.gov. DLL3-Directed Chimeric Antigen Receptor T-cells in Subjects With Extensive Stage Small Cell Lung Cancer. Available at: https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05680922. Accessed May 2025 [7] American Cancer Society. "Key Statistics for Lung Cancer." https://www.cancer.org/cancer/lung-cancer/about/key-statistics.html. Accessed November 2022. [8] Byers LA, Rudin CM. Small cell lung cancer: where do we go from here? Cancer. 2015;121(5):664-72. [9] Rare Diseases. "Rare Disease Database." https://rarediseases.org/rare-diseases/small-cell-lung-cancer. Accessed November 2022. [10] Gong J, Salgia R. Managing patients with relapsed small-cell lung cancer. J Oncol Pract. 2018;14(6):359-66. |
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